Gebruik van een TGA en TEM bij de beoordeling van de werkzaamheid van behandeling met APCC of rFVIIa (Thrombus)
Gebruik van een TGA en TEM bij de beoordeling van de werkzaamheid van behandeling met APCC of rFVIIa-concentraat bij patiënten met verworven hemofilie en bij patiënten met hemofilie A met remmers
Het optreden van remmers van stollingsfactor VIII wordt gediagnosticeerd bij ~30% van de patiënten met hemofilie A. De aanwezigheid van remmers met een titer >5 BU/ml vereist het gebruik van bypass-middelen: recombinant geactiveerd factor VIIa-concentraat (rFVIIa) en/of geactiveerd protrombinecomplexconcentraat (APCC). Evenzo moeten hemorragische complicaties bij patiënten met verworven hemofilie en een remmertiter >5 BE/ml worden behandeld met bypass-middelen.
De respons op de behandeling met bypass-agentia is patiëntspecifiek en kan bij dezelfde patiënt variëren tijdens daaropvolgende bloedingen. Sommige patiënten reageren goed op beide producten, maar bij andere patiënten wordt bloeding beter onder controle gehouden door een van de bovengenoemde middelen (APCC of rFVIIa). Er zijn klinische situaties waarin ernstige bloedingen een alternatief gebruik van beide middelen vereisen.
Traditionele methoden van laboratoriumtests die na de behandeling worden gebruikt bij patiënten met hemofilie zonder remmers, zijn nutteloos in de aanwezigheid van remmers. Laboratoriummonitoring van therapie met bypass-agentia is mogelijk met behulp van globale tests voor de beoordeling van het stollingsproces, die als volgt zijn: trombinegeneratie-assay (TGA) en trombo-elastometrie (TEM).
Verschillende onderzoeken hebben aangetoond dat TGA het mogelijk maakt de therapie te monitoren met bypass-middelen bij patiënten met hemofilie A en remmer - de keuze van de meest effectieve behandelingsoptie - middeltype en de dosis ervan, evenals laboratoriumbeoordeling van de werkzaamheid van de behandeling.
Tot op heden zijn er geen laboratoriumtests uitgevoerd om de werkzaamheid van bypass-agentia bij patiënten met verworven hemofilie te beoordelen.
Bij factor VIII- of IX-deficiëntie zijn de door trombine gegenereerde fibrinevezels morfologisch dikker en zijn bloedstolsels gevoeliger voor fibrinolytische enzymen. De stabiliteit van de bloedstolsel kan worden beoordeeld met behulp van trombo-elastometrie (TEM). We kunnen veronderstellen dat gelijktijdig gebruik van TGA- en TEM-methoden een beoordeling mogelijk maakt van de individuele respons van de patiënt op therapie met bypass-middelen. Klinische significantie van de minimale dosis APCC en rFVIIa, nodig voor TGA- en TEM-normalisatie, vereist verder onderzoek.
Doel van de test: onderzoek van de hypothese dat gelijktijdig gebruik van trombinegeneratie-assay (TGA) en trombo-elastometrie (TEM) de keuze van optimale therapie met bypass-middelen kan vergemakkelijken en laboratoriummonitoring van de werkzaamheid van die middelen bij patiënten met verworven hemofilie of hemofilie A met remmer.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Werving
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
Contact:
- Andrzej Mital, MD, PhD
-
Krakow, Polen, 31-501
- Werving
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
-
Contact:
- Jacek Musial, MD, PhD
-
Lodz, Polen, 93-510
- Werving
- Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
-
Contact:
- Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
-
Poznan, Polen, 61-505
- Werving
- Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
-
Contact:
- Krystyna Zawilska, MD,PhD
-
Warszawa, Polen, 02-776
- Werving
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
-
Contact:
- Jerzy Windyga, MD, PhD
-
Wroclaw, Polen, 50-367
- Werving
- Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
-
Contact:
- Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- patiënten met verworven hemofilie
- patiënten met congenitale hemofilie A met remmer
Uitsluitingscriteria:
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
hemofilie
Patiënten met verworven hemofilie.
Patiënten met hemofilie A met remmer.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Beoordeling van de individuele respons van de patiënt op therapie met bypass-middelen door gelijktijdig gebruik van TGA- en TEM-methoden.
Tijdsspanne: 48 uur
|
Dit is een niet-inventioneel onderzoek aangezien het protocol geen specifieke behandeling toewijst aan de specifieke onderwerpen van het onderzoek.
Patiënten zullen worden behandeld met APCC of rFVIIa op basis van de ervaring van de onderzoekslocatie.
Patiënten krijgen een behandeling voorgeschreven volgens het oordeel van hun arts of de lokale klinische praktijk.
Dit is observatie van de dagelijkse klinische praktijk ter plaatse.
|
48 uur
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Krystyna Zawilska, MD, PhD, Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
- Hoofdonderzoeker: Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
- Hoofdonderzoeker: Andrzej Mital, MD, PhD, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
- Hoofdonderzoeker: Jerzy Windyga, MD, PhD, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
- Hoofdonderzoeker: Krzysztof Chojnowski, MD, PhD, Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
- Hoofdonderzoeker: Jacek Musial, MD, PhD, Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Dargaud Y, Negrier C. Thrombin generation testing in haemophilia comprehensive care centres. Haemophilia. 2010 Mar;16(2):223-30. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02082.x. Epub 2009 Aug 27.
- Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009 Jan;15(1):3-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01931.x. Epub 2008 Nov 10.
- Dargaud Y, Bordet JC, Lienhart A, Negrier C. Use of the thrombin generation test to evaluate response to treatment with recombinant activated factor VII. Semin Hematol. 2008 Apr;45(2 Suppl 1):S72-3. doi: 10.1053/j.seminhematol.2008.03.008. No abstract available.
- Livnat T, Martinowitz U, Zivelin A, Seligsohn U. Effects of factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA), recombinant factor VIIa or both on thrombin generation in normal and haemophilia A plasma. Haemophilia. 2008 Jul;14(4):782-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01688.x. Epub 2008 Mar 21.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Schatting)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TGA-TEM
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .