Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Sledování bezpečnosti a účinnosti Wilate u pacientů s von Willebrandovou chorobou

21. prosince 2020 aktualizováno: Octapharma
Jedná se o observační studii, proto neexistuje žádná studijní hypotéza

Přehled studie

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

120

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

      • Salta, Argentina
        • Fundación de la Hemofilia de Salta
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
        • Vancouver General Hospital
    • New Brunswick
      • Saint John, New Brunswick, Kanada
        • St. John Regional Hospital
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
        • Eastern Regional Health Authority
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada
        • McMaster University
      • Kingston, Ontario, Kanada, K7L 3N6
        • Queens University
      • Ottawa, Ontario, Kanada
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • St. Michael's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H1T 2M4
        • Maisonneuve-Rosemont Hospital
      • Hannover, Německo
        • Werlhof-Institut
      • Covilhã, Portugalsko
        • Centro Hospitalar Cova da Beira
      • London, Spojené království
        • Great Ormond Street Hospital for Children
    • California
      • Torrance, California, Spojené státy, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University
      • Montevideo, Uruguay
        • Hospital Pereira Rossell
      • Montevideo, Uruguay
        • Sanatorio Americano
      • Ostrava-Poruba, Česko
        • University Hospital Ostrava
      • Burgos, Španělsko, 09006
        • Hospital Universitario de Burgos
      • Cáceres, Španělsko, 10003
        • Hospital San Pedro de Alcántara
      • Madrid, Španělsko, 28040
        • Hospital Fundacion Jiminez Diaz
      • Malmö, Švédsko
        • Skane University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti s VWD jakéhokoli pohlaví, věku nebo typu VWD

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou von Willebrandovy choroby, kterým byl předepsán Wilate

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti používající Wilate jako standardní léčbu
Tato populace pacientů je léčena Wilate jako standardní péče
Pacienti s von Willebrandovou chorobou užívající Wilate po dobu 2 let.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (ADR) (%)
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (průměr [± standardní odchylka (SD)]: 575 dní [±326]; medián [rozsah]: 731 dní [2–1185])
Upřednostňovaný termín primární třídy orgánových systémů v lékařském slovníku pro regulační činnosti (MedDRA). Incidence = počet pacientů hlásících událost / počet pacientů * 100
Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (průměr [± standardní odchylka (SD)]: 575 dní [±326]; medián [rozsah]: 731 dní [2–1185])
Posouzení snášenlivosti infuzí Wilate podle důvodu podání
Časové okno: Během a bezprostředně po každé infuzi Wilate během studie.

Snášenlivost byla hodnocena pomocí 3-bodové slovní hodnotící škály (výborná; uspokojivá; neuspokojivá) podle celkového pocitu během a po léčbě Wilate a výskytu nežádoucích účinků.

Snášenlivost byla posuzována u infuzí podávaných za účelem on-demand a profylaktické léčby, nikoli však u infuzí podávaných při chirurgických zákrocích nebo pro účely hodnocení trombogenity. V některých případech však výzkumníci také zaznamenali snášenlivost infuzí podávaných pro chirurgickou profylaxi. U infuzí podávaných při chirurgických zákrocích jsou uvedeny pouze ty s dostupným hodnocením snášenlivosti. Infuze Wilate mohla být pacientovi podána z více než jednoho důvodu a může být zařazena do více než jedné kategorie (např. pokud byl pacient v profylaxi Wilate, mohl také dostat Wilate k léčbě krvácivé epizody [BE] nebo operace nebo menstruace).

Během a bezprostředně po každé infuzi Wilate během studie.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Analýza účinnosti pacienta a vyšetřovatele Hodnocení léčby epizod krvácení (BE)
Časové okno: Během a bezprostředně po léčbě každého BE.

Zdokumentujte účinnost Wilate při léčbě akutních BE, průlomových BE u pacientek podstupujících profylaktickou léčbu a menstruačních BE.

Účinnost byla hodnocena na 4bodové škále (výborná; dobrá; střední; žádná) podle celkové hemostázy.

Během a bezprostředně po léčbě každého BE.
Analýza účinnosti pro prevenci průlomového krvácení během profylaxe
Časové okno: Na konci studie pro každého pacienta (trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).
Účinnost byla hodnocena na 4bodové škále (výborná; dobrá; střední; žádná) podle počtu průlomového krvácení za měsíc. Léčebný režim pro profylaktickou léčbu byl na uvážení zkoušejícího a lišil se pro každého pacienta, stejně jako délka profylaktické léčby. Populace s účinností profylaxe (EFF-P) byla rozdělena do 2 skupin, profylaxe na kontinuální bázi (populace EFF-PC) a profylaxe na intermitentním základě (populace EFF-PI). Celkem 25 pacientů dostávalo Wilate pro profylaxi a z toho 17 pacientů dostávalo profylaxi kontinuálně, což bylo definováno jako: (1) pacienti, kteří dostávali kontinuální profylaxi po dobu alespoň 3 měsíců, bez přerušení léčby delší než 14 dní; nebo (2) pacienti, kteří dostávali kontinuální profylaxi po dobu alespoň 1 roku s průměrem 1 infuze/týden (tito pacienti mohli mít přestávky delší než 14 dní).
Na konci studie pro každého pacienta (trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).
Analýza účinnosti chirurgické profylaxe
Časové okno: Během a bezprostředně po každé operaci.
Účinnost byla hodnocena na 4bodové škále (výborná; dobrá; střední; žádná) podle celkové hemostázy během a po operaci.
Během a bezprostředně po každé operaci.
Celkové hodnocení účinnosti pacientem a lékařem na konci léčebného období
Časové okno: Na konci studie pro každého pacienta (doba trvání studie: průměr [±SD]: 596 dnů [±336]; medián [rozsah]: 732 dnů [2-1185]).
Hodnocení celkové účinnosti Wilate pacientem a zkoušejícím bylo provedeno na konci studie u každého pacienta. Účinnost byla hodnocena na 4bodové škále (výborná; dobrá; střední; žádná); kritéria pro hodnocení nebyla definována.
Na konci studie pro každého pacienta (doba trvání studie: průměr [±SD]: 596 dnů [±336]; medián [rozsah]: 732 dnů [2-1185]).

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost: Počet dní expozice do Wilate
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 575 dnů [±326]; medián [rozsah]: 731 dnů [2-1185]).

Počet dní expozice Wilate byl dokumentován během celého období pozorování

ED = dny expozice. IU = mezinárodní jednotka. SD = standardní odchylka.

Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 575 dnů [±326]; medián [rozsah]: 731 dnů [2-1185]).
Bezpečnost: Frekvence inhibitorů VWF na začátku a při sledování
Časové okno: Volitelné testy protilátek byly provedeny na začátku a 3-4 dny (výhodně 7 dní) po injekci Wilate.
Volitelné testování na protilátky anti-VWF/inhibitor VWF bylo prováděno při výchozích a následných návštěvách. Testování inhibitoru VWF bylo provedeno pouze v případě, že byly výsledky protilátek proti VWF pozitivní. Testování protilátek VWF bylo provedeno pomocí testu ELISA a testování inhibitoru pomocí testu Bethesda. Oba testy byly považovány za experimentální, protože nebyly dostupné žádné standardizované laboratorní testy. Zde zobrazené výsledky jsou pro konfirmační testování inhibitorů.
Volitelné testy protilátek byly provedeny na začátku a 3-4 dny (výhodně 7 dní) po injekci Wilate.
Nežádoucí účinky léků (ADR)
Časové okno: Volitelné testy protilátek byly provedeny na začátku a 3-4 dny (výhodně 7 dní) po injekci Wilate
U pacientů s pozitivním inhibitorovým testem byly hodnoceny nežádoucí účinky související s tvorbou protilátek proti VWF nebo inhibitorů
Volitelné testy protilátek byly provedeny na začátku a 3-4 dny (výhodně 7 dní) po injekci Wilate
Bezpečnost: Pacienti s hodnotami trombogenity > dvojnásobek horní hranice normálu (ULN)
Časové okno: Volitelné testy trombogenity byly provedeny na začátku a 1, 3 a 24 hodin po každém podání Wilate.
Testování trombogenity bylo volitelné. Markery trombogenity (protrombinové fragmenty 1 + 2; D-dimer) byly hodnoceny na začátku a během sledování. Vzorky s hodnotami protrombinu F1+2 a/nebo D-dimeru alespoň 2krát nad horní hranicí normálu byly zaznamenány jako vysoké.
Volitelné testy trombogenity byly provedeny na začátku a 1, 3 a 24 hodin po každém podání Wilate.
Wilate Dávkování na infuzi pro léčbu epizod akutního krvácení (BE; na vyžádání)
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 677 dní [±264]; medián [rozsah]: 749 dní [40-1052]).

