Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Terapia genowa czynnika IX serotypu 8 wirusa związanego z adenowirusem metodą otwartej próby u osób dorosłych z hemofilią B

18 marca 2026 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Otwarta faza 1/2, badanie z pojedynczą rosnącą dawką samouzupełniającej się, zoptymalizowanej terapii genowej czynnika IX wirusa związanego z adenowirusem serotypu 8 (AskBio009) u dorosłych chorych na hemofilię B

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa pojedynczych rosnących dawek IV terapii genowej czynnika IX (FIX) u maksymalnie 16 osób dorosłych z hemofilią B.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemofilia B jest genetyczną skazą krwotoczną sprzężoną z chromosomem X spowodowaną niedoborem aktywności czynnika IX (FIX) krzepnięcia krwi. FIX jest syntetyzowany w wątrobie i krąży we krwi jako proenzym. Obecne leczenie hemofilii B opiera się na zastępowaniu niedoboru FIX zastrzykami IV rekombinowanego białka FIX profilaktycznie lub w razie potrzeby w leczeniu epizodów krwawienia. Ten program kliniczny przetestuje metodę transferu genów obejmującą użycie wektora dostarczania genów niosącego gen FIX. To pierwsze badanie z udziałem ludzi ma na celu ocenę bezpieczeństwa, kinetyki i, jeśli to możliwe, dawki AskBio009 wymaganej do osiągnięcia stabilnej aktywności FIX w osoczu między 10% a 40% normalnej aktywności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92103-8651
        • University of California at San Diego Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • U of Colorado School of Medicine, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 022105
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota, Masonic Clinical Research Unit, Clinical and Translational Science Institute
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • The Hemophilia Center, Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • BloodCenter of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 75 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku 18-75 lat włącznie
  • Rozpoznana hemofilia B z ≥3 krwotokami rocznie wymagająca leczenia egzogennym FIX LUB stosowania profilaktyki FIX z powodu częstych epizodów krwawień w wywiadzie
  • Aktywność FIX w osoczu ≤2% (<1% dla pierwszej kohorty; następnie zgodnie z protokołem)
  • Ujemny na obecność aktywnego wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV), zdefiniowany jako przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C, ujemny i ujemny (niewykrywalny) Test PCR na obecność kwasu rybonukleinowego (RNA) wirusa zapalenia wątroby typu C w osoczu LUB jeśli dodatni wynik na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C musi być ≥2 kolejnych ujemnych (niewykrywalny) Testy PCR na obecność RNA HCV w osoczu w odstępie co najmniej 3 miesięcy i wynik ujemny w badaniu przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  • Historia rodzinna inhibitora białka FIX lub osobiste dowody laboratoryjne na rozwój inhibitorów białka FIX w dowolnym momencie (> 0,6 jednostek Bethesda w dowolnym pojedynczym teście)
  • Udokumentowana wcześniejsza reakcja alergiczna na jakikolwiek produkt FIX
  • Wykrywalne przeciwciała neutralizujące AAV8

  • Markery zapalenia wątroby lub jawnej lub utajonej marskości wątroby, o czym świadczy co najmniej jedno z poniższych:

    • Liczba płytek krwi <175 000/μl
    • Albumina ≤3,5 g/dl
    • Bilirubina całkowita >1,5 x GGN i bilirubina bezpośrednia ≥0,5 mg/dl
    • Fosfataza alkaliczna >2,0 x GGN
    • AlAT lub AspAT >2,0 x GGN (z wyjątkiem osób zakażonych wirusem HIV)
    • Biopsja wątroby w przeszłości wskazująca na umiarkowane lub ciężkie zwłóknienie (stopień Metaviru 2 lub wyższy)
    • Historia wodobrzusza, żylaków, krwotoku z żylaków lub encefalopatii wątrobowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AskBio009 Eskalacja dawki
Terapia genowa pojedynczej dawki samouzupełniającego się zoptymalizowanego wirusa związanego z adenowirusem (AAV) serotypu 8 czynnika IX
Biologiczny: ZapytajBio009
Wstrzyknięcie dożylne pojedynczej dawki
Inne nazwy:
  • BAX 335

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem według grupy dawkowania
Ramy czasowe: Infuzja do tygodnia 3. i infuzja do końca badania
Infuzja do tygodnia 3. i infuzja do końca badania
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w klinicznych ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej w 3. tygodniu i zmiana od wartości początkowej pod koniec badania
Zmiana od wartości początkowej w 3. tygodniu i zmiana od wartości początkowej pod koniec badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach aktywności FIX, poziomach białek FIX oraz ciężkości i częstotliwości epizodów krwawienia
Ramy czasowe: W wielu punktach czasowych od przed podaniem dawki do 5 lat po podaniu
W wielu punktach czasowych od przed podaniem dawki do 5 lat po podaniu
Odpowiedź immunologiczna na AskBio009
Ramy czasowe: W wielu punktach czasowych od przed podaniem dawki do 5 lat po podaniu
W wielu punktach czasowych od przed podaniem dawki do 5 lat po podaniu
Wykrywanie genomów AskBio009 we krwi, ślinie, moczu, kale i nasieniu
Ramy czasowe: W wielu punktach czasowych od przed podaniem dawki do 1 roku po podaniu
W wielu punktach czasowych od przed podaniem dawki do 1 roku po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

11 lutego 2013

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

17 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

17 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 sierpnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 września 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

19 września 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AskBio009-101
  • 231401 (Inny identyfikator: Sponsor)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj