Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Наблюдение за безопасностью и эффективностью вилата у пациентов с болезнью фон Виллебранда

21 декабря 2020 г. обновлено: Octapharma
Это обсервационное исследование, поэтому гипотезы исследования нет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

120

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Аргентина
      • Salta, Аргентина
        • Fundación de la Hemofilia de Salta
  • Германия
      • Hannover, Германия
        • Werlhof-Institut
  • Испания
      • Burgos, Испания, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos
      • Cáceres, Испания, 10003
        • Hospital San Pedro de Alcántara
      • Madrid, Испания, 28040
        • Hospital Fundacion Jiminez Diaz
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
        • Vancouver General Hospital
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Канада
        • St. John Regional Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Канада
        • Eastern Regional Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада
        • McMaster University
      • Kingston, Ontario, Канада, K7L 3N6
        • Queens University
      • Ottawa, Ontario, Канада
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
  • Португалия
      • Covilhã, Португалия
        • Centro Hospitalar Cova da Beira
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
        • Virginia Commonwealth University
  • Уругвай
      • Montevideo, Уругвай
        • Hospital Pereira Rossell
      • Montevideo, Уругвай
        • Sanatorio Americano
  • Чехия
      • Ostrava-Poruba, Чехия
        • University Hospital Ostrava
  • Швеция
      • Malmö, Швеция
        • Skane University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с болезнью Виллебранда любого пола, возраста и типа болезни Виллебранда.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты с диагнозом болезни фон Виллебранда, которым был назначен препарат Вилат.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты, использующие Вилате в качестве стандарта лечения
Эта популяция пациентов проходит лечение препаратом Вилате в качестве стандартного лечения.
Другой: Пациенты, использующие Вилате в качестве стандарта лечения
Пациенты с болезнью фон Виллебранда, использующие Вилате в течение 2 лет.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота побочных реакций на лекарства (НЛР) (%)
Временное ограничение: На протяжении всего участия каждого пациента в исследовании (среднее [± стандартное отклонение (SD)]: 575 дней [±326]; медиана [диапазон]: 731 день [2-1185])
Медицинский словарь регуляторной деятельности (MedDRA) предпочтительный термин для класса первичных систем органов. Уровень заболеваемости = количество пациентов, сообщивших о событии / количество пациентов * 100
На протяжении всего участия каждого пациента в исследовании (среднее [± стандартное отклонение (SD)]: 575 дней [±326]; медиана [диапазон]: 731 день [2-1185])
Оценка переносимости инфузий вилата в зависимости от причины введения
Временное ограничение: Во время и сразу после каждой инфузии Вилата в ходе исследования.

Переносимость оценивали по 3-балльной вербальной оценочной шкале (отлично, удовлетворительно, неудовлетворительно) в соответствии с общим самочувствием во время и после терапии Вилатом и возникновением побочных реакций.

Переносимость оценивали для инфузий, назначаемых по требованию и в профилактических целях, но не для инфузий, назначаемых при операциях или с целью оценки тромбогенности. Однако в некоторых случаях исследователи также регистрировали переносимость инфузий, проводимых для хирургической профилактики. Для инфузий, применяемых при хирургических вмешательствах, представлены только те, переносимость которых доступна. Инфузия вилата могла быть назначена пациенту по более чем одной причине и может быть включена более чем в одну категорию (например, если пациент проходил профилактику вилатом, он также мог получать вилат для лечения эпизода кровотечения [БЭ] или операция или менструация).
Во время и сразу после каждой инфузии Вилата в ходе исследования.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка эффективности лечения эпизодов кровотечения (BEs) пациентом и исследователем
Временное ограничение: Во время и сразу после лечения каждого БЭ.

Задокументируйте эффективность Вилата при лечении острых ПБ, прорывных ПБ у пациенток, получающих профилактическое лечение, и менструальных ПБ.

