Az autológ vérképző őssejt-transzplantáció hatékonysági és biztonságossági vizsgálata az 1-es típusú cukorbetegség kezelésére
Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció jövőbeli vizsgálata az újonnan kialakuló 1-es típusú cukorbetegség kezelésére
Az 1-es típusú cukorbetegség egy autoimmun betegség, amely az inzulintermelő hasnyálmirigy β-sejtek többségének T-sejtek autoimmunitás által közvetített pusztulásának eredménye. Ezért a T-sejtes autoimmunitás szabályozására és a fennmaradó β-sejtfunkciók megőrzésére szolgáló új terápiák kifejlesztése nagy jelentőséggel bír az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegek kezelésében.
Az autológ, nem myeloablatív hematopoietikus őssejt-transzplantációt (AHST) tesztelték újonnan kialakult 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő betegek kezelésére. Ez a terápiás stratégia exogén inzulinfüggetlenséget eredményezhet azáltal, hogy elpusztítja a patogén memória T-sejteket és megőrzi a fennmaradó β-sejtek funkcióját.
Keveset tudunk azonban az AHST hatékonyságáról az immunkompetens sejtek helyreállításának dinamikájában, és arról, hogy a helyreállított immunrendszer hogyan szabályozza a β-sejt-specifikus antitestválaszt. Ezenkívül sok kínai betegnél, akiknél 1-es típusú cukorbetegséget diagnosztizáltak, diabéteszes ketoacidózis (DKA) fejlődött ki. Nem vizsgálták, hogy az AHST-kezelés továbbra is megfelelő glikémiás kontrollt és a β-sejtek működésének megőrzését tudja-e elérni, és hogy milyen tényezők kapcsolódnak a terápiás hatékonysághoz.
Ez egy Ⅱ fázisú klinikai vizsgálat olyan betegeken, akiknél az elmúlt 12 hónapban 1-es típusú cukorbetegséget diagnosztizáltak. A vizsgálat célja a következők meghatározása:
- Az autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció hatása az immunrendszer helyreállítására
- β-sejtek megőrzése őssejt-transzplantációt követően
- Az őssejt-transzplantáció hatékonyságát befolyásoló lehetséges tényezők
- Hogy ez az új terápia biztonságos-e.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Az elmúlt 12 hónapban 1-es típusú cukorbetegséggel diagnosztizált betegeket vonnak be ebbe a vizsgálatba. A vérképző őssejteket ciklofoszfamiddal (CY, 2,0 g/m2) és granulocita telep-stimuláló faktorral (10 μg/kg/nap) mobilizáltuk, majd gyűjtöttük perifériás vér leukaferézissel és mélyhűtéssel. A sejteket CY-vel (200 mg/kg) és nyúl antitimocita globulinnal (4,5 mg/kg) kondicionálás után infundáltuk. Az összes érintett, AHST-n átesett beteg betartotta a vércukorszint önellenőrzést és a tervezett orvosi rendeléseket. Vérmintájukat a limfociták gyakoriságának és a plazma hemoglobin A1c (HbA1c), szérum C-peptid, szigeti antitestek és citokinek szintjének mérésére vették. hosszirányban.
Tanulmányozható életkor: legfeljebb 35 év
Tanulmányozható nemek: mindkettő
A vizsgálatra alkalmas szigeti autoantitestek: pozitív glutaminsav-dekarboxiláz antitestre (GADA), protein tirozin-foszfatáz antitestre (IA-2A), szigetsejt-ellenanyagra (ICA) és/vagy inzulin autoantitestre (IAA)
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kína, 210008
- at Division of Endocrinology, the Affiliated Drum Tower Hospital of Nanjing University
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- a cukorbetegség diagnosztizálása az Egészségügyi Világszervezet 1999-es irányelvei szerint
- a cukorbetegség időtartama nem haladja meg a 12 hónapot
- pozitív glutaminsav-dekarboxiláz antitestre (GADA), protein tirozin-foszfatáz antitestre (IA-2A), szigetsejt-antitestre (ICA) és/vagy inzulin autoantitestre (IAA)
Kizárási kritériumok:
- terhesség
- mentális zavarok
- vérbetegségek
- bármely más súlyos betegség jelenléte, amely potenciálisan befolyásolhatja a transzplantáció kimenetelét
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: őssejt-transzplantáció
|
A vérképző őssejteket ciklofoszfamiddal (CY, 2,0 g/m2) és granulocita telepstimuláló faktorral (10 μg/kg/nap) mobilizáltuk, majd a perifériás vérből leukaferézissel gyűjtöttük és mélyhűtöttük.
A sejteket CY-vel (200 mg/kg) és nyúl antitimocita globulinnal (4,5 mg/kg) kondicionálás után infundáltuk.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változások a C-peptid szintjében a standard étkezési tolerancia teszt során az alapvonaltól a transzplantáció utáni különböző időpontokig
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A szérum HbA1c szintjének változása a kiindulási értéktől a transzplantáció utáni különböző időpontokig
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
|
Az exogén inzulinszükséglet időbeli változása a kiindulási értéktől a transzplantáció utáni különböző időpontokig
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
|
A szigeti antitestek állapotának dinamikus változásai az alapvonaltól a transzplantáció utáni különböző időpontokig
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
|
Dinamikus változások a limfociták immunfenotipizálásában és a citokinprofilokban az alapvonaltól a transzplantáció utáni különböző időpontokig
Időkeret: 3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
3 hónap, 6 hónap, 12 hónap, majd a transzplantáció után évente, 10 évig
|
|
egyéb endokrin mirigyek mortalitása és diszfunkciója
Időkeret: legfeljebb 10 évig
|
legfeljebb 10 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becslés)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ZKX07012
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .