Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label enkele oplopende dosis adeno-geassocieerd virus serotype 8 factor IX-gentherapie bij volwassenen met hemofilie B

29 januari 2024 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Een open-label fase 1/2-onderzoek met een enkele oplopende dosis van een zelfaanvullend geoptimaliseerd adeno-geassocieerd virus serotype 8 factor IX-gentherapie (AskBio009) bij volwassenen met hemofilie B

Het doel van deze studie is om de veiligheid te evalueren van enkelvoudige oplopende intraveneuze doses van een factor IX (FIX)-gentherapie bij maximaal 16 volwassenen met hemofilie B.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hemofilie B is een genetische X-gebonden bloedingsziekte die wordt veroorzaakt door een tekort aan bloedstollingsfactor IX (FIX). FIX wordt gesynthetiseerd in de lever en circuleert in het bloed als een pro-enzym. De huidige behandeling van hemofilie B is gebaseerd op vervanging van de deficiënte FIX door IV-injecties van recombinant FIX-eiwit, profylactisch of indien nodig om bloedingen te behandelen. Dit klinische programma zal een benadering van genoverdracht testen waarbij gebruik wordt gemaakt van een genafgiftevector die een FIX-gen draagt. Deze eerste studie bij mensen is bedoeld om de veiligheid, kinetiek en, indien mogelijk, de dosis AskBio009 te evalueren die nodig is om een ​​stabiele plasma FIX-activiteit tussen 10% en 40% van de normale activiteit te bereiken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92103-8651
        • University of California at San Diego Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • U of Colorado School of Medicine, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 022105
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota, Masonic Clinical Research Unit, Clinical and Translational Science Institute
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • The Hemophilia Center, Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • BloodCenter of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 75 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannen leeftijd 18-75 jaar, inclusief
  • Gevestigde hemofilie B met ≥3 bloedingen per jaar waarvoor behandeling met exogene FIX nodig is OF gebruik van FIX-profylaxe vanwege een voorgeschiedenis van frequente bloedingen
  • Plasma FIX-activiteit ≤2% (<1% voor eerste cohort; daarna per protocol)
  • Negatief voor actief hepatitis C-virus (HCV), gedefinieerd als Hepatitis C-virusantilichaam negatief en negatief (niet detecteerbaar) PCR-test voor plasma Hepatitis C-virusribonucleïnezuur (RNA) OF als Hepatitis C-virusantilichaam positief moet zijn ≥2 opeenvolgende negatief (niet detecteerbaar) PCR-tests voor plasma-HCV-RNA met een tussenpoos van ten minste 3 maanden en negatief bij screening

Uitsluitingscriteria:

  • Familiegeschiedenis van remmer van FIX-eiwit of persoonlijk laboratoriumbewijs dat op enig moment remmers van FIX-eiwit zijn ontwikkeld (> 0,6 Bethesda-eenheden op een enkele test)
  • Gedocumenteerde eerdere allergische reactie op een FIX-product
  • Detecteerbare AAV8-neutraliserende antilichamen

  • Markers van leverontsteking of openlijke of occulte cirrose zoals blijkt uit een of meer van de volgende:

    • Aantal bloedplaatjes <175.000/μL
    • Albumine ≤3,5 g/dL
    • Totaal bilirubine >1,5 x ULN en direct bilirubine ≥0,5 mg/dL
    • Alkalische fosfatase >2,0 x ULN
    • ALAT of ASAT >2,0 x ULN (behalve voor proefpersonen die HIV-geïnfecteerd zijn)
    • Leverbiopsie in het verleden wijst op matige of ernstige fibrose (Metavir-stadiëring 2 of hoger)
    • Geschiedenis van ascites, varices, varicesbloeding of hepatische encefalopathie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AskBio009 Dosisescalatie
Enkele dosis van een zelf-aanvullend geoptimaliseerd adeno-geassocieerd virus (AAV) serotype 8 factor IX-gentherapie
Biologisch: VraagBio009
Eenmalige dosis IV-injectie
Andere namen:
  • BAX 335

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal patiënten met behandelingsgerelateerde bijwerkingen per dosisgroep
Tijdsspanne: Infusie tot week 3 en infusie tot het einde van de studie
Infusie tot week 3 en infusie tot het einde van de studie
Verandering ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumevaluaties
Tijdsspanne: Verandering ten opzichte van baseline in week 3 en verandering ten opzichte van baseline aan het einde van de studie
Verandering ten opzichte van baseline in week 3 en verandering ten opzichte van baseline aan het einde van de studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in FIX-activiteitsniveaus, FIX-eiwitniveaus en ernst en frequentie van bloedingsepisoden
Tijdsspanne: Op meerdere tijdstippen van vóór de dosis tot maximaal 5 jaar na de dosis
Op meerdere tijdstippen van vóór de dosis tot maximaal 5 jaar na de dosis
Immuunrespons op AskBio009
Tijdsspanne: Op meerdere tijdstippen van vóór de dosis tot maximaal 5 jaar na de dosis
Op meerdere tijdstippen van vóór de dosis tot maximaal 5 jaar na de dosis
Detectie van AskBio009 genomen in bloed, speeksel, urine, ontlasting en sperma
Tijdsspanne: Op meerdere tijdstippen van vóór de dosis tot maximaal 1 jaar na de dosis
Op meerdere tijdstippen van vóór de dosis tot maximaal 1 jaar na de dosis

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 februari 2013

Primaire voltooiing (Geschat)

17 januari 2030

Studie voltooiing (Geschat)

17 januari 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 augustus 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 september 2012

Eerst geplaatst (Geschat)

19 september 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

31 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AskBio009-101
  • 231401 (Andere identificatie: Sponsor)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Malta

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren