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血友病 B の成人におけるアデノ随伴ウイルス血清型 8 第 IX 因子遺伝子治療の非盲検単回漸増用量

2026年3月18日 更新者：Baxalta now part of Shire

血友病 B の成人における自己補完最適化アデノ随伴ウイルス血清型 8 因子 IX 遺伝子療法 (AskBio009) の第 1/2 相非盲検単一用量漸増試験

この研究の目的は、血友病 B の最大 16 人の成人における第 IX 因子 (FIX) 遺伝子治療の単回漸増 IV 投与の安全性を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

血友病 B は、血液凝固第 IX 因子 (FIX) 活性の欠乏によって引き起こされる遺伝的 X 関連出血性疾患です。 FIX は肝臓で合成され、プロ酵素として血液中を循環します。 血友病 B の現在の治療は、予防的に、または出血エピソードを治療するために必要に応じて、欠損 FIX を組換え FIX タンパク質の IV 注射で置き換えることに基づいています。 この臨床プログラムは、FIX 遺伝子を運ぶ遺伝子送達ベクターの使用を含む遺伝子導入アプローチをテストします。 この最初の人での研究は、安全性、動態、および可能であれば、正常な活動の 10% から 40% の間の安定した血漿 FIX 活動を達成するために必要な AskBio009 の用量を評価することを目的としています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、アメリカ、90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego、California、アメリカ、92103-8651
        • University of California at San Diego Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • U of Colorado School of Medicine, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、022105
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • University of Minnesota, Masonic Clinical Research Unit, Clinical and Translational Science Institute
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • The Hemophilia Center, Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • BloodCenter of Wisconsin

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～75年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 18～75歳の男性
  • -外因性FIXによる治療またはFIX予防の使用を必要とする年間3回以上の出血を伴う確立された血友病B 頻繁な出血エピソードの歴史
  • 血漿 FIX 活性 ≤2% (最初のコホートでは <1%、その後はプロトコルごと)
  • C型肝炎ウイルス抗体陰性および陰性（検出不能）として定義される活動性C型肝炎ウイルス（HCV）の陰性 血漿C型肝炎ウイルスリボ核酸（RNA）のPCR検査またはC型肝炎ウイルス抗体陽性が2回以上連続して陰性（検出不能）でなければならない場合-少なくとも3か月間隔で血漿HCV RNAのPCR検査、およびスクリーニングで陰性

除外基準:

  • FIXタンパク質に対する阻害剤の家族歴、またはいつでもFIXタンパク質に対する阻害剤を開発したという個人的な実験室の証拠（単一のテストで> 0.6ベセスダ単位）
  • FIX製品に対する以前のアレルギー反応が記録されている
  • 検出可能な AAV8 中和抗体

  • -以下の1つ以上によって証明される、肝炎症または明白なまたは潜在的な肝硬変のマーカー：

    • 血小板数 <175,000/μL
    • アルブミン≦3.5g/dL
    • 総ビリルビン > 1.5 x ULN および直接ビリルビン ≥0.5 mg/dL
    • アルカリホスファターゼ >2.0 x ULN
    • -ALTまたはAST> 2.0 x ULN（HIVに感染している被験者を除く）
    • -中等度または重度の線維症を示す過去の肝生検（Metavirステージング2以上）
    • -腹水、静脈瘤、静脈瘤出血または肝性脳症の病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：AskBio009 用量漸増
自己補完最適化アデノ随伴ウイルス (AAV) 血清型 8 第 IX 因子遺伝子治療の単回投与
生物学的：AskBio009
単回投与 IV 注射
他の名前：
  • バックス335

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
投与群ごとの治療関連の有害事象を経験した患者数
時間枠：3週目までの注入および試験終了までの注入
3週目までの注入および試験終了までの注入
臨床検査評価におけるベースラインからの変化
時間枠：3週目のベースラインからの変化と試験終了時のベースラインからの変化
3週目のベースラインからの変化と試験終了時のベースラインからの変化

二次結果の測定

結果測定
時間枠
FIX 活性レベル、FIX タンパク質レベル、および出血エピソードの重症度と頻度のベースラインからの変化
時間枠：投与前から投与後 5 年までの複数の時点で
投与前から投与後 5 年までの複数の時点で
AskBio009に対する免疫反応
時間枠：投与前から投与後 5 年までの複数の時点で
投与前から投与後 5 年までの複数の時点で
血液、唾液、尿、便、精液中のAskBio009ゲノムの検出
時間枠：投与前から投与後 1 年までの複数の時点で
投与前から投与後 1 年までの複数の時点で

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Baxalta now part of Shire

捜査官

  • スタディディレクター：Study Director、Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年2月11日

一次修了 (推定)

2030年1月17日

研究の完了 (推定)

2030年1月17日

試験登録日

最初に提出

2012年8月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2012年9月14日

最初の投稿 (推定)

2012年9月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年3月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月18日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AskBio009-101
  • 231401 (その他の識別子：Sponsor)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は匿名化されたデータへのアクセスが提供され (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報が提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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