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B형 혈우병 성인의 아데노 관련 바이러스 혈청형 8 인자 IX 유전자 치료의 공개 라벨 단일 상승 용량

2026년 3월 18일 업데이트: Baxalta now part of Shire

B형 혈우병 성인을 대상으로 자가 보완 최적화된 아데노 관련 바이러스 혈청형 8인자 IX 유전자 치료(AskBio009)의 1/2상 공개 라벨, 단일 상승 용량 시험

이 연구의 목적은 B형 혈우병 성인 최대 16명을 대상으로 인자 IX(FIX) 유전자 요법의 단일 상승 IV 용량의 안전성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

혈우병 B는 혈액 응고 인자 IX(FIX) 활동의 결핍으로 인해 발생하는 유전적 X-연관 출혈 장애입니다. FIX는 간에서 합성되고 전효소로서 혈액에서 순환합니다. 혈우병 B에 대한 현재의 치료는 결핍된 FIX를 예방적으로 또는 출혈 에피소드를 치료하기 위해 필요에 따라 재조합 FIX 단백질의 IV 주사로 대체하는 것을 기반으로 합니다. 이 임상 프로그램은 FIX 유전자를 운반하는 유전자 전달 벡터의 사용과 관련된 유전자 전달 접근법을 테스트할 것입니다. 이 최초의 인체 연구는 안전, 동역학 및 가능한 경우 정상적인 활동의 10%~40% 사이에서 안정적인 혈장 FIX 활동을 달성하는 데 필요한 AskBio009의 용량을 평가하기 위한 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, 미국, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, 미국, 92103-8651
        • University of California at San Diego Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • U of Colorado School of Medicine, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 022105
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
        • University of Minnesota, Masonic Clinical Research Unit, Clinical and Translational Science Institute
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • The Hemophilia Center, Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • BloodCenter of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 18-75세 남성 포함
  • 빈번한 출혈 에피소드의 병력으로 인해 외인성 FIX로 치료하거나 FIX 예방의 사용이 필요한 연간 3회 이상의 출혈이 있는 확립된 혈우병 B
  • 혈장 FIX 활동 ≤2%(첫 번째 코호트의 경우 <1%, 이후 프로토콜에 따라)
  • 활성 C형 간염 바이러스(HCV) 음성, C형 간염 바이러스 항체 음성 및 음성(검출 불가) 혈장 C형 간염 바이러스 리보핵산(RNA)에 대한 PCR 검사 또는 C형 간염 바이러스 항체 양성인 경우 ≥2 연속 음성(검출 불가) 최소 3개월 간격의 혈장 HCV RNA에 대한 PCR 검사 및 스크리닝에서 음성

제외 기준:

  • FIX 단백질에 대한 억제제의 가족력 또는 언제든지 FIX 단백질에 대한 억제제를 개발했다는 ​​개인 실험실 증거(모든 단일 테스트에서 >0.6 Bethesda Units)
  • 모든 FIX 제품에 대한 문서화된 사전 알레르기 반응
  • 검출 가능한 AAV8 중화 항체

  • 다음 중 하나 이상에 의해 입증되는 간 염증 또는 명백하거나 잠재적인 간경변증의 표지자:

    • 혈소판 수 <175,000/μL
    • 알부민 ≤3.5g/dL
    • 총 빌리루빈 >1.5 x ULN 및 직접 빌리루빈 ≥0.5 mg/dL
    • 알칼리성 포스파타제 >2.0 x ULN
    • ALT 또는 AST >2.0 x ULN(HIV에 감염된 피험자는 제외)
    • 중등도 또는 중증 섬유증을 나타내는 과거의 간 생검(Metavir 병기 2 이상)
    • 복수, 정맥류, 정맥류 출혈 또는 간성 뇌병증의 병력

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AskBio009 용량 증량
자가 보완 최적화된 아데노 관련 바이러스(AAV) 혈청형 8인자 IX 유전자 요법의 단일 용량
생물학적: AskBio009
단일 용량 IV 주사
다른 이름들:
  • BAX 335

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
용량군별 치료 관련 이상반응을 경험한 환자 수
기간: 3주까지 주입 및 연구 종료까지 주입
3주까지 주입 및 연구 종료까지 주입
임상 실험실 평가의 기준선에서 변경
기간: 3주차에 기준선에서 변경 및 연구 종료 시 기준선에서 변경
3주차에 기준선에서 변경 및 연구 종료 시 기준선에서 변경

2차 결과 측정

결과 측정
기간
기준선에서 FIX 활동 수준, FIX 단백질 수준, 출혈 에피소드 심각도 및 빈도의 변화
기간: 투여 전부터 투여 후 최대 5년까지 여러 시점에서
투여 전부터 투여 후 최대 5년까지 여러 시점에서
AskBio009에 대한 면역 반응
기간: 투여 전부터 투여 후 최대 5년까지 여러 시점에서
투여 전부터 투여 후 최대 5년까지 여러 시점에서
혈액, 타액, 소변, 대변, 정액 내 AskBio009 게놈 검출
기간: 투여 전부터 투여 후 최대 1년까지 여러 시점에서
투여 전부터 투여 후 최대 1년까지 여러 시점에서

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baxalta now part of Shire

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 2월 11일

기본 완료 (추정된)

2030년 1월 17일

연구 완료 (추정된)

2030년 1월 17일

연구 등록 날짜

최초 제출

2012년 8월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2012년 9월 14일

처음 게시됨 (추정된)

2012년 9월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 3월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AskBio009-101
  • 231401 (기타 식별자: Sponsor)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 액세스할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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