Vigilância da Segurança e Eficácia do Wilate em Pacientes com Doença de Von Willebrand
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Hannover, Alemanha
- Werlhof-Institut
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Salta, Argentina
- Fundación de la Hemofilia de Salta
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá
- University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá
- Vancouver General Hospital
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New Brunswick
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Saint John, New Brunswick, Canadá
- St. John Regional Hospital
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Newfoundland and Labrador
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St. John's, Newfoundland and Labrador, Canadá
- Eastern Regional Health Authority
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá
- McMaster University
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Kingston, Ontario, Canadá, K7L 3N6
- Queens University
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Ottawa, Ontario, Canadá
- Children's Hospital of Eastern Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá
- St. Michael's Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H1T 2M4
- Maisonneuve-Rosemont Hospital
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Burgos, Espanha, 09006
- Hospital Universitario de Burgos
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Cáceres, Espanha, 10003
- Hospital San Pedro De Alcantara
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Madrid, Espanha, 28040
- Hospital Fundacion Jiminez Diaz
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California
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Torrance, California, Estados Unidos, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
- Virginia Commonwealth University
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Covilhã, Portugal
- Centro Hospitalar Cova da Beira
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Malmö, Suécia
- Skane University Hospital
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Ostrava-Poruba, Tcheca
- University Hospital Ostrava
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Montevideo, Uruguai
- Hospital Pereira Rossell
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Montevideo, Uruguai
- Sanatorio Americano
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com diagnóstico de doença de von Willebrand que receberam prescrição de Wilate
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes usando Wilate como tratamento padrão
Esta população de pacientes está sendo tratada com Wilate como tratamento padrão
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Pacientes com Doença de von Willebrand em uso de Wilate por um período de 2 anos.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de Reações Adversas a Medicamentos (RAMs) (%)
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (média [± desvio padrão (DP)]: 575 dias [±326]; mediana [intervalo]: 731 dias [2-1185])
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Termo preferencial de classe de órgãos de sistemas primários do Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA).
Taxa de incidência = número de pacientes que notificaram o evento / número de pacientes * 100
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Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (média [± desvio padrão (DP)]: 575 dias [±326]; mediana [intervalo]: 731 dias [2-1185])
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Avaliação da tolerabilidade das infusões de Wilate por motivo de administração
Prazo: Durante e imediatamente após cada infusão de Wilate durante o estudo.
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A tolerabilidade foi avaliada usando uma escala de classificação verbal de 3 pontos (excelente; satisfatória; insatisfatória) de acordo com a sensação geral durante e após a terapia com Wilate e ocorrência de RAMs. A tolerabilidade foi avaliada para infusões administradas sob demanda e tratamento profilático, mas não para infusões administradas para cirurgias ou para fins de avaliação de trombogenicidade. Em alguns casos, no entanto, os investigadores também registraram a tolerabilidade das infusões administradas para profilaxia cirúrgica. Para infusões administradas para cirurgias, são apresentadas apenas aquelas com avaliações de tolerabilidade disponíveis. A infusão de Wilate pode ter sido administrada a um paciente por mais de um motivo e pode ser incluída em mais de uma categoria (por exemplo, se um paciente estava sob profilaxia com Wilate, ele também poderia receber Wilate para o tratamento de um episódio hemorrágico [BE] ou cirurgia ou menstruação). |
Durante e imediatamente após cada infusão de Wilate durante o estudo.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação da Análise de Eficácia do Paciente e do Investigador do Tratamento de Episódios Hemorrágicos (BEs)
Prazo: Durante e imediatamente após o tratamento de cada BE.
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Documentar a eficácia do Wilate no tratamento de BEs agudos, BEs de avanço em pacientes recebendo tratamento profilático e BEs menstruais. A eficácia foi avaliada em uma escala de 4 pontos (excelente; boa; moderada; nenhuma) de acordo com a hemostasia geral. |
Durante e imediatamente após o tratamento de cada BE.
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Análise de eficácia para a prevenção de sangramentos de escape durante a profilaxia
Prazo: No final do estudo para cada paciente (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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A eficácia foi avaliada em uma escala de 4 pontos (excelente; boa; moderada; nenhuma) de acordo com o número de sangramentos de escape por mês.
O regime de tratamento para tratamento profilático ficou a critério do investigador e diferiu para cada paciente, assim como a duração do tratamento profilático.
A população de eficácia da profilaxia (EFF-P) foi subdividida em 2 grupos, profilaxia em base contínua (população EFF-PC) e profilaxia em base intermitente (população EFF-PI).
No total, 25 pacientes receberam Wilate para profilaxia e, destes, 17 pacientes receberam profilaxia de forma contínua, que foi definida como: (1) pacientes que receberam profilaxia contínua por um período de pelo menos 3 meses, sem intervalos de tratamento superiores a 14 dias; ou (2) pacientes que receberam profilaxia contínua por pelo menos 1 ano com uma média de 1 infusão/semana (esses pacientes podem ter intervalos de mais de 14 dias).