Эффективность оценивали по 4-балльной шкале (отличная, хорошая, умеренная, никакой) в зависимости от общего гемостаза.
Во время и сразу после лечения каждого БЭ.
Анализ эффективности предотвращения прорывных кровотечений во время профилактики
Временное ограничение: В конце исследования для каждого пациента (длительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144-1185]).
Эффективность оценивали по 4-балльной шкале (отличная, хорошая, умеренная, нет) в зависимости от количества прорывных кровотечений в месяц. Схема лечения для профилактического лечения была на усмотрение исследователя и различалась для каждого пациента, как и продолжительность профилактического лечения. Популяция эффективности профилактики (EFF-P) была разделена на 2 группы: профилактика на постоянной основе (популяция EFF-PC) и профилактика на прерывистой основе (популяция EFF-PI). В общей сложности 25 пациентов получали Вилат для профилактики, и из них 17 пациентов получали профилактику на постоянной основе, которая определялась как: (1) пациенты, получавшие непрерывную профилактику в течение периода не менее 3 месяцев, без перерывов в лечении более 14 дней; или (2) пациенты, получавшие непрерывную профилактику в течение как минимум 1 года, в среднем 1 инфузию в неделю (у этих пациентов могли быть перерывы более 14 дней).
В конце исследования для каждого пациента (длительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144-1185]).
Анализ эффективности хирургической профилактики
Временное ограничение: Во время и сразу после каждой операции.
Эффективность оценивали по 4-балльной шкале (отличная, хорошая, умеренная, никакой) в зависимости от общего гемостаза во время и после операции.
Во время и сразу после каждой операции.
Общая оценка эффективности пациентом и врачом в конце периода лечения
Временное ограничение: В конце исследования для каждого пациента (длительность исследования: среднее [±SD]: 596 дней [±336]; медиана [диапазон]: 732 дня [2-1185]).
Оценка пациентом и исследователем общей эффективности Вилата проводилась в конце исследования для каждого пациента. Эффективность оценивалась по 4-балльной шкале (отличная, хорошая, умеренная, никакой); критерии оценки не определены.
В конце исследования для каждого пациента (длительность исследования: среднее [±SD]: 596 дней [±336]; медиана [диапазон]: 732 дня [2-1185]).

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность: количество дней воздействия Вилате
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 575 дней [±326]; медиана [диапазон]: 731 день [2-1185]).

Количество дней воздействия Вилате было задокументировано в течение всего периода наблюдения.

ЭД = дни воздействия. МЕ = международная единица. SD = стандартное отклонение.
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 575 дней [±326]; медиана [диапазон]: 731 день [2-1185]).
Безопасность: частота применения ингибиторов фактора Виллебранда в начале исследования и последующем наблюдении
Временное ограничение: Необязательные тесты на антитела проводились исходно и через 3-4 дня (предпочтительно через 7 дней) после инъекции Вилата.
Необязательный тест на антитела к ФВ/ингибитор ФВ проводился на исходном уровне и во время последующих посещений. Тестирование ингибитора фактора Виллебранда проводилось только в том случае, если результаты на антитела к фактору Виллебранда были положительными. Тестирование на антитела к VWF проводили с использованием анализа ELISA, а тестирование ингибиторов с использованием анализа Bethesda. Оба анализа считались экспериментальными, поскольку не было доступных стандартных лабораторных анализов. Представленные здесь результаты относятся к подтверждающему тестированию ингибиторов.
Необязательные тесты на антитела проводились исходно и через 3-4 дня (предпочтительно через 7 дней) после инъекции Вилата.
Побочные реакции на лекарства (НЛР)
Временное ограничение: Необязательные тесты на антитела проводились исходно и через 3-4 дня (предпочтительно через 7 дней) после инъекции Вилата.
Пациентов с положительным тестом на ингибиторы оценивали на предмет нежелательных реакций, связанных с антителами против фактора Виллебранда или развитием ингибиторов.
Необязательные тесты на антитела проводились исходно и через 3-4 дня (предпочтительно через 7 дней) после инъекции Вилата.
Безопасность: пациенты со значениями тромбогенности более чем в 2 раза выше верхней границы нормы (ВГН)
Временное ограничение: Необязательные тесты на тромбогенность проводились исходно и через 1, 3 и 24 часа после каждого введения Вилата.
Исследование тромбогенности было необязательным. Маркеры тромбогенности (фрагменты протромбина 1+2; D-димер) оценивали исходно и во время наблюдения. Образцы со значениями протромбина F1+2 и/или D-димера не менее чем в 2 раза выше верхней границы нормы регистрировались как высокие.
Необязательные тесты на тромбогенность проводились исходно и через 1, 3 и 24 часа после каждого введения Вилата.
Дозировка Вилате на инфузию для лечения острых эпизодов кровотечения (BEs; по запросу)
Временное ограничение: На протяжении всего времени участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 677 дней [±264]; медиана [диапазон]: 749 дней [40-1052]).

Количество инфузий и дозировка вилата, назначаемых для лечения острых ПБ по требованию, документировались на протяжении всего исследования.

n = количество инфузий
На протяжении всего времени участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 677 дней [±264]; медиана [диапазон]: 749 дней [40-1052]).
Дозировка Wilate для лечения острых эпизодов кровотечения (BEs; по запросу) на эпизод кровотечения (BE)
Временное ограничение: На протяжении всего времени участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 677 дней [±264]; медиана [диапазон]: 749 дней [40-1052]).

Дозировка Вилата, назначаемая для лечения острых ПБ по требованию, документировалась на протяжении всего исследования.

n = количество BE
На протяжении всего времени участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 677 дней [±264]; медиана [диапазон]: 749 дней [40-1052]).
Дозы Wilate для лечения эпизодов менструального кровотечения (BE)
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 553 дня [±296]; медиана [диапазон]: 713 дней [125–840]).

Дозировка Вилата, назначаемая для лечения менструальных ПБ, документировалась на протяжении всего исследования.

n = количество обработанных BE
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 553 дня [±296]; медиана [диапазон]: 713 дней [125–840]).
Дни воздействия для профилактического лечения вилатом
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Схема лечения для профилактического лечения была на усмотрение исследователя и различалась для каждого пациента, как и продолжительность профилактического лечения. Популяция эффективности профилактики (EFF-P) была разделена на 2 группы: профилактика на постоянной основе (популяция EFF-PC) и профилактика на прерывистой основе (популяция EFF-PI).
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Количество инфузий профилактического лечения вилатом в неделю
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).

Схема лечения для профилактического лечения была на усмотрение исследователя и различалась для каждого пациента, как и продолжительность профилактического лечения. Популяция эффективности профилактики (EFF-P) была разделена на 2 группы: профилактика на постоянной основе (популяция EFF-PC) и профилактика на прерывистой основе (популяция EFF-PI).

n = количество пациентов.
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Дозировка для профилактического лечения вилатом в неделю
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).

Схема лечения для профилактического лечения была на усмотрение исследователя и различалась для каждого пациента, как и продолжительность профилактического лечения. Популяция эффективности профилактики (EFF-P) была разделена на 2 группы: профилактика на постоянной основе (популяция EFF-PC) и профилактика на прерывистой основе (популяция EFF-PI).

n = количество пациентов
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Дозировка для профилактического лечения вилатом на инфузию
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Схема лечения для профилактического лечения была на усмотрение исследователя и различалась для каждого пациента, как и продолжительность профилактического лечения. Популяция эффективности профилактики (EFF-P) была разделена на 2 группы: профилактика на постоянной основе (популяция EFF-PC) и профилактика на прерывистой основе (популяция EFF-PI).
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Дни воздействия для профилактического лечения Вилатом на постоянной основе
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144–1185]).

Количество и дозировка инфузий Вилата, вводимых в качестве профилактического лечения на постоянной основе, документировались на протяжении всего исследования.

Схема лечения для профилактического лечения была на усмотрение исследователя и различалась для каждого пациента, как и продолжительность профилактического лечения.
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144–1185]).
Количество инфузий в неделю для профилактического лечения вилатом на постоянной основе
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144–1185]).

Количество и дозировка инфузий Вилата, вводимых в качестве профилактического лечения на постоянной основе, документировались на протяжении всего исследования.

Схема лечения для профилактического лечения была на усмотрение исследователя и различалась для каждого пациента, как и продолжительность профилактического лечения.
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144–1185]).
Дозировка для профилактического лечения вилатом на постоянной основе
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144–1185]).

Количество и дозировка инфузий Вилата, вводимых в качестве профилактического лечения на постоянной основе, документировались на протяжении всего исследования.

Схема лечения для профилактического лечения была на усмотрение исследователя и различалась для каждого пациента, как и продолжительность профилактического лечения.

n = количество пациентов.
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144–1185]).
Дозировка для профилактического лечения вилатом на инфузию на постоянной основе
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144–1185]).

Количество и дозировка инфузий Вилата, вводимых в качестве профилактического лечения на постоянной основе, документировались на протяжении всего исследования.

Схема лечения для профилактического лечения была на усмотрение исследователя и различалась для каждого пациента, как и продолжительность профилактического лечения.

n = количество инфузий.
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 805 дней [±247]; медиана [диапазон]: 797 дней [144–1185]).
Дозировка вилата на инфузию для лечения прорывных кровотечений
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 561 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Количество и дозировка инфузий Вилата, применяемых для лечения прорывных кровотечений у пациентов, получающих профилактическое лечение на постоянной или периодической основе, документировались на протяжении всего исследования. n = количество инфузий
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 561 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Дозировка вилата для лечения прорывных кровотечений на прорывное кровотечение
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 561 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).

Количество и дозировка инфузий Вилата, применяемых для лечения прорывных кровотечений у пациентов, получающих профилактическое лечение на постоянной или периодической основе, документировались на протяжении всего исследования.

n = Для 1 кровотечения в популяции EFF-PC доза неизвестна.
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 561 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Дозировка Вилате на инфузию для предотвращения кровотечения во время и после операции
Временное ограничение: На протяжении всего времени участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 568 дней [±349]; медиана [диапазон]: 732 дня [2-1185]).

Количество и дозировка инфузий Вилата, введенных для предотвращения кровотечения во время и после операции, документировались на протяжении всего исследования.

  1. Для 6 инфузий информация о дозировке отсутствует.
  2. Одна небольшая хирургическая процедура не была обработана Wilate. Для 2 из 98 пролеченных хирургических вмешательств информация о дозировке отсутствует (например, 1 крупная ортопедическая операция и 1 малая сердечно-сосудистая хирургия).
На протяжении всего времени участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 568 дней [±349]; медиана [диапазон]: 732 дня [2-1185]).
Дозировка Вилате на процедуру для предотвращения кровотечения во время и после операции
Временное ограничение: На протяжении всего времени участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 568 дней [±349]; медиана [диапазон]: 732 дня [2-1185]).

Количество и дозировка инфузий Вилата, введенных для предотвращения кровотечения во время и после операции, документировались на протяжении всего исследования.

  1. Для 6 инфузий информация о дозировке отсутствует.
  2. Одна небольшая хирургическая процедура не была обработана Wilate. Для 2 из 98 пролеченных хирургических вмешательств информация о дозировке отсутствует (например, 1 крупная ортопедическая операция и 1 малая сердечно-сосудистая хирургия).
На протяжении всего времени участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 568 дней [±349]; медиана [диапазон]: 732 дня [2-1185]).
Количество пациентов с прорывными кровотечениями на фоне профилактики
Временное ограничение: На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).
Прорывные кровотечения у пациентов, получавших Вилат в качестве профилактического лечения на постоянной (популяция EFF-PC) или периодической (популяция EFF-PI) основе, были задокументированы на протяжении всего исследования.
На протяжении всего периода участия каждого пациента в исследовании (продолжительность исследования: среднее [±SD]: 761 день [±251]; медиана [диапазон]: 773 дня [144–1185]).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Octapharma

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 октября 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2018 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 мая 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 мая 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

21 мая 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 января 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

21 декабря 2020 г.

Последняя проверка

1 декабря 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • Wil-20

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Пациенты, использующие Вилате в качестве стандарта лечения

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Croatia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться