Von Willebrand 질병 환자에서 Wilate의 안전성 및 효능 감시
2020년 12월 21일 업데이트: Octapharma
이것은 관찰 연구이므로 연구 가설이 없습니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
120
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hannover, 독일
- Werlhof-Institut
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California
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Torrance, California, 미국, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Malmö, 스웨덴
- Skane University Hospital
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Burgos, 스페인, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
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Cáceres, 스페인, 10003
- Hospital San Pedro de Alcántara
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Madrid, 스페인, 28040
- Hospital Fundacion Jiminez Diaz
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Salta, 아르헨티나
- Fundación de la Hemofilia de Salta
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London, 영국
- Great Ormond Street Hospital For Children
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Montevideo, 우루과이
- Hospital Pereira Rossell
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Montevideo, 우루과이
- Sanatorio Americano
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Ostrava-Poruba, 체코
- University Hospital Ostrava
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다
- Vancouver General Hospital
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New Brunswick
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Saint John, New Brunswick, 캐나다
- St. John Regional Hospital
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, 캐나다
- Eastern Regional Health Authority
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다
- McMaster University
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Kingston, Ontario, 캐나다, K7L 3N6
- Queens University
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Ottawa, Ontario, 캐나다
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- St. Michael's Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H1T 2M4
- Maisonneuve-Rosemont Hospital
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Covilhã, 포르투갈
- Centro Hospitalar Cova da Beira
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
모든 성별, 연령 또는 vWD 유형의 vWD 환자
설명
포함 기준:
- Wilate를 처방받은 폰빌레브란트병 진단을 받은 환자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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치료 치료의 표준으로 Wilate를 사용하는 환자
이 환자 모집단은 Wilate를 치료 표준 치료로 사용하고 있습니다.
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Wilate를 2년 동안 사용한 폰빌레브란트병 환자.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약물이상반응(ADR) 발생률(%)
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(평균[± 표준 편차(SD)]: 575일[±326]; 중앙값[범위]: 731일[2-1185])
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규제 활동을 위한 의료 사전(MedDRA) 기본 시스템 기관 클래스 선호 용어.
발병률 = 사건을 보고한 환자 수 / 환자 수 * 100
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각 환자의 연구 참여 기간 전체(평균[± 표준 편차(SD)]: 575일[±326]; 중앙값[범위]: 731일[2-1185])
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투여 이유에 따른 Wilate 주입의 내약성 평가
기간: 연구 동안 Wilate의 각 주입 동안 및 직후.
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내약성은 Wilate 치료 중 및 치료 후 전반적인 느낌과 이상반응 발생 정도에 따라 3점 언어 평가 척도(우수, 만족, 불만족)로 평가하였다. 내약성은 주문형 및 예방적 치료를 위해 제공된 주입에 대해 평가되었지만, 수술 또는 혈전 유발성 평가 목적으로 투여된 주입에 대해서는 내약성이 평가되지 않았습니다. 그러나 어떤 경우에는 조사관이 외과적 예방을 위해 제공된 주입의 내약성도 기록했습니다. 수술을 위해 투여되는 주입의 경우 내약성 평가가 가능한 주입만 제시됩니다. Wilate 주입은 두 가지 이상의 이유로 환자에게 투여되었을 수 있으며 두 가지 이상의 범주에 포함될 수 있습니다(예: 환자가 Wilate 예방 치료를 받고 있는 경우 출혈 에피소드 [BE] 또는 치료를 위해 Wilate를 받을 수도 있습니다. 수술 또는 월경). |
연구 동안 Wilate의 각 주입 동안 및 직후.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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출혈 에피소드(BE)의 치료에 대한 환자 및 연구자 효능 분석 평가
기간: 각 BE의 치료 중 및 치료 직후.
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급성 BE, 예방적 치료를 받는 환자의 돌발 BE 및 월경 BE의 치료에서 Wilate의 효능을 문서화합니다. 효능은 전반적인 지혈에 따라 4점 척도(우수, 양호, 보통, 없음)로 평가하였다. |
각 BE의 치료 중 및 치료 직후.
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예방 중 돌발 출혈 예방 효능 분석
기간: 각 환자에 대한 연구가 끝날 때(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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효능은 월별 돌발 출혈 횟수에 따라 4점 척도(우수, 양호, 보통, 없음)로 평가하였다.
예방적 치료를 위한 치료 요법은 연구자의 재량에 따르며 예방적 치료 기간과 마찬가지로 각 환자마다 다릅니다.
예방 효능 모집단(EFF-P)은 2개의 그룹, 즉 지속적인 예방(EFF-PC 모집단)과 간헐적인 예방(EFF-PI 모집단)으로 세분되었습니다.
총 25명의 환자가 예방을 위해 Wilate를 투여받았고 이 중 17명의 환자가 지속적으로 예방을 받았습니다. 이는 다음과 같이 정의됩니다. 14 일; 또는 (2) 주당 평균 1회 주입으로 최소 1년 동안 지속적인 예방 요법을 받은 환자(이 환자들은 14일 이상의 공백이 있었을 수 있음).
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각 환자에 대한 연구가 끝날 때(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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외과적 예방의 효능 분석
기간: 각 수술 중 및 직후.
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효능은 수술 중 및 수술 후 전반적인 지혈 정도에 따라 4점 척도(우수, 양호, 보통, 없음)로 평가하였다.
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각 수술 중 및 직후.
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치료 기간 종료 시 환자 및 의사의 전반적인 효능 평가
기간: 각 환자에 대한 연구 종료 시(연구 기간: 평균[±SD]: 596일[±336]; 중앙값[범위]: 732일[2-1185]).
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각 환자에 대한 연구가 끝날 때 수행된 Wilate의 전반적인 효능에 대한 환자 및 연구자 평가.
효능은 4점 척도(우수, 양호, 보통, 없음)로 평가되었습니다. 평가 기준이 정의되지 않았습니다.
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각 환자에 대한 연구 종료 시(연구 기간: 평균[±SD]: 596일[±336]; 중앙값[범위]: 732일[2-1185]).
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성: Wilate 노출 일수
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 575일[±326]; 중앙값[범위]: 731일[2-1185]).
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관찰 기간 동안 Wilate에 대한 노출 일수가 문서화되었습니다. ED = 노출일. IU = 국제 단위. SD = 표준 편차. |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 575일[±326]; 중앙값[범위]: 731일[2-1185]).
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안전성: 기준선 및 후속 조치에서 VWF 억제제의 빈도
기간: 선택적 항체 검사는 Wilate 주사 후 기준선 및 3-4일(바람직하게는 7일)에 수행되었습니다.
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항-VWF 항체/VWF 억제제에 대한 선택적 시험을 기준선 및 후속 방문에서 수행했습니다.
VWF 억제제 테스트는 항-VWF 항체 결과가 양성인 경우에만 수행되었습니다.
VWF 항체 테스트는 ELISA 분석을 사용하여 수행되었고 억제제 테스트는 Bethesda 분석을 사용하여 수행되었습니다.
표준화된 실험실 분석이 없었기 때문에 두 분석 모두 실험적인 것으로 간주되었습니다.
여기에 표시된 결과는 확인 억제제 테스트에 대한 것입니다.
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선택적 항체 검사는 Wilate 주사 후 기준선 및 3-4일(바람직하게는 7일)에 수행되었습니다.
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약물유해반응(ADR)
기간: 선택적 항체 검사는 Wilate 주사 후 기준선 및 3-4일(바람직하게는 7일)에 수행되었습니다.
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양성 억제제 테스트를 받은 환자는 항 VWF 항체 또는 억제제 개발과 관련된 이상 반응에 대해 평가되었습니다.
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선택적 항체 검사는 Wilate 주사 후 기준선 및 3-4일(바람직하게는 7일)에 수행되었습니다.
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안전성: 혈전원성 값이 정상 상한치(ULN)의 2배를 초과하는 환자
기간: 선택적 혈전원성 시험은 Wilate의 각 투여 후 기준선 및 1, 3 및 24시간 후에 수행되었습니다.
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Thrombogenicity 테스트는 선택 사항이었습니다.
Thrombogenicity 마커(prothrombin fragments 1 + 2; D-dimer)는 기준선과 후속 조치 동안 평가되었습니다.
프로트롬빈 F1+2 및/또는 D-dimer 값이 정상 상한보다 2배 이상 높은 샘플은 높은 것으로 기록되었습니다.
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선택적 혈전원성 시험은 Wilate의 각 투여 후 기준선 및 1, 3 및 24시간 후에 수행되었습니다.
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급성 출혈 에피소드 치료를 위한 주입당 Wilate 용량(BE, 주문형)
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 677일[±264]; 중앙값[범위]: 749일[40-1052]).
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급성 BE의 주문형 치료를 위해 투여된 Wilate의 주입 횟수 및 용량은 연구 전반에 걸쳐 문서화되었습니다. n= 주입 횟수 |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 677일[±264]; 중앙값[범위]: 749일[40-1052]).
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출혈 에피소드당(BE) 급성 출혈 에피소드(BEs; 주문형) 치료를 위한 Wilate 복용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 677일[±264]; 중앙값[범위]: 749일[40-1052]).
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급성 BE의 주문형 치료를 위해 투여된 Wilate의 용량은 연구 전반에 걸쳐 문서화되었습니다. n = BE 수 |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 677일[±264]; 중앙값[범위]: 749일[40-1052]).
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월경 출혈 에피소드(BE) 치료를 위한 Wilate 복용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 553일[±296]; 중앙값[범위]: 713일[125-840]).
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월경 BE의 치료를 위해 투여된 Wilate의 용량은 연구 전반에 걸쳐 문서화되었습니다. n = 처리된 BE의 수 |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 553일[±296]; 중앙값[범위]: 713일[125-840]).
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Wilate의 예방적 치료를 위한 노출 일수
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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예방적 치료를 위한 치료 요법은 연구자의 재량에 따르며 예방적 치료 기간과 마찬가지로 각 환자마다 다릅니다.
예방 효능 모집단(EFF-P)은 2개의 그룹, 즉 지속적인 예방(EFF-PC 모집단)과 간헐적인 예방(EFF-PI 모집단)으로 세분되었습니다.
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각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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주당 Wilate를 사용한 예방적 치료의 주입 횟수
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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예방적 치료를 위한 치료 요법은 연구자의 재량에 따르며 예방적 치료 기간과 마찬가지로 각 환자마다 다릅니다. 예방 효능 모집단(EFF-P)은 2개의 그룹, 즉 지속적인 예방(EFF-PC 모집단)과 간헐적인 예방(EFF-PI 모집단)으로 세분되었습니다. n = 환자 수. |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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주당 Wilate를 사용한 예방적 치료를 위한 복용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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예방적 치료를 위한 치료 요법은 연구자의 재량에 따르며 예방적 치료 기간과 마찬가지로 각 환자마다 다릅니다. 예방 효능 모집단(EFF-P)은 2개의 그룹, 즉 지속적인 예방(EFF-PC 모집단)과 간헐적인 예방(EFF-PI 모집단)으로 세분되었습니다. n = 환자 수 |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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주입 당 Wilate로 예방 치료를 위한 복용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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예방적 치료를 위한 치료 요법은 연구자의 재량에 따르며 예방적 치료 기간과 마찬가지로 각 환자마다 다릅니다.
예방 효능 모집단(EFF-P)은 2개의 그룹, 즉 지속적인 예방(EFF-PC 모집단)과 간헐적인 예방(EFF-PI 모집단)으로 세분되었습니다.
