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Terapia génica de factor IX de serotipo 8 del virus adenoasociado con dosis única ascendente de etiqueta abierta en adultos con hemofilia B

18 de marzo de 2026 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Un ensayo abierto de fase 1/2 de dosis única ascendente de una terapia génica del factor IX del serotipo 8 del virus adenoasociado optimizado autocomplementario (AskBio009) en adultos con hemofilia B

El propósito de este estudio es evaluar la seguridad de dosis IV ascendentes únicas de una terapia génica del factor IX (FIX) en hasta 16 adultos con hemofilia B.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético ligado al cromosoma X causado por una deficiencia en la actividad del factor IX (FIX) de coagulación de la sangre. FIX se sintetiza en el hígado y circula en la sangre como una proenzima. El tratamiento actual para la hemofilia B se basa en el reemplazo del FIX deficiente con inyecciones IV de proteína FIX recombinante de forma profiláctica o según sea necesario para tratar episodios hemorrágicos. Este programa clínico probará un enfoque de transferencia de genes que involucra el uso de un vector de administración de genes que porta un gen FIX. Este primer estudio en humanos tiene como objetivo evaluar la seguridad, la cinética y, si es posible, la dosis de AskBio009 requerida para lograr una actividad estable del FIX en plasma entre el 10 % y el 40 % de la actividad normal.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103-8651
        • University of California at San Diego Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • U of Colorado School of Medicine, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 022105
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota, Masonic Clinical Research Unit, Clinical and Translational Science Institute
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • The Hemophilia Center, Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • BloodCenter of Wisconsin

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 75 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Varones de 18 a 75 años, inclusive
  • Hemofilia B establecida con ≥3 hemorragias por año que requiere tratamiento con FIX exógeno O uso de profilaxis con FIX debido a antecedentes de episodios hemorrágicos frecuentes
  • Actividad de FIX en plasma ≤2% (<1% para la primera cohorte; luego por protocolo)
  • Negativo para el virus de la hepatitis C activo (VHC), definido como anticuerpo del virus de la hepatitis C negativo y negativo (indetectable) Prueba de PCR para ácido ribonucleico (ARN) del virus de la hepatitis C en plasma O si el anticuerpo del virus de la hepatitis C es positivo debe tener ≥2 negativos consecutivos (indetectable) Pruebas de PCR para el ARN del VHC en plasma con al menos 3 meses de diferencia y negativas en la selección

Criterio de exclusión:

  • Historial familiar de inhibidor de la proteína FIX o evidencia de laboratorio personal de haber desarrollado inhibidores de la proteína FIX en cualquier momento (>0.6 Unidades Bethesda en cualquier prueba individual)
  • Reacción alérgica previa documentada a cualquier producto FIX
  • Anticuerpos neutralizantes AAV8 detectables

  • Marcadores de inflamación hepática o cirrosis manifiesta u oculta evidenciados por uno o más de los siguientes:

    • Recuento de plaquetas <175 000/μL
    • Albúmina ≤3,5 g/dL
    • Bilirrubina total >1,5 x ULN y bilirrubina directa ≥0,5 mg/dL
    • Fosfatasa alcalina >2,0 x LSN
    • ALT o AST >2,0 x ULN (excepto para sujetos infectados por el VIH)
    • Biopsia de hígado en el pasado que indica fibrosis moderada o severa (Estadificación de Metavir de 2 o mayor)
    • Antecedentes de ascitis, varices, hemorragia por varices o encefalopatía hepática

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AskBio009 Aumento de dosis
Dosis única de una terapia génica del factor IX del serotipo 8 del virus adenoasociado (AAV) optimizado y autocomplementario
Biológico: PreguntaBio009
Inyección IV de dosis única
Otros nombres:
  • BAX 335

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de pacientes que experimentaron eventos adversos relacionados con el tratamiento por grupo de dosis
Periodo de tiempo: Infusión hasta la Semana 3 e Infusión hasta el final del estudio
Infusión hasta la Semana 3 e Infusión hasta el final del estudio
Cambio desde el inicio en las evaluaciones de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio en la semana 3 y cambio desde el inicio al final del estudio
Cambio desde el inicio en la semana 3 y cambio desde el inicio al final del estudio

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio en los niveles de actividad de FIX, los niveles de proteína de FIX y la gravedad y frecuencia de los episodios de sangrado
Periodo de tiempo: En múltiples puntos de tiempo desde antes de la dosis hasta 5 años después de la dosis
En múltiples puntos de tiempo desde antes de la dosis hasta 5 años después de la dosis
Respuesta inmune a AskBio009
Periodo de tiempo: En múltiples puntos de tiempo desde antes de la dosis hasta 5 años después de la dosis
En múltiples puntos de tiempo desde antes de la dosis hasta 5 años después de la dosis
Detección de genomas AskBio009 en sangre, saliva, orina, heces y semen
Periodo de tiempo: En múltiples puntos de tiempo desde antes de la dosis hasta 1 año después de la dosis
En múltiples puntos de tiempo desde antes de la dosis hasta 1 año después de la dosis

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de febrero de 2013

Finalización primaria (Estimado)

17 de enero de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

17 de enero de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

27 de agosto de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de septiembre de 2012

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de septiembre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

20 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AskBio009-101
  • 231401 (Otro identificador: Sponsor)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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