Pomalidomid og deksametason (PDex) ved AL-amyloidose

Inklusjonskriterier:

• Minst 18 år.
• Diagnose av systemisk AL-amyloidose.
• Symptomatisk organpåvirkning (hjerte, nyre, lever, perifert nervesystem eller bløtvev).
• Pasienter som oppnår mindre enn fullstendig respons etter innledende behandling med et alkyleringsmiddel (melfalan eller cyklofosfamid) og bortezomib. Pasienter med AL-amyloidose som har fått 1 tidligere behandling, men som ikke kunne behandles med alkylatorer og/eller bortezomib på grunn av kontraindikasjoner, vil være kvalifisert.
• Målbar sykdom: forskjell mellom amyloidogene (involverte) og ikke-involverte frie lette kjeder (dFLC) > 50 mg/L.
• Hb ≥ 10 g/dL
• ANC ≥ 1500/uL.
• Blodplateantall ≥ 100 000/uL.
• eGFR ≥ 30 mL/min per 1,73 m2.
• Ytelsesstatus (ECOG) < 3.
• Total bilirubin < 2,5 mg/dL.
• Alkalisk fosfatase < 5 × url.
• ALT < 3 × url.
• Kvinne: FCBP må ha to negative graviditetstester (sensitivitet på minst 50 mIU/ml) før studiemedisinen startes. Den første graviditetstesten må utføres innen 10-14 dager før oppstart av studiemedikamentet og den andre graviditetstesten må utføres innen 24 timer før start av studiemedikamentet. Forsøkspersonen kan ikke motta studiemedisin før etterforskeren har bekreftet at resultatene av disse graviditetstestene er negative. Vil bli advart om at deling av studiemedisin er forbudt og vil bli informert om forholdsregler ved graviditet og potensielle risikoer for fostereksponering. Må godta å avstå fra å donere blod under studiedeltakelse og i minst 28 dager etter seponering fra studien.
• Mann: Må godta å bruke latekskondom under seksuell kontakt med kvinner i fertil alder mens de deltar i studien og i minst 28 dager etter seponering fra studien, selv om han har gjennomgått en vellykket vasektomi. Vil bli advart om at deling av studiemedisin er forbudt og vil bli informert om forholdsregler ved graviditet og potensielle risikoer for fostereksponering. Må godta å avstå fra å donere blod, sæd eller sæd under studiedeltakelse og i minst 28 dager etter seponering fra studien.

Under studiedeltakelsen og i 28 dager etter seponering fra studien:

• Alle emner: Ikke mer enn en 28-dagers forsyning av studiemedikament vil bli utlevert om gangen.
• Kvinner: FCBP med regelmessige sykluser må godta å ha graviditetstester ukentlig de første 28 dagene av studiedeltakelsen og deretter hver 28. dag under studien, ved studieavbrudd og på dag 28 etter seponering fra studien. Hvis menstruasjonssyklusen er uregelmessig, må graviditetstestingen foregå ukentlig de første 28 dagene og deretter hver 14. dag under studien, ved studieavbrudd og på dag 14 og 28 etter seponering fra studien. I tillegg til den nødvendige graviditetstestingen, må etterforskeren bekrefte med FCBP at hun fortsetter å bruke to pålitelige prevensjonsmetoder ved hvert besøk. Rådgivning om forholdsregler ved graviditet og potensielle risikoer ved fostereksponering må gjennomføres minst hver 28. dag. Under veiledning må forsøkspersonene minnes om å ikke dele studiemedisin og ikke gi blod. Graviditetstesting og rådgivning må utføres hvis en person uteblir fra mensen eller hvis graviditetstesten eller menstruasjonsblødningen er unormal. Studiemedikamentell behandling må avbrytes under denne evalueringen. Kvinner må godta å avstå fra amming under studiedeltakelsen og i minst 28 dager etter seponering fra studien.
• Mann: Rådgivning om kravet til bruk av latekskondom under seksuell kontakt med kvinner i fertil alder og potensielle risikoer for eksponering for foster må gjennomføres minst hver 28. dag. Under veiledning må forsøkspersonene minnes om å ikke dele studiemedisin og ikke donere blod, sæd eller sæd.

Ekskluderingskriterier:

• Amyloid-spesifikt syndrom, som karpaltunnelsyndrom eller hudpurpura som eneste bevis på sykdom.
• New York Heart Association (NYHA) klasse IV.
• Kjent positivitet for HIV eller aktiv hepatittinfeksjon.
• Gravide eller ammende kvinner (menn må godta å bruke en akseptabel prevensjonsmetode så lenge studien varer).
• Ukontrollerte infeksjoner.
• Andre aktive maligniteter.
• Pasienten har tidligere hatt trombose eller venøs tromboemboli eller lungeemboli.
• Kjent overfølsomhet overfor thalidomid eller lenalidomid inkludert utvikling av erytem.
• Tidligere eller pågående psykiatrisk sykdom (med unntak av reaktiv depresjon).