AL 淀粉样变性中的泊马度胺和地塞米松 (PDex)

纳入标准：

• 至少18岁。
• 系统性 AL 淀粉样变性的诊断。
• 有症状的器官（心脏、肾脏、肝脏、周围神经系统或软组织）受累。
• 在使用烷化剂（美法仑或环磷酰胺）和硼替佐米进行初始治疗后，患者获得的反应不完全。 接受过 1 次既往治疗但由于禁忌症而无法使用烷化剂和/或硼替佐米治疗的 AL 淀粉样变性患者将符合条件。
• 可测量疾病：淀粉样变性（受累）和未受累游离轻链 (dFLC) 之间的差异 > 50 mg/L。
• 血红蛋白 ≥ 10 克/分升
• ANC ≥ 1500/微升。
• 血小板计数 ≥ 100000/uL。
• eGFR ≥ 30 mL/min 每 1.73 m2。
• 性能状态 (ECOG) < 3。
• 总胆红素 < 2.5 mg/dL。
• 碱性磷酸酶 < 5 × url。
• ALT < 3 × 网址。
• 女性：在开始研究药物之前，FCBP 必须进行两次妊娠试验阴性（灵敏度至少为 50 mIU/mL）。 第一次妊娠试验必须在研究药物开始前 10-14 天内进行，第二次妊娠试验必须在研究药物开始前 24 小时内进行。 在研究者证实这些妊娠试验的结果为阴性之前，受试者可能不会接受研究药物。 将被警告禁止共享研究药物，并将被告知怀孕预防措施和胎儿暴露的潜在风险。 必须同意在参与研究期间和停止研究后至少 28 天内放弃献血。
• 男性：必须同意在参与研究期间与有生育能力的女性发生性接触期间使用乳胶避孕套，并且即使他已经成功进行了输精管结扎术，也必须同意在停止研究后至少 28 天使用乳胶避孕套。 将被警告禁止共享研究药物，并将被告知怀孕预防措施和胎儿暴露的潜在风险。 必须同意在参与研究期间以及停止研究后至少 28 天内放弃献血、精液或精子。

在参与研究期间和停止研究后的 28 天内：

• 所有受试者：一次将分配不超过 28 天的研究药物供应。
• 女性：定期周期的 FCBP 必须同意在参与研究的前 28 天每周进行一次妊娠试验，然后在研究期间每 28 天一次，在研究停止时以及在研究停止后的第 28 天进行一次。 如果月经周期不规律，妊娠试验必须在前 28 天每周进行一次，然后在研究期间每 14 天一次、研究停止时以及停止研究后的第 14 天和第 28 天进行一次。 除了所需的妊娠测试外，调查员还必须向 FCBP 确认她在每次访问时继续使用两种可靠的节育方法。 必须至少每 28 天进行一次关于怀孕预防措施和胎儿暴露的潜在风险的咨询。 在咨询期间，必须提醒受试者不要共用研究药物和不要献血。 如果受试者错过月经或者如果她的妊娠试验或月经出血异常，则必须进行妊娠试验和咨询。 在此评估期间必须停止研究药物治疗。 女性必须同意在参与研究期间和停止研究后至少 28 天停止母乳喂养。
• 男性：必须至少每 28 天就与有生育潜力的女性发生性接触时使用乳胶避孕套的要求以及胎儿暴露的潜在风险进行咨询。 在咨询期间，必须提醒受试者不要共用研究药物，也不要捐献血液、精子或精液。

排除标准：

• 淀粉样蛋白特异性综合征，如腕管综合征或皮肤紫癜作为疾病的唯一证据。
• 纽约心脏协会 (NYHA) IV 级。
• 已知 HIV 阳性或活动性肝炎感染。
• 孕妇或哺乳期妇女（男性必须同意在研究期间使用可接受的避孕方法）。
• 不受控制的感染。
• 其他活动性恶性肿瘤。
• 患者既往有血栓形成或静脉血栓栓塞或肺栓塞病史。
• 已知对沙利度胺或来那度胺过敏，包括出现红斑。
• 以前或正在进行的精神疾病（排除反应性抑郁症）。