APCC または rFVIIa による治療の有効性の評価における TGA および TEM の使用 (Thrombus)
後天性血友病患者および阻害剤を使用した血友病 A 患者における APCC または rFVIIa 濃縮物による治療の有効性評価における TGA および TEM の使用
血友病 A 患者の約 30% で、凝固第 VIII 因子に対する阻害剤の発生が診断されています。力価が 5 BU/ml を超える阻害剤が存在する場合は、バイパス剤（組換え型活性型第 VIIa 因子濃縮物（rFVIIa）および/または活性型）の使用が必要です。プロトロンビン複合体濃縮物（APCC）。 同様に、後天性血友病で阻害剤力価が 5 BU/ml を超える患者の出血性合併症は、バイパス剤で治療する必要があります。
バイパス剤による治療に対する反応は患者ごとに異なり、同じ患者であってもその後の出血時に異なる場合があります。 一部の患者は両方の製品に良好な反応を示しますが、他の患者では上記の薬剤のいずれか (APCC または rFVIIa) により出血制御が改善されます。 重度の出血により、これらの薬剤を交互に使用する必要がある臨床状況があります。
阻害剤を使用しない血友病患者の治療後に使用される従来の臨床検査方法は、阻害剤の存在下では役に立ちません。 バイパス剤による治療の臨床検査は、トロンビン生成アッセイ (TGA) およびトロンボエラストメトリー (TEM) などの凝固プロセス評価のための包括的な検査を使用することで可能です。
いくつかの研究では、TGA により、血友病 A 患者におけるバイパス薬剤と阻害剤による治療のモニタリング、最も効果的な治療オプションの選択、薬剤の種類とその用量、および治療効果の臨床評価が可能になることが明らかになりました。
現在まで、後天性血友病患者におけるバイパス剤の有効性を評価する臨床検査は行われていない。
第 VIII 因子または第 IX 因子欠損状態では、トロンビンによって生成されるフィブリン線維が形態学的に太くなり、血栓は線溶酵素に対する感受性が増加します。 血栓の安定性は、トロンボエラストメトリー (TEM) を使用して評価できます。 我々は、TGA 法と TEM 法を同時に使用することで、バイパス薬剤による治療に対する患者の個別の反応を評価できる可能性があると仮説を立てることができます。 TGA および TEM の正規化に必要な APCC および rFVIIa の最小用量の臨床的意義については、さらなる研究が必要です。
試験の目的: トロンビン生成アッセイ (TGA) とトロンボエラストメトリー (TEM) を同時に使用すると、後天性血友病または血友病患者におけるバイパス薬剤による最適な治療法の選択と、それらの薬剤の有効性の臨床検査モニタリングが容易になる可能性があるという仮説の検討阻害剤入りのA。
調査の概要
状態
条件
詳細な説明
研究の種類
入学 (予想される)
連絡先と場所
研究場所
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Gdansk、ポーランド、80-952
- 募集
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
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コンタクト：
- Andrzej Mital, MD, PhD
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Krakow、ポーランド、31-501
- 募集
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
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コンタクト：
- Jacek Musial, MD, PhD
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Lodz、ポーランド、93-510
- 募集
- Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
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コンタクト：
- Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
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Poznan、ポーランド、61-505
- 募集
- Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
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コンタクト：
- Krystyna Zawilska, MD,PhD
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Warszawa、ポーランド、02-776
- 募集
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
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コンタクト：
- Jerzy Windyga, MD, PhD
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Wroclaw、ポーランド、50-367
- 募集
- Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
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コンタクト：
- Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- 後天性血友病患者
- インヒビターを使用している先天性血友病 A 患者
除外基準:
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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血友病
後天性血友病の患者。
インヒビターを服用している血友病 A の患者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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TGA 法と TEM 法を同時に使用して、バイパス剤による治療に対する患者の個別の反応を評価します。
時間枠：48時間
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プロトコールでは研究の特定の被験者に特定の治療法を割り当てないため、これは非発明的研究です。
患者は、研究施設の経験に基づいて、APCC または rFVIIa で治療されます。
患者は医師の判断または地域の臨床実践に従って治療法を処方されます。
日々の臨床現場の様子を観察します。
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48時間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Krystyna Zawilska, MD, PhD、Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
- 主任研究者：Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD、Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
- 主任研究者：Andrzej Mital, MD, PhD、Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
- 主任研究者：Jerzy Windyga, MD, PhD、Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
- 主任研究者：Krzysztof Chojnowski, MD, PhD、Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
- 主任研究者：Jacek Musial, MD, PhD、Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Dargaud Y, Negrier C. Thrombin generation testing in haemophilia comprehensive care centres. Haemophilia. 2010 Mar;16(2):223-30. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02082.x. Epub 2009 Aug 27.
- Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009 Jan;15(1):3-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01931.x. Epub 2008 Nov 10.
- Dargaud Y, Bordet JC, Lienhart A, Negrier C. Use of the thrombin generation test to evaluate response to treatment with recombinant activated factor VII. Semin Hematol. 2008 Apr;45(2 Suppl 1):S72-3. doi: 10.1053/j.seminhematol.2008.03.008. No abstract available.
- Livnat T, Martinowitz U, Zivelin A, Seligsohn U. Effects of factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA), recombinant factor VIIa or both on thrombin generation in normal and haemophilia A plasma. Haemophilia. 2008 Jul;14(4):782-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01688.x. Epub 2008 Mar 21.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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