Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená jednorázová vzestupná dávka adeno-asociovaného viru sérotypu 8 Genová terapie faktorem IX u dospělých s hemofilií B

18. března 2026 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Fáze 1/2 otevřená studie s jednou vzestupnou dávkou samokomplementačního optimalizovaného adeno-asociovaného viru sérotypu 8 genové terapie faktorem IX (AskBio009) u dospělých s hemofilií B

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost jednotlivých vzestupných IV dávek genové terapie faktorem IX (FIX) až u 16 dospělých s hemofilií B.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hemofilie B je genetická X-vázaná krvácivá porucha způsobená nedostatkem aktivity faktoru IX (FIX) srážející krev. FIX je syntetizován v játrech a cirkuluje v krvi jako proenzym. Současná léčba hemofilie B je založena na nahrazení deficitního FIX IV injekcemi rekombinantního proteinu FIX profylakticky nebo podle potřeby k léčbě krvácivých příhod. Tento klinický program bude testovat přístup genového přenosu zahrnující použití vektoru pro přenos genů nesoucího gen FIX. Tato první studie u lidí je určena k vyhodnocení bezpečnosti, kinetiky a pokud možno i dávky AskBio009 potřebné k dosažení stabilní plazmatické FIX aktivity mezi 10 % a 40 % normální aktivity.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

30

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103-8651
        • University of California at San Diego Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • U of Colorado School of Medicine, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 022105
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota, Masonic Clinical Research Unit, Clinical and Translational Science Institute
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • The Hemophilia Center, Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • BloodCenter of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 75 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku 18-75 let včetně
  • Prokázaná hemofilie B s ≥ 3 hemoragiemi za rok vyžadující léčbu exogenní FIX NEBO použití FIX profylaxe z důvodu častých krvácivých epizod v anamnéze
  • Plazmatická FIX aktivita ≤ 2 % (< 1 % pro první kohortu; poté podle protokolu)
  • Negativní na aktivní virus hepatitidy C (HCV), definovaný jako negativní a negativní (nedetekovatelný) PCR test na ribonukleovou kyselinu (RNA) viru hepatitidy C v plazmě, NEBO pokud pozitivní protilátky proti viru hepatitidy C musí mít ≥ 2 po sobě jdoucí negativní (nezjistitelné) PCR testy na plazmatickou HCV RNA s odstupem nejméně 3 měsíců a negativní při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Rodinná anamnéza inhibitoru proteinu FIX nebo osobní laboratorní důkaz o vývoji inhibitorů proteinu FIX kdykoli (>0,6 jednotek Bethesda v každém jednotlivém testu)
  • Zdokumentovaná předchozí alergická reakce na jakýkoli produkt FIX
  • Detekovatelné AAV8 neutralizační protilátky

  • Markery jaterního zánětu nebo zjevné nebo skryté cirhózy, o čemž svědčí jeden nebo více z následujících:

    • Počet krevních destiček <175 000/μL
    • Albumin ≤3,5 g/dl
    • Celkový bilirubin > 1,5 x ULN a přímý bilirubin ≥ 0,5 mg/dl
    • Alkalická fosfatáza >2,0 x ULN
    • ALT nebo AST > 2,0 x ULN (kromě jedinců, kteří jsou infikováni HIV)
    • Jaterní biopsie v minulosti ukazující na středně závažnou nebo závažnou fibrózu (stupeň Metaviru 2 nebo vyšší)
    • Ascites, varixy, krvácení z varixů nebo jaterní encefalopatie v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AskBio009 Eskalace dávky
Jedna dávka samokomplementačního optimalizovaného adeno-asociovaného viru (AAV) sérotyp 8 Genová terapie faktoru IX
Biologický: Zeptejte seBio009
Jednodávková IV injekce
Ostatní jména:
  • BAX 335

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky související s léčbou, podle dávkové skupiny
Časové okno: Infuze do 3. týdne a infuze do konce studie
Infuze do 3. týdne a infuze do konce studie
Změna oproti výchozí hodnotě v klinických laboratorních hodnoceních
Časové okno: Změna od výchozí hodnoty ve 3. týdnu a změna od výchozí hodnoty na konci studie
Změna od výchozí hodnoty ve 3. týdnu a změna od výchozí hodnoty na konci studie

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny od základní úrovně v úrovních aktivity FIX, hladinách proteinů FIX a v závažnosti a frekvenci epizody krvácení
Časové okno: V několika časových bodech od před podáním dávky až po 5 let po podání dávky
V několika časových bodech od před podáním dávky až po 5 let po podání dávky
Imunitní odpověď na AskBio009
Časové okno: V několika časových bodech od před podáním dávky až po 5 let po podání dávky
V několika časových bodech od před podáním dávky až po 5 let po podání dávky
Detekce genomů AskBio009 v krvi, slinách, moči, stolici a spermatu
Časové okno: V několika časových bodech od před podáním dávky až po 1 rok po podání dávky
V několika časových bodech od před podáním dávky až po 1 rok po podání dávky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. února 2013

Primární dokončení (Odhadovaný)

17. ledna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

17. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. srpna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. září 2012

První zveřejněno (Odhadovaný)

19. září 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AskBio009-101
  • 231401 (Jiný identifikátor: Sponsor)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit