自体造血干细胞移植治疗新发1型糖尿病的疗效和安全性研究
自体造血干细胞移植治疗新发1型糖尿病的前瞻性研究
1 型糖尿病是一种自身免疫性疾病，由 T 细胞自身免疫介导的大多数产生胰岛素的胰腺 β 细胞遭到破坏所致。 因此，开发控制T细胞自身免疫和保留剩余β细胞功能的新疗法将对1型糖尿病患者的治疗具有重要意义。
自体非清髓性造血干细胞移植 (AHST) 已被测试用于治疗新发 1 型糖尿病患者。 这种治疗策略可以通过破坏致病性记忆 T 细胞并保留剩余的 β 细胞功能来导致外源性胰岛素非依赖性。
然而，人们对 AHST 在免疫活性细胞重建动力学中的功效以及重建的免疫系统如何调节 β 细胞特异性抗体反应知之甚少。 此外，许多诊断为 1 型糖尿病的中国患者已经发展为糖尿病酮症酸中毒 (DKA)。 AHST 治疗是否仍能实现足够的血糖控制并保持 β 细胞功能，以及与治疗效果相关的因素尚未探索。
这是在过去 12 个月内被诊断患有 1 型糖尿病的患者中进行的 Ⅱ 期临床试验。本研究旨在确定：
- 自体造血干细胞移植对免疫系统重建的影响
- 干细胞移植后 β 细胞的保存
- 影响干细胞移植疗效的潜在因素
- 这种新疗法是否安全。
研究概览
详细说明
在过去 12 个月内被诊断患有 1 型糖尿病的患者将被招募到这项研究中。用环磷酰胺（CY，2.0g/m2）和粒细胞集落刺激因子（每天 10μg/kg）动员造血干细胞，然后从经白细胞分离术和冷冻保存的外周血。 在用 CY (200 mg/kg) 和兔抗胸腺细胞球蛋白 (4.5 mg/kg) 调节后注入细胞。 所有接受 AHST 的纳入患者均遵守血糖自我监测和预约就诊。他们的血液样本用于测量淋巴细胞频率和血浆血红蛋白 A1c (HbA1c)、血清 C 肽、胰岛抗体和细胞因子水平纵向。
适合学习的年龄：不超过 35 岁
适合学习的性别：两者
适合研究的胰岛自身抗体：谷氨酸脱羧酶抗体 (GADA)、蛋白酪氨酸磷酸酶抗体 (IA-2A)、胰岛细胞抗体 (ICA) 和/或胰岛素自身抗体 (IAAs) 呈阳性
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
联系人和位置
学习地点
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Jiangsu
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Nanjing、Jiangsu、中国、210008
- at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 1999年世界卫生组织指南诊断糖尿病
- 糖尿病病程不超过12个月
- 谷氨酸脱羧酶抗体 (GADA)、蛋白酪氨酸磷酸酶抗体 (IA-2A)、胰岛细胞抗体 (ICA) 和/或胰岛素自身抗体 (IAAs) 呈阳性
排除标准：
- 怀孕
- 精神错乱
- 血液病
- 存在可能影响移植结果的任何其他严重疾病
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：干细胞移植
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用环磷酰胺（CY，2.0 g/m2）和粒细胞集落刺激因子（每天10 μg/kg）动员造血干细胞，然后通过白细胞分离术从外周血中收集并冷冻保存。
在用 CY (200 mg/kg) 和兔抗胸腺细胞球蛋白 (4.5 mg/kg) 调节后注入细胞。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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从基线到移植后不同时间点标准膳食耐受试验期间C肽水平的变化
大体时间：移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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移植后不同时间点血清HbA1c水平从基线的变化
大体时间：移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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移植后外源性胰岛素需求从基线到不同时间点的时间变化
大体时间：移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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胰岛抗体状态从基线到移植后不同时间点的动态变化
大体时间：移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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淋巴细胞免疫表型和细胞因子谱从基线到移植后不同时间点的动态变化
大体时间：移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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移植后 3 个月、6 个月、12 个月，然后每年一次，最长 10 年
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其他内分泌腺的死亡率和功能障碍
大体时间：长达 10 年
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长达 10 年
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合作者和调查者
出版物和有用的链接
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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