Pomalidomid i deksametazon (PDex) w amyloidozie AL

Kryteria przyjęcia:

• Co najmniej 18 lat.
• Rozpoznanie układowej amyloidozy AL.
• Objawowe zajęcie narządów (serce, nerki, wątroba, obwodowy układ nerwowy lub tkanki miękkie).
• Pacjenci, u których uzyskano mniej niż całkowitą odpowiedź po wstępnym leczeniu środkiem alkilującym (melfalan lub cyklofosfamid) i bortezomibem. Pacjenci z amyloidozą AL, którzy otrzymali wcześniej 1 leczenie, ale którzy nie mogli być leczeni alkilatorami i/lub bortezomibem z powodu przeciwwskazań, będą kwalifikowani.
• Mierzalna choroba: różnica między amyloidogennymi (zaangażowanymi) i niezwiązanymi wolnymi łańcuchami lekkimi (dFLC) > 50 mg/l.
• Hb ≥ 10 g/dl
• ANC ≥ 1500/ul.
• Liczba płytek krwi ≥ 100 000/ul.
• eGFR ≥ 30 ml/min na 1,73 m2.
• Stan sprawności (ECOG) < 3.
• Bilirubina całkowita < 2,5 mg/dl.
• Fosfataza alkaliczna < 5 × url.
• ALT < 3 × adres URL.
• Kobieta: FCBP musi mieć dwa negatywne testy ciążowe (czułość co najmniej 50 mIU/ml) przed rozpoczęciem badania leku. Pierwszy test ciążowy należy wykonać w ciągu 10-14 dni przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku, a drugi test ciążowy należy wykonać w ciągu 24 godzin przed rozpoczęciem przyjmowania badanego leku. Pacjentka nie może otrzymać badanego leku, dopóki Badacz nie potwierdzi, że wyniki tych testów ciążowych są negatywne. Zostaniesz ostrzeżony, że dzielenie się badanym lekiem jest zabronione i zostaniesz poinformowany o środkach ostrożności związanych z ciążą i potencjalnym ryzyku narażenia płodu. Musi wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania krwi podczas udziału w badaniu i przez co najmniej 28 dni po zakończeniu badania.
• Mężczyzna: musi wyrazić zgodę na używanie prezerwatywy lateksowej podczas kontaktów seksualnych z kobietami w wieku rozrodczym podczas udziału w badaniu i przez co najmniej 28 dni po przerwaniu badania, nawet jeśli przeszedł udaną wazektomię. Zostaniesz ostrzeżony, że dzielenie się badanym lekiem jest zabronione i zostaniesz poinformowany o środkach ostrożności związanych z ciążą i potencjalnym ryzyku narażenia płodu. Musi wyrazić zgodę na powstrzymanie się od oddawania krwi, nasienia lub spermy podczas udziału w badaniu i przez co najmniej 28 dni po zakończeniu badania.

Podczas udziału w badaniu i przez 28 dni po przerwaniu badania:

• Wszyscy uczestnicy: Nie więcej niż 28-dniowy zapas badanego leku będzie wydawany jednorazowo.
• Kobieta: FCBP z regularnymi cyklami musi wyrazić zgodę na cotygodniowe wykonywanie testów ciążowych przez pierwsze 28 dni udziału w badaniu, a następnie co 28 dni podczas badania, w momencie przerwania badania i 28. dnia po przerwaniu badania. Jeśli cykle miesiączkowe są nieregularne, test ciążowy musi być wykonywany co tydzień przez pierwsze 28 dni, a następnie co 14 dni podczas badania, w momencie przerwania badania oraz w dniach 14 i 28 po przerwaniu badania. Oprócz wymaganych testów ciążowych Badacz musi podczas każdej wizyty potwierdzić w FCBP, że nadal stosuje dwie niezawodne metody antykoncepcji. Poradnictwo dotyczące środków ostrożności w czasie ciąży i potencjalnego ryzyka narażenia płodu należy przeprowadzać co najmniej co 28 dni. Podczas poradnictwa należy przypomnieć pacjentom, aby nie dzielili się badanym lekiem i nie oddawali krwi. Testy ciążowe i poradnictwo muszą być przeprowadzone, jeśli pacjentka nie miesiączkuje lub jeśli jej test ciążowy lub krwawienie miesiączkowe są nieprawidłowe. Podczas tej oceny należy przerwać leczenie badanym lekiem. Kobiety muszą wyrazić zgodę na powstrzymanie się od karmienia piersią podczas udziału w badaniu i przez co najmniej 28 dni po zakończeniu badania.
• Mężczyźni: Poradnictwo dotyczące konieczności stosowania prezerwatyw lateksowych podczas kontaktów seksualnych z kobietami w wieku rozrodczym oraz potencjalnego ryzyka narażenia płodu należy przeprowadzać co najmniej raz na 28 dni. Podczas poradnictwa pacjentom należy przypominać, aby nie dzielili się badanym lekiem i nie oddawali krwi, nasienia ani nasienia.

Kryteria wyłączenia:

• Zespół specyficzny dla amyloidu, taki jak zespół cieśni nadgarstka lub plamica skórna jako jedyny dowód choroby.
• New York Heart Association (NYHA) klasa IV.
• Znana pozytywność w kierunku HIV lub czynnego zapalenia wątroby.
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią (mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody antykoncepcji w czasie trwania badania).
• Niekontrolowane infekcje.
• Inne aktywne nowotwory.
• Pacjent ma wcześniejszą historię zakrzepicy lub żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej lub zatorowości płucnej.
• Znana nadwrażliwość na talidomid lub lenalidomid, w tym pojawienie się rumienia.
• Wcześniejsza lub trwająca choroba psychiczna (z wyłączeniem depresji reaktywnej).