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각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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지속적으로 예방적 윌레이트 치료를 위한 노출 일수
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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지속적으로 예방적 치료로 투여된 Wilate 주입의 수와 용량은 연구 전반에 걸쳐 문서화되었습니다. 예방적 치료를 위한 치료 요법은 연구자의 재량에 따르며 예방적 치료 기간과 마찬가지로 각 환자마다 다릅니다. |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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지속적으로 예방적 윌레이트 치료를 위한 주당 주입 횟수
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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지속적으로 예방적 치료로 투여된 Wilate 주입의 수와 용량은 연구 전반에 걸쳐 문서화되었습니다. 예방적 치료를 위한 치료 요법은 연구자의 재량에 따르며 예방적 치료 기간과 마찬가지로 각 환자마다 다릅니다. |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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지속적으로 예방 적 Wilate 치료를위한 복용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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지속적으로 예방적 치료로 투여된 Wilate 주입의 수와 용량은 연구 전반에 걸쳐 문서화되었습니다. 예방적 치료를 위한 치료 요법은 연구자의 재량에 따르며 예방적 치료 기간과 마찬가지로 각 환자마다 다릅니다. n = 환자 수. |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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지속적으로 주입 당 예방 적 Wilate 치료를위한 복용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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지속적으로 예방적 치료로 투여된 Wilate 주입의 수와 용량은 연구 전반에 걸쳐 문서화되었습니다. 예방적 치료를 위한 치료 요법은 연구자의 재량에 따르며 예방적 치료 기간과 마찬가지로 각 환자마다 다릅니다. n = 주입 횟수. |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 805일[±247]; 중앙값[범위]: 797일[144-1185]).
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획기적인 출혈의 치료를 위한 주입 당 Wilate의 복용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 561일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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지속적 또는 간헐적으로 예방적 치료를 받는 환자의 돌발성 출혈에 대한 치료제로 투여된 Wilate 주입의 횟수와 용량이 연구 전반에 걸쳐 기록되었습니다.
n = 주입 횟수
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각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 561일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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획기적인 출혈 당 획기적인 출혈의 치료를 위한 Wilate의 복용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 561일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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지속적 또는 간헐적으로 예방적 치료를 받는 환자의 돌발성 출혈에 대한 치료제로 투여된 Wilate 주입의 횟수와 용량이 연구 전반에 걸쳐 기록되었습니다. n = EFF-PC 모집단에서 출혈 1건의 경우 용량을 알 수 없습니다. |
각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 561일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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수술 중 및 수술 후 출혈 예방을 위한 주입당 Wilate 용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 568일[±349]; 중앙값[범위]: 732일[2-1185]).
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수술 중 및 수술 후 출혈을 예방하기 위해 투여된 Wilate 주입의 수와 용량은 연구 전반에 걸쳐 기록되었습니다.
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각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 568일[±349]; 중앙값[범위]: 732일[2-1185]).
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수술 중 및 수술 후 출혈 예방을 위한 절차별 Wilate 복용량
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 568일[±349]; 중앙값[범위]: 732일[2-1185]).
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수술 중 및 수술 후 출혈을 예방하기 위해 투여된 Wilate 주입의 수와 용량은 연구 전반에 걸쳐 기록되었습니다.
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각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 568일[±349]; 중앙값[범위]: 732일[2-1185]).
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예방 중 돌발 출혈 환자 수
기간: 각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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지속적(EFF-PC 집단) 또는 간헐적(EFF-PI 집단) 기준으로 예방적 치료로 Wilate를 투여받은 환자의 돌발 출혈이 연구 전반에 걸쳐 기록되었습니다.
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각 환자의 연구 참여 기간 전체(연구 기간: 평균[±SD]: 761일[±251]; 중앙값[범위]: 773일[144-1185]).
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2012년 10월 1일
기본 완료 (실제)
2018년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2018년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 5월 17일
처음 게시됨 (추정)
2012년 5월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 1월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 21일
마지막으로 확인됨
2020년 12월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .