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Open-Label Single Ascending Dose of Adeno-associated Virus Serotype 8 Factor IX Gentherapie bei Erwachsenen mit Hämophilie B

18. März 2026 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine Phase-1/2-Open-Label-Studie mit ansteigender Einzeldosis einer selbstkomplementierenden, optimierten Gentherapie mit Adeno-assoziiertem Virus des Serotyps 8 Faktor IX (AskBio009) bei Erwachsenen mit Hämophilie B

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit von aufsteigenden IV-Einzeldosen einer Faktor IX (FIX)-Gentherapie bei bis zu 16 Erwachsenen mit Hämophilie B.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie B ist eine genetisch bedingte X-chromosomale Blutungsstörung, die durch einen Mangel an Aktivität des Blutgerinnungsfaktors IX (FIX) verursacht wird. FIX wird in der Leber synthetisiert und zirkuliert als Proenzym im Blut. Die derzeitige Behandlung von Hämophilie B basiert auf dem Ersatz des defizienten FIX durch IV-Injektionen von rekombinantem FIX-Protein, prophylaktisch oder nach Bedarf zur Behandlung von Blutungsepisoden. Dieses klinische Programm wird einen Gentransferansatz testen, der die Verwendung eines Genübertragungsvektors umfasst, der ein FIX-Gen trägt. Diese erste Studie am Menschen soll die Sicherheit, Kinetik und, wenn möglich, die Dosis von AskBio009 bewerten, die erforderlich ist, um eine stabile Plasma-FIX-Aktivität zwischen 10 % und 40 % der normalen Aktivität zu erreichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92103-8651
        • University of California at San Diego Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • U of Colorado School of Medicine, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 022105
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota, Masonic Clinical Research Unit, Clinical and Translational Science Institute
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • The Hemophilia Center, Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • BloodCenter of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 75 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer im Alter von 18-75 Jahren, einschließlich
  • Etablierte Hämophilie B mit ≥ 3 Blutungen pro Jahr, die eine Behandlung mit exogenem FIX ODER die Verwendung von FIX-Prophylaxe aufgrund häufiger Blutungsepisoden in der Vorgeschichte erfordert
  • Plasma-FIX-Aktivität ≤ 2 % (< 1 % für die erste Kohorte; dann pro Protokoll)
  • Negativ für aktives Hepatitis-C-Virus (HCV), definiert als Hepatitis-C-Virus-Antikörper negativ und negativ (nicht nachweisbar) PCR-Test für Plasma-Hepatitis-C-Virus-Ribonukleinsäure (RNA) ODER wenn Hepatitis-C-Virus-Antikörper positiv sind, müssen ≥2 aufeinanderfolgende negative (nicht nachweisbar) sein PCR-Tests auf Plasma-HCV-RNA im Abstand von mindestens 3 Monaten und beim Screening negativ

Ausschlusskriterien:

  • Familiengeschichte von Inhibitoren des FIX-Proteins oder persönlicher Labornachweis, dass zu irgendeinem Zeitpunkt Inhibitoren des FIX-Proteins entwickelt wurden (> 0,6 Bethesda-Einheiten bei jedem einzelnen Test)
  • Dokumentierte frühere allergische Reaktion auf ein FIX-Produkt
  • Nachweisbare neutralisierende AAV8-Antikörper

  • Marker für eine Leberentzündung oder offenkundige oder okkulte Zirrhose, nachgewiesen durch einen oder mehrere der folgenden Punkte:

    • Thrombozytenzahl <175.000/μl
    • Albumin ≤3,5 g/dl
    • Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN und direktes Bilirubin ≥ 0,5 mg/dL
    • Alkalische Phosphatase >2,0 x ULN
    • ALT oder AST > 2,0 x ULN (außer bei HIV-infizierten Personen)
    • Leberbiopsie in der Vergangenheit, die auf eine mittelschwere oder schwere Fibrose hinweist (Metavir-Stadium von 2 oder höher)
    • Vorgeschichte von Aszites, Varizen, Varizenblutung oder hepatischer Enzephalopathie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AskBio009 Dosiseskalation
Einzeldosis einer Gentherapie mit selbstkomplementierendem, optimiertem Adeno-assoziiertem Virus (AAV) Serotyp 8 Faktor IX
Biologisch: FragBio009
Einzeldosis IV-Injektion
Andere Namen:
  • BACH 335

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Patienten mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen nach Dosisgruppe
Zeitfenster: Infusion bis Woche 3 und Infusion bis Studienende
Infusion bis Woche 3 und Infusion bis Studienende
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in klinischen Laborbewertungen
Zeitfenster: Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 3 und Änderung gegenüber dem Ausgangswert am Ende der Studie
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in Woche 3 und Änderung gegenüber dem Ausgangswert am Ende der Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in FIX-Aktivitätsniveaus, FIX-Proteinniveaus und Schweregrad und Häufigkeit von Blutungsepisoden
Zeitfenster: Zu mehreren Zeitpunkten von vor der Dosis bis zu 5 Jahre nach der Dosis
Zu mehreren Zeitpunkten von vor der Dosis bis zu 5 Jahre nach der Dosis
Immunantwort auf AskBio009
Zeitfenster: Zu mehreren Zeitpunkten von vor der Dosis bis zu 5 Jahre nach der Dosis
Zu mehreren Zeitpunkten von vor der Dosis bis zu 5 Jahre nach der Dosis
Nachweis von AskBio009-Genomen in Blut, Speichel, Urin, Stuhl und Sperma
Zeitfenster: Zu mehreren Zeitpunkten von vor der Dosis bis zu 1 Jahr nach der Dosis
Zu mehreren Zeitpunkten von vor der Dosis bis zu 1 Jahr nach der Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

11. Februar 2013

Primärer Abschluss (Geschätzt)

17. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

17. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. September 2012

Zuerst gepostet (Geschätzt)

19. September 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AskBio009-101
  • 231401 (Andere Kennung: Sponsor)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden gemäß den auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren mit qualifizierten Forschern geteilt. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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