Övervakning av säkerhet och effekt av Wilate hos patienter med Von Willebrands sjukdom

Patienter som använder Wilate som standardbehandling

Denna patientgrupp behandlas med Wilate som standardbehandling

Övrig: Patienter som använder Wilate som standardvård

Patienter med von Willebrands sjukdom som använder Wilate under en period av 2 år.

Förekomst av biverkningar (ADR) (%)

Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA) primära systemorganklass föredragen term. Incidensfrekvens = antal patienter som rapporterar händelsen / antal patienter * 100

Tolerabilitetsbedömning av Wilate-infusioner efter administreringsorsak

Tolerabiliteten utvärderades med hjälp av en 3-punkts verbal betygsskala (utmärkt; tillfredsställande; otillfredsställande) enligt den allmänna känslan under och efter Wilate-behandling och förekomst av biverkningar.

Tolerabiliteten bedömdes för infusioner som gavs för on-demand och profylaktisk behandling, men inte för infusioner som administrerades för operationer eller i syfte att bedöma trombogenicitet. I vissa fall registrerade utredarna också tolerabiliteten av infusioner som gavs för kirurgisk profylax. För infusioner som administreras för operationer presenteras endast de med tillgängliga tolerabilitetsbedömningar. Wilate-infusion kan ha administrerats till en patient av mer än en anledning och kan inkluderas i mer än en kategori (t.ex. om en patient var under Wilate-profylax kunde de också få Wilate för behandling av en blödningsepisod [BE] eller operation eller menstruation).

Patient och utredare effektivitetsanalys Bedömning av behandling av blödningsepisoder (BE)

Dokumentera effektiviteten av Wilate vid behandling av akuta BEs, banbrytande BEs hos patienter som får profylaktisk behandling och menstruella BEs.

Effekten bedömdes på en 4-gradig skala (utmärkt; bra; måttlig; ingen) enligt total hemostas.

Effektanalys för att förebygga genombrottsblödningar under profylax

Effekten bedömdes på en 4-gradig skala (utmärkt; bra; måttlig; ingen) enligt antalet genombrottsblödningar per månad. Behandlingsregimen för profylaktisk behandling var efter utredarens gottfinnande och skilde sig för varje patient, liksom varaktigheten av profylaktisk behandling. Profylaxens effektpopulation (EFF-P) delades upp i 2 grupper, profylax på kontinuerlig basis (EFF-PC-population) och profylax på intermittent basis (EFF-PI-population). Totalt fick 25 patienter Wilate för profylax och av dessa fick 17 patienter profylax på kontinuerlig basis, vilket definierades som: (1) patienter som har fått kontinuerlig profylax under en period av minst 3 månader, utan behandlingsgap längre än 14 dagar; eller (2) patienter som har fått kontinuerlig profylax i minst 1 år med i genomsnitt 1 infusion/vecka (dessa patienter kan ha haft mellanrum på mer än 14 dagar).

Effektanalys av kirurgisk profylax

Effekten bedömdes på en 4-gradig skala (utmärkt; bra; måttlig; ingen) enligt total hemostas under och efter operationen.

Övergripande effektbedömning av patient och läkare vid slutet av behandlingsperioden

Patient och utredare bedömning av den totala effekten av Wilate utfördes i slutet av studien för varje patient. Effektiviteten bedömdes på en 4-gradig skala (utmärkt; bra; måttlig; ingen); Kriterier för bedömning har inte definierats.

Säkerhet: Antal exponeringsdagar för Wilate

Antal exponeringsdagar för Wilate dokumenterades under hela observationsperioden

EDs = exponeringsdagar. IU = internationell enhet. SD = standardavvikelse.

Säkerhet: Frekvens av VWF-hämmare vid baslinjen och uppföljning

Valfri testning för anti-VWF-antikroppar/VWF-hämmare utfördes vid baslinjen och uppföljningsbesöken. VWF-hämmartestning utfördes endast om anti-VWF-antikroppsresultaten var positiva. VWF-antikroppstestning utfördes med en ELISA-analys och inhibitortestning med en Bethesda-analys. Båda analyserna ansågs experimentella, eftersom inga standardiserade laboratorieanalyser fanns tillgängliga. Resultaten som visas här är för bekräftande inhibitortestning.

Biverkningar (ADR)

Patienter med ett positivt hämmartest utvärderades för biverkningar relaterade till anti-VWF-antikropp eller utveckling av hämmare

Säkerhet: Patienter med trombogenicitetsvärden >2 gånger den övre normalgränsen (ULN)

Trombogenicitetstestning var valfri. Trombogenicitetsmarkörer (protrombinfragment 1 + 2; D-dimer) utvärderades vid baslinjen och under uppföljningen. Prover med protrombin F1+2 och/eller D-dimervärden minst 2 gånger över den övre normalgränsen registrerades som höga.

Wilate-dosering per infusion för behandling av akuta blödningsepisoder (BEs; on-demand)

Antalet infusioner och dosering av Wilate som administrerats för on-demand-behandling av akuta BEs dokumenterades under hela studien.

n= antal infusioner

Wilate-dosering för behandling av akuta blödningsepisoder (BEs; on-demand) per blödningsepisod (BE)

Doseringen av Wilate som administrerades för on-demand-behandling av akuta BEs dokumenterades under hela studien.

n = antal BE

Wilate-doser för behandling av menstruationsblödningsepisoder (BEs)

Dosering av Wilate administrerad för behandling av menstruella BE:s dokumenterades under hela studien.

n = antal behandlade BE

Exponeringsdagar för profylaktisk behandling med Wilate

Behandlingsregimen för profylaktisk behandling var efter utredarens gottfinnande och skilde sig för varje patient, liksom varaktigheten av profylaktisk behandling. Profylaxens effektpopulation (EFF-P) delades upp i 2 grupper, profylax på kontinuerlig basis (EFF-PC-population) och profylax på intermittent basis (EFF-PI-population).

Antal infusioner av profylaktisk behandling med Wilate per vecka

Behandlingsregimen för profylaktisk behandling var efter utredarens gottfinnande och skilde sig för varje patient, liksom varaktigheten av profylaktisk behandling. Profylaxens effektpopulation (EFF-P) delades upp i 2 grupper, profylax på kontinuerlig basis (EFF-PC-population) och profylax på intermittent basis (EFF-PI-population).

n = antal patienter.

Dosering för profylaktisk behandling med Wilate per vecka

Behandlingsregimen för profylaktisk behandling var efter utredarens gottfinnande och skilde sig för varje patient, liksom varaktigheten av profylaktisk behandling. Profylaxens effektpopulation (EFF-P) delades upp i 2 grupper, profylax på kontinuerlig basis (EFF-PC-population) och profylax på intermittent basis (EFF-PI-population).

n = antal patienter

Dosering för profylaktisk behandling med Wilate per infusion

Behandlingsregimen för profylaktisk behandling var efter utredarens gottfinnande och skilde sig för varje patient, liksom varaktigheten av profylaktisk behandling. Profylaxens effektpopulation (EFF-P) delades upp i 2 grupper, profylax på kontinuerlig basis (EFF-PC-population) och profylax på intermittent basis (EFF-PI-population).

Exponeringsdagar för profylaktisk Wilate-behandling på en kontinuerlig basis

Antal och dosering av Wilate-infusioner som administrerats som profylaktisk behandling på kontinuerlig basis dokumenterades under hela studien.

Behandlingsregimen för profylaktisk behandling var efter utredarens gottfinnande och skilde sig för varje patient, liksom varaktigheten av profylaktisk behandling.

Antal infusioner per vecka för profylaktisk Wilate-behandling på en kontinuerlig basis

Antal och dosering av Wilate-infusioner som administrerats som profylaktisk behandling på kontinuerlig basis dokumenterades under hela studien.

Behandlingsregimen för profylaktisk behandling var efter utredarens gottfinnande och skilde sig för varje patient, liksom varaktigheten av profylaktisk behandling.

Dosering för profylaktisk Wilate-behandling på en kontinuerlig basis

Antal och dosering av Wilate-infusioner som administrerats som profylaktisk behandling på kontinuerlig basis dokumenterades under hela studien.

Behandlingsregimen för profylaktisk behandling var efter utredarens gottfinnande och skilde sig för varje patient, liksom varaktigheten av profylaktisk behandling.

n = antal patienter.

Dosering för profylaktisk Wilate-behandling per infusion på en kontinuerlig basis

Antal och dosering av Wilate-infusioner som administrerats som profylaktisk behandling på kontinuerlig basis dokumenterades under hela studien.

Behandlingsregimen för profylaktisk behandling var efter utredarens gottfinnande och skilde sig för varje patient, liksom varaktigheten av profylaktisk behandling.

n = antal infusioner.

Dosering av Wilate per infusion för behandling av genombrottsblödningar

Antal och dosering av Wilate-infusioner som administrerades som behandling för genombrottsblödningar hos patienter som får profylaktisk behandling på kontinuerlig eller intermittent basis dokumenterades under hela studien. n = antal infusioner

Dosering av Wilate för behandling av genombrottsblödningar per genombrottsblödning

Antal och dosering av Wilate-infusioner som administrerades som behandling för genombrottsblödningar hos patienter som får profylaktisk behandling på kontinuerlig eller intermittent basis dokumenterades under hela studien.

n = För 1 blödning i EFF-PC-populationen är dosen okänd.

Wilate-dosering per infusion för att förhindra blödning under och efter operation

Antal och dosering av Wilate-infusioner som administrerades för att förhindra blödning under och efter operationen dokumenterades under hela studien.

1. För 6 infusioner finns ingen doseringsinformation tillgänglig
2. Ett mindre kirurgiskt ingrepp behandlades inte med Wilate. För 2 av de 98 behandlade kirurgiska ingreppen finns ingen dosinformation tillgänglig (d.v.s. 1 större ortopedisk operation och 1 mindre kardiovaskulär operation)

Wilate-dosering per procedur för att förhindra blödning under och efter operation

Antal och dosering av Wilate-infusioner som administrerades för att förhindra blödning under och efter operationen dokumenterades under hela studien.

1. För 6 infusioner finns ingen doseringsinformation tillgänglig
2. Ett mindre kirurgiskt ingrepp behandlades inte med Wilate. För 2 av de 98 behandlade kirurgiska ingreppen finns ingen dosinformation tillgänglig (d.v.s. 1 större ortopedisk operation och 1 mindre kardiovaskulär operation)

Antal patienter med genombrottsblödningar under profylax

Genombrottsblödningar hos patienter som fick Wilate som profylaktisk behandling på en kontinuerlig (EFF-PC-population) eller intermittent (EFF-PI-population) basis dokumenterades under hela studien.