AL アミロイドーシスにおけるポマリドミドとデキサメタゾン (PDex)

包含基準:

• 少なくとも18歳。
• 全身性 AL アミロイドーシスの診断。
• 症状のある臓器（心臓、腎臓、肝臓、末梢神経系、または軟組織）の関与。
• アルキル化剤（メルファランまたはシクロホスファミド）とボルテゾミブによる初回治療後に完全奏効に達していない患者。 過去に1回の治療を受けたが、禁忌のためアルキル化剤および/またはボルテゾミブによる治療ができなかったALアミロイドーシス患者が対象となります。
• 測定可能な疾患: アミロイド生成性 (関与している) 遊離軽鎖と関与していない遊離軽鎖 (dFLC) の差 > 50 mg/L。
• Hb ≧ 10 g/dL
• ANC ≥ 1500/μL。
• 血小板数 ≥ 100000/uL。
• eGFR ≥ 1.73 m2 あたり 30 mL/分。
• パフォーマンスステータス (ECOG) < 3.
• 総ビリルビン < 2.5 mg/dL。
• アルカリホスファターゼ < 5 × URL。
• ALT < 3 × URL。
• 女性: FCBP は治験薬を開始する前に 2 回の妊娠検査で陰性 (感度が少なくとも 50 mIU/mL) でなければなりません。 最初の妊娠検査は治験薬の開始前の10～14日以内に実施しなければならず、2回目の妊娠検査は治験薬の開始の24時間以内に実施しなければなりません。 治験責任医師がこれらの妊娠検査の結果が陰性であることを確認するまで、被験者は治験薬の投与を受けてはなりません。 研究薬の共有は禁止されていることが警告され、妊娠中の予防策と胎児への曝露の潜在的なリスクについてカウンセリングを受けます。 研究参加中および研究中止後少なくとも28日間は献血を控えることに同意する必要があります。
• 男性：たとえ精管切除術が成功したとしても、研究参加中および研究中止後少なくとも28日間は、妊娠の可能性のある女性との性的接触中にラテックスコンドームを使用することに同意しなければなりません。 研究薬の共有は禁止されていることが警告され、妊娠中の予防策と胎児への曝露の潜在的なリスクについてカウンセリングを受けます。 研究参加中および研究中止後少なくとも28日間は血液、精液、または精子の提供を控えることに同意する必要があります。

研究参加中および研究中止後28日間：

• すべての被験者: 一度に調剤される治験薬の量は 28 日分までです。
• 女性: 周期が規則的な FCBP は、研究参加の最初の 28 日間は毎週、その後は研究期間中、研究中止時、および研究中止後 28 日目に 28 日ごとに妊娠検査を受けることに同意する必要があります。 月経周期が不規則な場合は、最初の 28 日間は毎週、その後は研究期間中、研究中止時、および研究中止後 14 日目と 28 日目に 14 日ごとに妊娠検査を実施する必要があります。 必要な妊娠検査に加えて、治験責任医師は、毎回の訪問時に 2 つの信頼できる避妊方法を使用し続けていることを FCBP に確認する必要があります。 妊娠中の予防策と胎児への曝露の潜在的リスクに関するカウンセリングは、少なくとも 28 日ごとに実施する必要があります。 カウンセリング中、被験者は治験薬を共有しないことと献血をしないことを思い出させなければなりません。 被験者が生理を逃した場合、または妊娠検査薬や月経出血に異常があった場合には、妊娠検査とカウンセリングを実施する必要があります。 この評価中は治験薬による治療を中止する必要があります。 女性は、研究参加中および研究中止後少なくとも 28 日間は授乳を控えることに同意する必要があります。
• 男性: 妊娠の可能性のある女性と性的接触をする際のラテックスコンドームの使用要件と、胎児への暴露の潜在的なリスクについてのカウンセリングは、少なくとも 28 日ごとに実施する必要があります。 カウンセリング中、被験者は治験薬を共有しないこと、血液、精子、または精液を提供しないことを思い出さなければなりません。

除外基準:

• 疾患の唯一の証拠としての手根管症候群や皮膚紫斑病などのアミロイド特異的症候群。
• ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス IV。
• HIVまたは活動性肝炎感染症の陽性が判明している。
• 妊娠中または授乳中の女性（男性は研究期間中、許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります）。
• 制御不能な感染症。
• その他の活動性悪性腫瘍。
• 患者には血栓症、静脈血栓塞栓症、肺塞栓症の既往歴がある。
• 紅斑の発症を含む、サリドマイドまたはレナリドマイドに対する既知の過敏症。
• 過去または進行中の精神疾患（反応性うつ病を除く）。