Effekt- og sikkerhetsstudie av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon for å behandle nyoppstått type 1-diabetes

Type 1 diabetes er en autoimmun sykdom og skyldes T-celle autoimmunitetsmediert ødeleggelse av de fleste insulinproduserende pankreas-β-celler. Derfor vil utviklingen av nye terapier for å kontrollere T-celle-autoimmunitet og for å bevare den gjenværende β-cellefunksjonen være av stor betydning for behandling av pasienter med type 1-diabetes

Autolog ikke-myeloablativ hematopoietisk stamcelletransplantasjon (AHST) har blitt testet for behandling av pasienter med nyoppstått type 1 diabetes. Denne terapeutiske strategien kan resultere i eksogen insulinuavhengighet ved å ødelegge patogene minne T-celler og bevare den gjenværende β-cellefunksjonen.

Imidlertid er lite kjent om effekten av AHST i dynamikken til immunkompetent cellerekonstitusjon og hvordan det rekonstituerte immunsystemet regulerer β-cellespesifikk antistoffrespons. Videre har mange kinesiske pasienter ved diagnosen type 1 diabetes utviklet seg til å utvikle diabetisk ketoacidose (DKA). Hvorvidt behandling med AHST fortsatt kan oppnå adekvat glykemisk kontroll og bevare β-cellefunksjonen og hvilke faktorer som er assosiert med den terapeutiske effekten er ikke undersøkt.

Dette er en fase Ⅱ klinisk studie med pasienter som har blitt diagnostisert med type 1 diabetes i løpet av de siste 12 månedene. Denne studien skal fastslå:

• Effektene av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon på rekonstituering av immunsystemet
• β-cellekonservering etter stamcelletransplantasjon
• De potensielle faktorene som påvirker effekten av stamcelletransplantasjon
• Om denne nye terapien er trygg.