AL 아밀로이드증의 포말리도마이드 및 덱사메타손(PDex)

포함 기준:

• 최소 18년.
• 전신 AL 아밀로이드증의 진단.
• 증상이 있는 장기(심장, 신장, 간, 말초신경계 또는 연조직) 침범.
• 알킬화제(멜팔란 또는 시클로포스파마이드) 및 보르테조밉을 사용한 초기 치료 후 완전한 반응에 도달하지 못한 환자. 이전 치료를 1회 받았지만 금기 사항으로 인해 알킬화제 및/또는 보르테조밉으로 치료할 수 없는 AL 아밀로이드증 환자가 자격이 있습니다.
• 측정 가능한 질병: 아밀로이드 생성(관련) 및 관련되지 않은 자유 경쇄(dFLC) 간의 차이 > 50 mg/L.
• Hb ≥ 10g/dL
• ANC ≥ 1500/uL.
• 혈소판 수 ≥ 100000/uL.
• eGFR ≥ 1.73m2당 30mL/분.
• 수행 상태(ECOG) < 3.
• 총 빌리루빈 < 2.5 mg/dL.
• 알칼리성 포스파타제 < 5 × url.
• ALT < 3 × URL.
• 여성: FCBP는 연구 약물을 시작하기 전에 2번의 임신 검사 음성(최소 50mIU/mL의 민감도)을 받아야 합니다. 첫 번째 임신 테스트는 연구 약물 시작 전 10-14일 이내에 수행해야 하며 두 번째 임신 테스트는 연구 약물 시작 전 24시간 이내에 수행해야 합니다. 조사자가 이러한 임신 테스트 결과가 음성임을 확인할 때까지 피험자는 연구 약물을 받지 못할 수 있습니다. 연구 약물 공유가 금지된다는 경고를 받고 임신 예방 조치 및 태아 노출의 잠재적 위험에 대해 상담을 받습니다. 연구 참여 중 및 연구 중단 후 최소 28일 동안 헌혈을 삼가는 데 동의해야 합니다.
• 남성: 성공적인 정관절제술을 받았더라도 연구에 참여하는 동안 및 연구 중단 후 최소 28일 동안 가임 여성과의 성적 접촉 중에 라텍스 콘돔을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 약물 공유가 금지된다는 경고를 받고 임신 예방 조치 및 태아 노출의 잠재적 위험에 대해 상담을 받습니다. 연구 참여 기간 및 연구 중단 후 최소 28일 동안 혈액, 정액 또는 정자 기증을 삼가는 데 동의해야 합니다.

연구 참여 기간 및 연구 중단 후 28일 동안:

• 모든 피험자: 한 번에 28일 분량 이상의 연구 약물이 분배되지 않습니다.
• 여성: 규칙적인 주기를 가진 FCBP는 연구 참여 첫 28일 동안 매주 임신 테스트를 받는 데 동의해야 하며, 그 후 연구 중, 연구 중단 시 및 연구 중단 후 28일마다 28일마다 임신 검사를 받는 데 동의해야 합니다. 월경 주기가 불규칙한 경우, 임신 테스트는 처음 28일 동안 매주, 그 다음에는 연구 중, 연구 중단 시, 연구 중단 후 14일 및 28일에 14일마다 실시해야 합니다. 필수 임신 테스트 외에도 조사자는 각 방문에서 두 가지 신뢰할 수 있는 피임 방법을 계속 사용하고 있음을 FCBP에 확인해야 합니다. 임신 예방 조치 및 태아 노출의 잠재적 위험에 대한 상담은 최소 28일마다 실시해야 합니다. 상담하는 동안 피험자는 연구 약물을 공유하지 않고 헌혈하지 않도록 상기시켜야 합니다. 피험자가 생리를 건너 뛰거나 임신 테스트 또는 월경 출혈이 비정상인 경우 임신 테스트 및 상담을 수행해야 합니다. 연구 약물 치료는 이 평가 동안 중단되어야 합니다. 여성은 연구 참여 기간 동안 및 연구 중단 후 최소 28일 동안 모유 수유를 삼가는 데 동의해야 합니다.
• 남성: 가임 여성과의 성적 접촉 중 라텍스 콘돔 사용 요건 및 태아 노출의 잠재적 위험에 대한 상담은 최소 28일마다 실시해야 합니다. 상담하는 동안 피험자는 연구 약물을 공유하지 말고 혈액, 정자 또는 정액을 기증하지 않도록 상기시켜야 합니다.

제외 기준:

• 수근관 증후군 또는 피부 자반병과 같은 아밀로이드 특이 증후군이 질병의 유일한 증거입니다.
• 뉴욕 심장 협회(NYHA) 클래스 IV.
• HIV 또는 활동성 간염 감염에 대해 알려진 양성.
• 임산부 또는 간호 여성(남성은 연구 기간 동안 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 함).
• 통제되지 않은 감염.
• 기타 활동성 악성 종양.
• 환자는 혈전증 또는 정맥 혈전색전증 또는 폐색전증의 과거력이 있습니다.
• 홍반 발생을 포함하여 탈리도마이드 또는 레날리도마이드에 대해 알려진 과민증.
• 이전 또는 진행 중인 정신 질환(반응성 우울증 제외).