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No final do estudo para cada paciente (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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Análise de Eficácia da Profilaxia Cirúrgica
Prazo: Durante e imediatamente após cada cirurgia.
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A eficácia foi avaliada em uma escala de 4 pontos (excelente; boa; moderada; nenhuma) de acordo com a hemostasia geral durante e após a cirurgia.
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Durante e imediatamente após cada cirurgia.
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Avaliação geral da eficácia pelo paciente e pelo médico no final do período de tratamento
Prazo: No final do estudo para cada paciente (duração do estudo: média [±DP]: 596 dias [±336]; mediana [intervalo]: 732 dias [2-1185]).
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Avaliação do paciente e do investigador da eficácia geral do Wilate realizada no final do estudo para cada paciente.
A eficácia foi avaliada em uma escala de 4 pontos (excelente; bom; moderado; nenhum); critérios de avaliação não foram definidos.
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No final do estudo para cada paciente (duração do estudo: média [±DP]: 596 dias [±336]; mediana [intervalo]: 732 dias [2-1185]).
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança: Número de dias de exposição ao Wilate
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 575 dias [±326]; mediana [intervalo]: 731 dias [2-1185]).
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O número de dias de exposição ao Wilate foi documentado durante todo o período de observação EDs = dias de exposição. UI = unidade internacional. SD = desvio padrão. |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 575 dias [±326]; mediana [intervalo]: 731 dias [2-1185]).
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Segurança: Frequência de Inibidores de VWF na linha de base e acompanhamento
Prazo: Testes de anticorpos opcionais foram realizados na linha de base e 3-4 dias (preferencialmente 7 dias) após a injeção de Wilate.
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O teste opcional para anticorpos anti-VWF/inibidor de VWF foi realizado na linha de base e nas visitas de acompanhamento.
O teste do inibidor de VWF só foi realizado se os resultados de anticorpos anti-VWF fossem positivos.
O teste de anticorpo VWF foi realizado usando um ensaio ELISA e o teste de inibidor usando um ensaio Bethesda.
Ambos os ensaios foram considerados experimentais, uma vez que não havia ensaios laboratoriais padronizados disponíveis.
Os resultados exibidos aqui são para testes confirmatórios de inibidores.
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Testes de anticorpos opcionais foram realizados na linha de base e 3-4 dias (preferencialmente 7 dias) após a injeção de Wilate.
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Reações Adversas a Medicamentos (RAMs)
Prazo: Testes de anticorpos opcionais foram realizados na linha de base e 3-4 dias (preferencialmente 7 dias) após a injeção de Wilate
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Pacientes com teste de inibidor positivo foram avaliados quanto a RAMs relacionadas ao anticorpo anti-vWF ou desenvolvimento de inibidores
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Testes de anticorpos opcionais foram realizados na linha de base e 3-4 dias (preferencialmente 7 dias) após a injeção de Wilate
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Segurança: Pacientes com valores de trombogenicidade > 2 vezes o limite superior do normal (LSN)
Prazo: Testes opcionais de trombogenicidade foram realizados no início e 1, 3 e 24 horas após cada administração de Wilate.
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O teste de trombogenicidade foi opcional.
Marcadores de trombogenicidade (fragmentos de protrombina 1 + 2; D-dímero) foram avaliados no início e durante o acompanhamento.
Amostras com valores de protrombina F1+2 e/ou D-dímero pelo menos 2 vezes acima do limite superior do normal foram registradas como altas.
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Testes opcionais de trombogenicidade foram realizados no início e 1, 3 e 24 horas após cada administração de Wilate.
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Dosagem por infusão de Wilate para o tratamento de episódios hemorrágicos agudos (BEs; sob demanda)
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 677 dias [±264]; mediana [intervalo]: 749 dias [40-1052]).
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O número de infusões e dosagem de Wilate administrado para o tratamento sob demanda de BEs agudas foi documentado ao longo do estudo. n= número de infusões |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 677 dias [±264]; mediana [intervalo]: 749 dias [40-1052]).
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Dosagem de Wilate para o tratamento de episódios hemorrágicos agudos (BEs; sob demanda) por episódio hemorrágico (BE)
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 677 dias [±264]; mediana [intervalo]: 749 dias [40-1052]).
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A dosagem de Wilate administrada para o tratamento sob demanda de BEs agudas foi documentada ao longo do estudo. n = número de BEs |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 677 dias [±264]; mediana [intervalo]: 749 dias [40-1052]).
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Doses de Wilate para o Tratamento de Episódios de Sangramento Menstrual (BEs)
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 553 dias [±296]; mediana [intervalo]: 713 dias [125-840]).
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A dosagem de Wilate administrada para tratamento de BEs menstruais foi documentada ao longo do estudo. n = número de BEs tratados |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 553 dias [±296]; mediana [intervalo]: 713 dias [125-840]).
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Dias de exposição para tratamento profilático com Wilate
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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O regime de tratamento para tratamento profilático ficou a critério do investigador e diferiu para cada paciente, assim como a duração do tratamento profilático.
