フォン・ヴィレブランド病患者におけるウィラートの安全性と有効性の監視
2020年12月21日 更新者：Octapharma
これは観察研究であるため、研究仮説はありません
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
120
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Torrance、California、アメリカ、90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Virginia
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Richmond、Virginia、アメリカ、23219
- Virginia Commonwealth University
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Salta、アルゼンチン
- Fundación de la Hemofilia de Salta
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London、イギリス
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Montevideo、ウルグアイ
- Hospital Pereira Rossell
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Montevideo、ウルグアイ
- Sanatorio Americano
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ
- Vancouver General Hospital
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New Brunswick
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Saint John、New Brunswick、カナダ
- St. John Regional Hospital
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Newfoundland and Labrador
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St. John's、Newfoundland and Labrador、カナダ
- Eastern Regional Health Authority
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ
- McMaster University
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Kingston、Ontario、カナダ、K7L 3N6
- Queens University
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Ottawa、Ontario、カナダ
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- St. Michael's Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H1T 2M4
- Maisonneuve-Rosemont Hospital
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Malmö、スウェーデン
- Skane University Hospital
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Burgos、スペイン、09006
- Hospital Universitario de Burgos
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Cáceres、スペイン、10003
- Hospital San Pedro De Alcantara
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Madrid、スペイン、28040
- Hospital Fundacion Jiminez Diaz
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Ostrava-Poruba、チェコ
- University Hospital Ostrava
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Hannover、ドイツ
- Werlhof-Institut
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Covilhã、ポルトガル
- Centro Hospitalar Cova da Beira
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
性別、年齢、VWDのタイプを問わずVWD患者
説明
包含基準:
- フォンヴィレブランド病と診断され、ウィラートを処方されている患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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標準治療としてWilateを使用している患者
この患者集団は標準治療として Wilate で治療されています
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2年間Wilateを使用しているフォン・ヴィレブランド病患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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薬物有害反応 (ADR) の発生率 (%)
時間枠：各患者の研究参加期間全体（平均[±標準偏差（SD）]：575日[±326]、中央値[範囲]：731日[2-1185]）
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Medical Dictionary for Regulatory activity (MedDRA) の主要なシステム臓器クラスの優先用語。
発生率 = イベントを報告した患者数 / 患者数 * 100
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各患者の研究参加期間全体（平均[±標準偏差（SD）]：575日[±326]、中央値[範囲]：731日[2-1185]）
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投与理由別のウィレート注入の忍容性評価
時間枠：研究中のWilateの各注入中および注入直後。
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忍容性は、Wilate 療法中および療法後の全体的な感覚および ADR の発生に応じて、3 段階の口頭評価スケール (優れている、満足している、不満足) を使用して評価されました。 忍容性は、オンデマンド治療および予防的治療のために投与された注入については評価されましたが、手術または血栓形成性評価の目的で投与された注入については評価されませんでした。 しかし、場合によっては、研究者は外科的予防のために与えられた注入の忍容性も記録しました。 手術のために投与される注入については、忍容性評価が可能なもののみが表示されます。 ウィレート点滴は、複数の理由で患者に投与された可能性があり、複数のカテゴリーに含まれる場合があります（たとえば、患者がウィレートの予防を受けていた場合、出血エピソードの治療のためにウィレートを受ける可能性もあります[BE]、または手術または月経）。 |
研究中のWilateの各注入中および注入直後。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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患者および治験責任医師の有効性分析による出血エピソード (BE) の治療の評価
時間枠：各 BE の治療中および治療直後。
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急性 BE、予防的治療を受けている患者の画期的な BE、および月経時 BE の治療における Wilate の有効性を文書化します。 有効性は、全体的な止血に応じて 4 段階評価 (優れている、良好、中程度、なし) で評価されました。 |
各 BE の治療中および治療直後。
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予防中の突出出血防止の有効性分析
時間枠：各患者の研究終了時（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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有効性は、1 か月あたりの突出出血の数に応じて 4 段階評価 (優れた、良好、中程度、なし) で評価されました。
予防的治療の治療計画は研究者の裁量にあり、予防的治療の期間と同様に患者ごとに異なりました。
予防有効性集団 (EFF-P) は、継続ベースの予防 (EFF-PC 集団) と断続ベースの予防 (EFF-PI 集団) の 2 つのグループに再分割されました。
合計 25 人の患者が予防のためにウィレートの投与を受け、そのうち 17 人の患者が継続的に予防を受けていました。これは次のように定義されます: (1) 少なくとも 3 か月の期間にわたって継続的な予防を受けており、それ以上の治療間隔がない患者14日間;または (2) 少なくとも 1 年間、平均 1 週間に 1 回の注入で継続的な予防を受けている患者 (これらの患者には 14 日を超える間隔があった可能性があります)。
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各患者の研究終了時（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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外科的予防法の有効性分析
時間枠：各手術中および手術直後。
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有効性は、手術中および手術後の全体的な止血に応じて、4 段階のスケール (優れている、良好、中程度、なし) で評価されました。
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各手術中および手術直後。
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治療期間の終了時に患者と医師による全体的な有効性の評価
時間枠：各患者の研究終了時（研究期間：平均[±SD]：596日[±336]、中央値[範囲]：732日[2-1185]）。
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患者および研究者による Wilate の全体的な有効性の評価は、各患者の研究終了時に行われます。
有効性は 4 段階評価 (優れている、良好、中程度、なし)。評価基準が定められていなかった。
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各患者の研究終了時（研究期間：平均[±SD]：596日[±336]、中央値[範囲]：732日[2-1185]）。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性: 暴露までの日数
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：575日[±326]、中央値[範囲]：731日[2-1185]）。
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観察期間を通じてウィラテへの曝露日数が記録された ED = 暴露日数。 IU = 国際単位。 SD = 標準偏差。 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：575日[±326]、中央値[範囲]：731日[2-1185]）。
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安全性: ベースラインおよびフォローアップにおける VWF 阻害剤の投与頻度
時間枠：オプションの抗体検査は、ベースライン時と Wilate 注射の 3 ～ 4 日後 (できれば 7 日後) に実施しました。
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抗 VWF 抗体/VWF 阻害剤のオプションの検査は、ベースラインおよびフォローアップ訪問時に実施されました。
VWF 阻害剤検査は、抗 VWF 抗体結果が陽性の場合にのみ実施されました。
VWF 抗体検査は ELISA アッセイを使用して行われ、阻害剤検査は Bethesda アッセイを使用して行われました。
標準化された実験室アッセイが利用できないため、両方のアッセイは実験的であると考えられました。
ここに表示される結果は、確認のための阻害剤検査のものです。
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オプションの抗体検査は、ベースライン時と Wilate 注射の 3 ～ 4 日後 (できれば 7 日後) に実施しました。
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薬物有害反応 (ADR)
時間枠：オプションの抗体検査は、ベースライン時と Wilate 注射後 3 ～ 4 日後 (できれば 7 日後) に実施されました。
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阻害剤検査陽性の患者は、抗 VWF 抗体または阻害剤の開発に関連する ADR について評価されました。
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オプションの抗体検査は、ベースライン時と Wilate 注射後 3 ～ 4 日後 (できれば 7 日後) に実施されました。
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安全性: 血栓形成性値が正常値の上限 (ULN) の 2 倍を超える患者
時間枠：オプションの血栓形成性検査は、ベースライン時と、Wilate の各投与の 1、3、24 時間後に実施されました。
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血栓形成性検査はオプションでした。
血栓形成性マーカー (プロトロンビン フラグメント 1 + 2; D-ダイマー) をベースラインおよび追跡中に評価しました。
プロトロンビン F1+2 および/または D-ダイマーの値が正常の上限の少なくとも 2 倍であるサンプルは、高いものとして記録されました。
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オプションの血栓形成性検査は、ベースライン時と、Wilate の各投与の 1、3、24 時間後に実施されました。
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急性出血エピソードの治療のための点滴あたりのウィレート投与量（BE; オンデマンド）
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：677日[±264]、中央値[範囲]：749日[40-1052]）。
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急性BEのオンデマンド治療のために投与されたWilateの点滴回数と投与量は、研究全体を通じて記録された。 n= 注入回数 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：677日[±264]、中央値[範囲]：749日[40-1052]）。
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急性出血エピソード (BE、オンデマンド) の出血エピソード (BE) ごとの治療のための Wilate 投与量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：677日[±264]、中央値[範囲]：749日[40-1052]）。
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急性BEのオンデマンド治療のために投与されたWilateの投与量は、研究全体を通じて記録されました。 n = BE の数 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：677日[±264]、中央値[範囲]：749日[40-1052]）。
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月経出血エピソード（BE）の治療のためのウィレート用量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：553日[±296]、中央値[範囲]：713日[125-840]）。
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月経性BEの治療のために投与されたWilateの投与量は、研究全体を通じて記録されました。 n = 処理された BE の数 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：553日[±296]、中央値[範囲]：713日[125-840]）。
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Wilate による予防治療の曝露日数
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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予防的治療の治療計画は研究者の裁量にあり、予防的治療の期間と同様に患者ごとに異なりました。
予防有効性集団 (EFF-P) は、継続ベースの予防 (EFF-PC 集団) と断続ベースの予防 (EFF-PI 集団) の 2 つのグループに再分割されました。
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各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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1週間あたりのウィラートによる予防的治療の注入回数
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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予防的治療の治療計画は研究者の裁量にあり、予防的治療の期間と同様に患者ごとに異なりました。 予防有効性集団 (EFF-P) は、継続ベースの予防 (EFF-PC 集団) と断続ベースの予防 (EFF-PI 集団) の 2 つのグループに再分割されました。 n = 患者数。 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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ウィラートによる予防治療の1週間あたりの投与量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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予防的治療の治療計画は研究者の裁量にあり、予防的治療の期間と同様に患者ごとに異なりました。 予防有効性集団 (EFF-P) は、継続ベースの予防 (EFF-PC 集団) と断続ベースの予防 (EFF-PI 集団) の 2 つのグループに再分割されました。 n = 患者数 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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ウィラートによる予防治療の点滴あたりの投与量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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予防的治療の治療計画は研究者の裁量にあり、予防的治療の期間と同様に患者ごとに異なりました。
予防有効性集団 (EFF-P) は、継続ベースの予防 (EFF-PC 集団) と断続ベースの予防 (EFF-PI 集団) の 2 つのグループに再分割されました。
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各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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継続的な予防的ウィレート治療の曝露日数
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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予防的治療として継続的に投与されたウィレート点滴の回数と用量は、研究全体を通じて記録されました。 予防的治療の治療計画は研究者の裁量にあり、予防的治療の期間と同様に患者ごとに異なりました。 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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継続的な予防的ウィレート治療のための週あたりの点滴回数
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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予防的治療として継続的に投与されたウィレート点滴の回数と用量は、研究全体を通じて記録されました。 予防的治療の治療計画は研究者の裁量にあり、予防的治療の期間と同様に患者ごとに異なりました。 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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継続的な予防的ウィレート治療の投与量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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予防的治療として継続的に投与されたウィレート点滴の回数と用量は、研究全体を通じて記録されました。 予防的治療の治療計画は研究者の裁量にあり、予防的治療の期間と同様に患者ごとに異なりました。 n = 患者数。 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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継続的な点滴ごとの予防的ウィレート治療の投与量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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予防的治療として継続的に投与されたウィレート点滴の回数と用量は、研究全体を通じて記録されました。 予防的治療の治療計画は研究者の裁量にあり、予防的治療の期間と同様に患者ごとに異なりました。 n = 注入の数。 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：805日[±247]、中央値[範囲]：797日[144-1185]）。
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突出出血の治療における点滴あたりのウィレートの投与量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：561日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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継続的または断続的に予防治療を受けている患者の突出出血の治療として投与されたウィレート点滴の回数と用量が、研究全体を通じて記録されました。
n = 注入の数
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各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：561日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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突出出血の治療におけるウィレートの突出出血あたりの投与量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：561日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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継続的または断続的に予防治療を受けている患者の突出出血の治療として投与されたウィレート点滴の回数と用量が、研究全体を通じて記録されました。 n = EFF-PC 集団における 1 回の採血の場合、投与量は不明です。 |
各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：561日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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手術中および手術後の出血を防ぐための点滴ごとの投与量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：568日[±349]、中央値[範囲]：732日[2-1185]）。
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手術中および手術後の出血を防ぐために投与されたウィレート点滴の回数と用量は、研究全体を通じて記録されました。
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各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：568日[±349]、中央値[範囲]：732日[2-1185]）。
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手術中および手術後の出血を防ぐための手順ごとのウィレートの投与量
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：568日[±349]、中央値[範囲]：732日[2-1185]）。
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手術中および手術後の出血を防ぐために投与されたウィレート点滴の回数と用量は、研究全体を通じて記録されました。
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各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：568日[±349]、中央値[範囲]：732日[2-1185]）。
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予防中に破綻出血を起こした患者の数
時間枠：各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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予防的治療としてウィレートを継続的（EFF-PC集団）または断続的（EFF-PI集団）ベースで投与されている患者における突出出血が研究全体を通じて記録された。
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各患者の研究参加期間全体（研究期間：平均[±SD]：761日[±251]、中央値[範囲]：773日[144-1185]）。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2012年10月1日
一次修了 (実際)
2018年4月1日
研究の完了 (実際)
2018年4月1日
試験登録日
最初に提出
2012年5月15日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年5月17日
最初の投稿 (見積もり)
2012年5月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年1月19日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年12月21日
最終確認日
2020年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Wil-20
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