Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытая однократная восходящая доза генной терапии фактора IX аденоассоциированного вируса серотипа 8 у взрослых с гемофилией B

29 января 2024 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Фаза 1/2 открытого исследования однократной возрастающей дозы генной терапии самокомплементирующего оптимизированного аденоассоциированного вируса серотипа 8 фактор IX (AskBio009) у взрослых с гемофилией B

Целью данного исследования является оценка безопасности однократных возрастающих внутривенных доз генной терапии фактором IX (FIX) у 16 ​​взрослых с гемофилией B.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гемофилия В представляет собой генетическое Х-сцепленное нарушение свертываемости крови, вызванное дефицитом активности фактора свертывания крови IX (FIX). FIX синтезируется в печени и циркулирует в крови в виде профермента. Современное лечение гемофилии В основано на замене дефицитного FIX внутривенными инъекциями рекомбинантного белка FIX в профилактических целях или по мере необходимости для лечения эпизодов кровотечения. Эта клиническая программа будет тестировать подход к переносу генов, включающий использование вектора доставки генов, несущего ген FIX. Это первое исследование на людях предназначено для оценки безопасности, кинетики и, если возможно, дозы AskBio009, необходимой для достижения стабильной активности FIX в плазме от 10% до 40% от нормальной активности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92103-8651
        • University of California at San Diego Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • U of Colorado School of Medicine, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 022105
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota, Masonic Clinical Research Unit, Clinical and Translational Science Institute
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • The Hemophilia Center, Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • BloodCenter of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины в возрасте 18-75 лет включительно
  • Установленная гемофилия B с ≥3 кровотечениями в год, требующая лечения экзогенным FIX ИЛИ использования профилактики FIX из-за частых эпизодов кровотечения в анамнезе
  • Плазменная активность FIX ≤2% (<1% для первой когорты, затем по протоколу)
  • Отрицательный результат на активный вирус гепатита С (ВГС), определяемый как отрицательный и отрицательный (неопределяемый) результат ПЦР-теста на рибонуклеиновую кислоту (РНК) вируса гепатита С в плазме ИЛИ, если положительный результат на антитела к вирусу гепатита С, должен иметь ≥2 последовательных отрицательных результатов (неопределяемый) ПЦР-тесты на РНК ВГС в плазме с интервалом не менее 3 месяцев и отрицательные результаты при скрининге

Критерий исключения:

  • Семейный анамнез ингибиторов белка FIX или личные лабораторные данные о развитии ингибиторов белка FIX в любое время (>0,6 единиц Бетесда в любом отдельном тесте)
  • Документально подтвержденная предшествующая аллергическая реакция на любой продукт FIX.
  • Обнаруживаемые нейтрализующие антитела к AAV8

  • Маркеры воспаления печени или явного или скрытого цирроза печени, о чем свидетельствует один или несколько из следующих признаков:

    • Количество тромбоцитов <175 000/мкл
    • Альбумин ≤3,5 г/дл
    • Общий билирубин > 1,5 x ВГН и прямой билирубин > 0,5 мг/дл
    • Щелочная фосфатаза >2,0 x ВГН
    • АЛТ или АСТ >2,0 x ВГН (за исключением субъектов, инфицированных ВИЧ)
    • Биопсия печени в прошлом, указывающая на умеренный или тяжелый фиброз (стадия Metavir 2 или выше)
    • История асцита, варикозного расширения вен, варикозного кровотечения или печеночной энцефалопатии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AskBio009 Повышение дозы
Однократная доза генной терапии самодополняющего оптимизированного аденоассоциированного вируса (AAV) серотипа 8 фактора IX
Биологический: СпроситеБио009
Однократная доза внутривенно
Другие имена:
  • БАКС 335

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество пациентов с нежелательными явлениями, связанными с лечением, в разбивке по дозовым группам
Временное ограничение: Инфузия до 3-й недели и инфузия до конца исследования
Инфузия до 3-й недели и инфузия до конца исследования
Изменение по сравнению с исходным уровнем в клинических лабораторных оценках
Временное ограничение: Изменение по сравнению с исходным уровнем на 3 неделе и изменение по сравнению с исходным уровнем в конце исследования
Изменение по сравнению с исходным уровнем на 3 неделе и изменение по сравнению с исходным уровнем в конце исследования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменения по сравнению с исходным уровнем в уровнях активности FIX, уровнях белка FIX, а также тяжести и частоте эпизодов кровотечения
Временное ограничение: В различные моменты времени от приема до введения дозы до 5 лет после ее введения
В различные моменты времени от приема до введения дозы до 5 лет после ее введения
Иммунный ответ на AskBio009
Временное ограничение: В различные моменты времени от приема до введения дозы до 5 лет после ее введения
В различные моменты времени от приема до введения дозы до 5 лет после ее введения
Обнаружение геномов AskBio009 в крови, слюне, моче, стуле и сперме
Временное ограничение: В несколько моментов времени от приема до 1 года после приема
В несколько моментов времени от приема до 1 года после приема

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

11 февраля 2013 г.

Первичное завершение (Оцененный)

17 января 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

17 января 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 августа 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 сентября 2012 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

19 сентября 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

31 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AskBio009-101
  • 231401 (Другой идентификатор: Sponsor)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия В

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bangladesh

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться