Estudio de eficacia y seguridad del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas para tratar la diabetes tipo 1 de nueva aparición
Estudio prospectivo del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas para tratar la diabetes tipo 1 de nueva aparición
La diabetes tipo 1 es una enfermedad autoinmune y resulta de la destrucción mediada por la autoinmunidad de las células T de la mayoría de las células β pancreáticas productoras de insulina. Por lo tanto, el desarrollo de nuevas terapias para controlar la autoinmunidad de las células T y para preservar la función restante de las células β será de gran importancia en el manejo de pacientes con diabetes tipo 1.
El trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas no mieloablativas (AHST, por sus siglas en inglés) ha sido probado para el tratamiento de pacientes con diabetes tipo 1 de nueva aparición. Esta estrategia terapéutica puede resultar en la independencia de la insulina exógena mediante la destrucción de las células T de memoria patogénicas y la preservación de la función restante de las células β.
Sin embargo, se sabe poco sobre la eficacia de AHST en la dinámica de la reconstitución de células inmunocompetentes y cómo el sistema inmunitario reconstituido regula la respuesta de anticuerpos específicos de células β. Además, muchos pacientes chinos en el momento del diagnóstico de diabetes tipo 1 han progresado hasta desarrollar cetoacidosis diabética (CAD). No se ha explorado si el tratamiento con AHST aún podría lograr un control glucémico adecuado y preservar la función de las células β y qué factores están asociados con la eficacia terapéutica.
Este es un ensayo clínico de fase Ⅱ en pacientes a los que se les ha diagnosticado diabetes tipo 1 en los 12 meses anteriores. Este estudio es para determinar:
- Los efectos del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en la reconstitución del sistema inmunológico
- Conservación de células β después del trasplante de células madre
- Los factores potenciales que afectan la eficacia del trasplante de células madre
- Si esta nueva terapia es segura.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes diagnosticados con diabetes tipo 1 dentro de los 12 meses anteriores serán reclutados para este estudio. Las células madre hematopoyéticas se movilizaron con ciclofosfamida (CY, 2,0 g/m2) y factor estimulante de colonias de granulocitos (10 μg/kg por día) y luego se recolectaron de sangre periférica por leucoféresis y criopreservada. Las células se infundieron después de acondicionamiento con CY (200 mg/kg) y globulina antitimocito de conejo (4,5 mg/kg). Todos los pacientes incluidos sometidos a AHST cumplieron con autocontrol de glucosa en sangre y citas médicas programadas. Se obtuvieron muestras de sangre para medir la frecuencia de linfocitos y los niveles de hemoglobina A1c (HbA1c) en plasma, péptido C sérico, anticuerpos contra los islotes y citocinas. longitudinalmente.
Edades elegibles para estudiar: no más de 35 años
Géneros elegibles para el estudio: ambos
Autoanticuerpos contra los islotes elegibles para el estudio: positivo para el anticuerpo contra la descarboxilasa del ácido glutámico (GADA), el anticuerpo contra la proteína tirosina fosfatasa (IA-2A), el anticuerpo contra las células de los islotes (ICA) y/o el autoanticuerpo contra la insulina (IAA)
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Porcelana, 210008
- at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
-
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- diagnóstico de diabetes según las guías de la Organización Mundial de la Salud 1999
- la duración de la diabetes no es más de 12 meses
- positivo para el anticuerpo contra la descarboxilasa del ácido glutámico (GADA), el anticuerpo contra la proteína tirosina fosfatasa (IA-2A), el anticuerpo contra las células de los islotes (ICA) y/o el autoanticuerpo contra la insulina (IAA)
Criterio de exclusión:
- el embarazo
- desordenes mentales
- enfermedades de la sangre
- la presencia de otras enfermedades graves que podrían influir en los resultados del trasplante
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: trasplante de células madre
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Las células madre hematopoyéticas se movilizaron con ciclofosfamida (CY, 2,0 g/m2) y factor estimulante de colonias de granulocitos (10 μg/kg por día) y luego se recogieron de sangre periférica mediante leucaféresis y se criopreservaron.
Las células se infundieron después de acondicionamiento con CY (200 mg/kg) y globulina antitimocito de conejo (4,5 mg/kg).
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Cambios en los niveles de péptido C durante la prueba de tolerancia a una comida estándar desde el inicio hasta diferentes momentos después del trasplante
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Cambios en los niveles séricos de HbA1c desde el inicio hasta diferentes momentos después del trasplante
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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Cambios temporales del requerimiento de insulina exógena desde el inicio hasta diferentes momentos después del trasplante
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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Cambios dinámicos en el estado de los anticuerpos contra los islotes desde el inicio hasta diferentes momentos después del trasplante
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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Cambios dinámicos en la inmunofenotipificación de linfocitos y los perfiles de citocinas desde el inicio hasta diferentes momentos después del trasplante
Periodo de tiempo: 3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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3 meses, 6 meses, 12 meses, luego anualmente después del trasplante, hasta 10 años
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mortalidad y disfunción de otras glándulas endocrinas
Periodo de tiempo: hasta 10 años
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hasta 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ZKX07012
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