Počet infuzí a dávky Wilate podávané pro léčbu akutních BE na vyžádání byly dokumentovány v průběhu studie.

n= počet infuzí

Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 677 dní [±264]; medián [rozsah]: 749 dní [40-1052]).
Wilate Dávkování pro léčbu epizod akutního krvácení (BE; na vyžádání) na epizodu krvácení (BE)
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 677 dní [±264]; medián [rozsah]: 749 dní [40-1052]).

Dávka Wilate podávaná pro léčbu akutních BE na vyžádání byla dokumentována v průběhu studie.

n = počet BE

Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 677 dní [±264]; medián [rozsah]: 749 dní [40-1052]).
Wilate Dávky pro léčbu epizod menstruačního krvácení (BE)
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 553 dnů [±296]; medián [rozsah]: 713 dnů [125-840]).

Dávkování Wilate podávané k léčbě menstruačních BE bylo dokumentováno v průběhu studie.

n = počet ošetřených BE

Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 553 dnů [±296]; medián [rozsah]: 713 dnů [125-840]).
Dny expozice pro profylaktickou léčbu Wilate
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Léčebný režim pro profylaktickou léčbu byl na uvážení zkoušejícího a lišil se pro každého pacienta, stejně jako délka profylaktické léčby. Populace s účinností profylaxe (EFF-P) byla rozdělena do 2 skupin, profylaxe na kontinuální bázi (populace EFF-PC) a profylaxe na intermitentním základě (populace EFF-PI).
Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Počet infuzí profylaktické léčby Wilate za týden
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).

Léčebný režim pro profylaktickou léčbu byl na uvážení zkoušejícího a lišil se pro každého pacienta, stejně jako délka profylaktické léčby. Populace s účinností profylaxe (EFF-P) byla rozdělena do 2 skupin, profylaxe na kontinuální bázi (populace EFF-PC) a profylaxe na intermitentním základě (populace EFF-PI).

n = počet pacientů.

Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Dávkování pro profylaktickou léčbu s Wilate za týden
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).

Léčebný režim pro profylaktickou léčbu byl na uvážení zkoušejícího a lišil se pro každého pacienta, stejně jako délka profylaktické léčby. Populace s účinností profylaxe (EFF-P) byla rozdělena do 2 skupin, profylaxe na kontinuální bázi (populace EFF-PC) a profylaxe na intermitentním základě (populace EFF-PI).

n = počet pacientů

Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Dávkování pro profylaktickou léčbu s Wilate na infuzi
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Léčebný režim pro profylaktickou léčbu byl na uvážení zkoušejícího a lišil se pro každého pacienta, stejně jako délka profylaktické léčby. Populace s účinností profylaxe (EFF-P) byla rozdělena do 2 skupin, profylaxe na kontinuální bázi (populace EFF-PC) a profylaxe na intermitentním základě (populace EFF-PI).
Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Dny expozice pro profylaktické ošetření Wilate na kontinuální bázi
Časové okno: Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).

Počet a dávkování infuzí Wilate podávaných jako profylaktická léčba na kontinuální bázi byly dokumentovány v průběhu studie.

Léčebný režim pro profylaktickou léčbu byl na uvážení zkoušejícího a lišil se pro každého pacienta, stejně jako délka profylaktické léčby.

Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).
Počet infuzí za týden pro profylaktickou léčbu Wilate na kontinuální bázi
Časové okno: Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).

Počet a dávkování infuzí Wilate podávaných jako profylaktická léčba na kontinuální bázi byly dokumentovány v průběhu studie.

Léčebný režim pro profylaktickou léčbu byl na uvážení zkoušejícího a lišil se pro každého pacienta, stejně jako délka profylaktické léčby.

Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).
Dávkování pro profylaktickou léčbu Wilate na kontinuální bázi
Časové okno: Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).

Počet a dávkování infuzí Wilate podávaných jako profylaktická léčba na kontinuální bázi byly dokumentovány v průběhu studie.

Léčebný režim pro profylaktickou léčbu byl na uvážení zkoušejícího a lišil se pro každého pacienta, stejně jako délka profylaktické léčby.

n = počet pacientů.

Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).
Dávkování pro profylaktickou léčbu Wilate na kontinuální infuzi
Časové okno: Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).

Počet a dávkování infuzí Wilate podávaných jako profylaktická léčba na kontinuální bázi byly dokumentovány v průběhu studie.

Léčebný režim pro profylaktickou léčbu byl na uvážení zkoušejícího a lišil se pro každého pacienta, stejně jako délka profylaktické léčby.

n = počet infuzí.

Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 805 dnů [±247]; medián [rozsah]: 797 dnů [144-1185]).
Dávkování Wilate na infuzi pro léčbu průlomového krvácení
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 561 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Počet a dávkování infuzí Wilate podávaných jako léčba průlomového krvácení u pacientů dostávajících profylaktickou léčbu na kontinuální nebo přerušované bázi byly dokumentovány v průběhu studie. n = počet infuzí
Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 561 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Dávkování Wilate pro léčbu průlomového krvácení na průlomové krvácení
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 561 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).

Počet a dávkování infuzí Wilate podávaných jako léčba průlomového krvácení u pacientů dostávajících profylaktickou léčbu na kontinuální nebo přerušované bázi byly dokumentovány v průběhu studie.

n = pro 1 krvácení v populaci EFF-PC není dávka známa.

Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 561 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Wilate Dávkování na infuzi pro prevenci krvácení během a po operaci
Časové okno: Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 568 dní [±349]; medián [rozsah]: 732 dní [2-1185]).

Počet a dávkování infuzí Wilate podávaných k prevenci krvácení během a po operaci byly dokumentovány v průběhu studie.

  1. Pro 6 infuzí nejsou k dispozici žádné informace o dávkování
  2. Jeden menší chirurgický zákrok nebyl ošetřen Wilate. Pro 2 z 98 léčených chirurgických zákroků nejsou k dispozici žádné informace o dávkování (tj. 1 velká ortopedická operace a 1 menší kardiovaskulární operace)
Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 568 dní [±349]; medián [rozsah]: 732 dní [2-1185]).
Wilate Dávkování podle postupu pro prevenci krvácení během a po operaci
Časové okno: Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 568 dní [±349]; medián [rozsah]: 732 dní [2-1185]).

Počet a dávkování infuzí Wilate podávaných k prevenci krvácení během a po operaci byly dokumentovány v průběhu studie.

  1. Pro 6 infuzí nejsou k dispozici žádné informace o dávkování
  2. Jeden menší chirurgický zákrok nebyl ošetřen Wilate. Pro 2 z 98 léčených chirurgických zákroků nejsou k dispozici žádné informace o dávkování (tj. 1 velká ortopedická operace a 1 menší kardiovaskulární operace)
Po celou dobu účasti každého pacienta ve studii (doba trvání studie: průměr [±SD]: 568 dní [±349]; medián [rozsah]: 732 dní [2-1185]).
Počet pacientů s průlomovým krvácením během profylaxe
Časové okno: Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).
Průlomové krvácení u pacientů, kteří dostávali Wilate jako profylaktickou léčbu na kontinuální (EFF-PC populace) nebo intermitentní (EFF-PI populace) na bázi, bylo dokumentováno v průběhu studie.
Po celou dobu trvání účasti každého pacienta ve studii (trvání studie: průměr [±SD]: 761 dnů [±251]; medián [rozsah]: 773 dnů [144-1185]).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. května 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. května 2012

První zveřejněno (Odhad)

21. května 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. ledna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. prosince 2020

Naposledy ověřeno

1. prosince 2020

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Von Willebrandova nemoc

Předplatit