A população de eficácia da profilaxia (EFF-P) foi subdividida em 2 grupos, profilaxia em base contínua (população EFF-PC) e profilaxia em base intermitente (população EFF-PI).
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Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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Número de infusões de tratamento profilático com Wilate por semana
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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O regime de tratamento para tratamento profilático ficou a critério do investigador e diferiu para cada paciente, assim como a duração do tratamento profilático. A população de eficácia da profilaxia (EFF-P) foi subdividida em 2 grupos, profilaxia em base contínua (população EFF-PC) e profilaxia em base intermitente (população EFF-PI). n = número de pacientes. |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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Dosagem para tratamento profilático com Wilate por semana
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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O regime de tratamento para tratamento profilático ficou a critério do investigador e diferiu para cada paciente, assim como a duração do tratamento profilático. A população de eficácia da profilaxia (EFF-P) foi subdividida em 2 grupos, profilaxia em base contínua (população EFF-PC) e profilaxia em base intermitente (população EFF-PI). n = número de pacientes |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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Dosagem para tratamento profilático com Wilate por infusão
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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O regime de tratamento para tratamento profilático ficou a critério do investigador e diferiu para cada paciente, assim como a duração do tratamento profilático.
A população de eficácia da profilaxia (EFF-P) foi subdividida em 2 grupos, profilaxia em base contínua (população EFF-PC) e profilaxia em base intermitente (população EFF-PI).
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Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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Dias de exposição para tratamento profilático com Wilate em uma base contínua
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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O número e a dosagem de infusões de Wilate administradas como tratamento profilático de forma contínua foram documentados ao longo do estudo. O regime de tratamento para tratamento profilático ficou a critério do investigador e diferiu para cada paciente, assim como a duração do tratamento profilático. |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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Número de infusões por semana para tratamento profilático com Wilate em uma base contínua
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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O número e a dosagem de infusões de Wilate administradas como tratamento profilático de forma contínua foram documentados ao longo do estudo. O regime de tratamento para tratamento profilático ficou a critério do investigador e diferiu para cada paciente, assim como a duração do tratamento profilático. |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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Dosagem para tratamento profilático com Wilate em uma base contínua
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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O número e a dosagem de infusões de Wilate administradas como tratamento profilático de forma contínua foram documentados ao longo do estudo. O regime de tratamento para tratamento profilático ficou a critério do investigador e diferiu para cada paciente, assim como a duração do tratamento profilático. n = número de pacientes. |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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Dosagem para tratamento profilático com Wilate por infusão em uma base contínua
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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O número e a dosagem de infusões de Wilate administradas como tratamento profilático de forma contínua foram documentados ao longo do estudo. O regime de tratamento para tratamento profilático ficou a critério do investigador e diferiu para cada paciente, assim como a duração do tratamento profilático. n = número de infusões. |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 805 dias [±247]; mediana [intervalo]: 797 dias [144-1185]).
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Dosagem de Wilate por infusão para o tratamento de sangramentos de escape
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 561 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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O número e a dosagem de infusões de Wilate administradas como tratamento para sangramentos inesperados em pacientes recebendo tratamento profilático de forma contínua ou intermitente foram documentados ao longo do estudo.
n = número de infusões
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Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 561 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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Dosagem de Wilate para o tratamento de sangramento de escape por sangramento de escape
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 561 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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O número e a dosagem de infusões de Wilate administradas como tratamento para sangramentos inesperados em pacientes recebendo tratamento profilático de forma contínua ou intermitente foram documentados ao longo do estudo. n = Para 1 sangramento na população EFF-PC, a dose é desconhecida. |
Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 561 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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Dosagem por infusão de Wilate para a prevenção de sangramento durante e após a cirurgia
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 568 dias [±349]; mediana [intervalo]: 732 dias [2-1185]).
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Número e dosagem de infusões de Wilate administradas para prevenir sangramento durante e após a cirurgia foram documentados ao longo do estudo.
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Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 568 dias [±349]; mediana [intervalo]: 732 dias [2-1185]).
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Dosagem de Wilate por procedimento para a prevenção de sangramento durante e após a cirurgia
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 568 dias [±349]; mediana [intervalo]: 732 dias [2-1185]).
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Número e dosagem de infusões de Wilate administradas para prevenir sangramento durante e após a cirurgia foram documentados ao longo do estudo.
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Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 568 dias [±349]; mediana [intervalo]: 732 dias [2-1185]).
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Número de pacientes com sangramento de escape durante a profilaxia
Prazo: Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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Sangramentos de escape em pacientes recebendo Wilate como tratamento profilático em uma base contínua (população EFF-PC) ou intermitente (população EFF-PI) foram documentados ao longo do estudo.
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Ao longo da duração da participação de cada paciente no estudo (duração do estudo: média [±DP]: 761 dias [±251]; mediana [intervalo]: 773 dias [144-1185]).
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Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
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Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
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Outros números de identificação do estudo
- Wil-20
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