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腺相关病毒血清型 8 因子 IX 基因治疗成人血友病 B 的开放标签单递增剂量

2024年1月29日 更新者：Baxalta now part of Shire

成人血友病 B 的自我互补优化腺相关病毒血清型 8 因子 IX 基因治疗 (AskBio009) 的 1/2 期开放标签、单剂量递增试验

本研究的目的是评估单次递增 IV 剂量的因子 IX (FIX) 基因治疗对多达 16 名成人血友病 B 的安全性。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

血友病 B 是一种遗传性 X 连锁出血性疾病，由凝血因子 IX (FIX) 活性缺陷引起。 FIX 在肝脏中合成并作为酶原在血液中循环。 目前对 B 型血友病的治疗是基于预防性或按需静脉注射重组 FIX 蛋白来替代缺陷型 FIX 以治疗出血事件。 该临床项目将测试涉及使用携带 FIX 基因的基因传递载体的基因转移方法。 这项首次人体研究旨在评估 AskBio009 的安全性、动力学，如果可能的话，还需要评估使血浆 FIX 活性稳定在正常活性的 10% 至 40% 之间所需的剂量。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

30

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles、California、美国、90007
        • Orthopaedic Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University of California Davis Medical Center
      • San Diego、California、美国、92103-8651
        • University of California at San Diego Medical Center
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • U of Colorado School of Medicine, Hemophilia & Thrombosis Treatment Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、022105
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota, Masonic Clinical Research Unit, Clinical and Translational Science Institute
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • The Hemophilia Center, Oregon Health and Science University
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Gulf States Hemophilia and Thrombosis Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104
        • Bloodworks Northwest
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • BloodCenter of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 75年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 男性年龄 18-75 岁，含
  • 确定的血友病 B，每年出血 ≥ 3 次，需要外源性 FIX 治疗或因频繁出血事件史而使用 FIX 预防
  • 血浆 FIX 活性≤2%（第一个队列 <1%；然后根据方案）
  • 活动性丙型肝炎病毒 (HCV) 阴性，定义为丙型肝炎病毒抗体阴性和血浆丙型肝炎病毒核糖核酸 (RNA) PCR 检测阴性（检测不到），或者如果丙型肝炎病毒抗体呈阳性，则必须有≥2 次连续阴性（检测不到）血浆 HCV RNA 的 PCR 检测至少间隔 3 个月，筛查时呈阴性

排除标准：

  • FIX 蛋白抑制剂的家族史或在任何时候开发出 FIX 蛋白抑制剂的个人实验室证据（在任何一次测试中 >0.6 Bethesda 单位）
  • 记录对任何 FIX 产品的先前过敏反应
  • 可检测的 AAV8 中和抗体

  • 肝脏炎症或明显或隐匿性肝硬化的标志物，由以下一项或多项证明：

    • 血小板计数 <175,000/μL
    • 白蛋白≤3.5 g/dL
    • 总胆红素 >1.5 x ULN 和直接胆红素 ≥0.5 mg/dL
    • 碱性磷酸酶 >2.0 x ULN
    • ALT 或 AST >2.0 x ULN（感染 HIV 的受试者除外）
    • 过去的肝活检表明中度或重度纤维化（Metavir 分期为 2 或更高）
    • 腹水、静脉曲张、静脉曲张出血或肝性脑病病史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：AskBio009 剂量递增
自互补优化腺相关病毒 (AAV) 血清型 8 因子 IX 基因治疗的单剂量
生物：问生物009
单剂量静脉注射
其他名称：
  • 巴克斯335

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
按剂量组发生治疗相关不良事件的患者人数
大体时间：输注至第 3 周和输注至研究结束
输注至第 3 周和输注至研究结束
临床实验室评估相对于基线的变化
大体时间：第 3 周时相对于基线的变化以及研究结束时相对于基线的变化
第 3 周时相对于基线的变化以及研究结束时相对于基线的变化

次要结果测量

结果测量
大体时间
FIX 活性水平、FIX 蛋白水平和出血事件严重程度和频率相对于基线的变化
大体时间：从给药前到给药后长达 5 年的多个时间点
从给药前到给药后长达 5 年的多个时间点
对 AskBio009 的免疫反应
大体时间：从给药前到给药后长达 5 年的多个时间点
从给药前到给药后长达 5 年的多个时间点
检测血液、唾液、尿液、粪便和精液中的 AskBio009 基因组
大体时间：从给药前到给药后长达 1 年的多个时间点
从给药前到给药后长达 1 年的多个时间点

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baxalta now part of Shire

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年2月11日

初级完成 (估计的)

2030年1月17日

研究完成 (估计的)

2030年1月17日

研究注册日期

首次提交

2012年8月27日

首先提交符合 QC 标准的

2012年9月14日

首次发布 (估计的)

2012年9月19日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年1月31日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年1月29日

最后验证

2024年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AskBio009-101
  • 231401 (其他标识符：Sponsor)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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