Použití TGA a TEM při hodnocení účinnosti léčby APCC nebo rFVIIa (Thrombus)
Použití TGA a TEM při hodnocení účinnosti léčby APCC nebo koncentrátem rFVIIa u pacientů se získanou hemofilií au pacientů s hemofilií A s inhibitory
Výskyt inhibitorů koagulačního faktoru VIII je diagnostikován u ~30 % pacientů s hemofilií A. Přítomnost inhibitoru s titrem >5 BU/ml vyžaduje použití by-passů: rekombinantní aktivovaný koncentrát faktoru VIIa (rFVIIa) a/nebo aktivovaný koncentrát protrombinového komplexu (APCC). Podobně hemoragické komplikace u pacientů se získanou hemofilií a titrem inhibitoru >5 BU/ml by měly být léčeny by-passovými přípravky.
Reakce na léčbu bypassovými činidly je specifická pro pacienta a může se u stejného pacienta během následujících krvácení lišit. Někteří pacienti mají dobrou odezvu na oba přípravky, avšak u jiných pacientů zajišťuje lepší kontrolu krvácení některý z výše uvedených přípravků (APCC nebo rFVIIa). Existují klinické situace, kdy těžké krvácení vyžaduje alternativní použití obou těchto látek.
Tradiční metody laboratorních testů používané po léčbě u pacientů s hemofilií bez inhibitorů jsou v přítomnosti inhibitoru zbytečné. Laboratorní monitorování terapie bypassovými látkami je možné s využitím globálních testů pro hodnocení koagulačního procesu, kterými jsou: trombinový generační test (TGA) a tromboelastometrie (TEM).
Několik studií odhalilo, že TGA umožňuje sledování terapie bypassovými látkami u pacientů s hemofilií A a inhibitorem – výběr nejúčinnější léčebné možnosti – typ látky a její dávka, jakož i laboratorní hodnocení účinnosti léčby.
Dosud nebyly prováděny laboratorní testy hodnotící účinnost bypassových látek u pacientů se získanou hemofilií.
Při nedostatku faktoru VIII nebo IX jsou vlákna fibrinu generovaná trombinem morfologicky silnější a krevní sraženiny mají zvýšenou náchylnost k fibrinolytickým enzymům. Stabilita krevní sraženiny může být hodnocena pomocí tromboelastometrie (TEM). Můžeme předpokládat, že současné použití metod TGA a TEM může umožnit posouzení individuální odpovědi pacienta na terapii by-passovými látkami. Klinický význam minimální dávky APCC a rFVIIa, potřebné k normalizaci TGA a TEM, vyžaduje další studie.
Účel testů: Ověření hypotézy, že současné použití testu tvorby trombinu (TGA) a tromboelastometrie (TEM) může usnadnit volbu optimální terapie by-passovými látkami a laboratorní sledování účinnosti těchto látek u pacientů se získanou hemofilií nebo hemofilií. A s inhibitorem.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-952
- Nábor
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
Kontakt:
- Andrzej Mital, MD, PhD
-
Krakow, Polsko, 31-501
- Nábor
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
-
Kontakt:
- Jacek Musial, MD, PhD
-
Lodz, Polsko, 93-510
- Nábor
- Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
-
Kontakt:
- Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
-
Poznan, Polsko, 61-505
- Nábor
- Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
-
Kontakt:
- Krystyna Zawilska, MD,PhD
-
Warszawa, Polsko, 02-776
- Nábor
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
-
Kontakt:
- Jerzy Windyga, MD, PhD
-
Wroclaw, Polsko, 50-367
- Nábor
- Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
-
Kontakt:
- Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- pacientů se získanou hemofilií
- pacientů s vrozenou hemofilií A s inhibitorem
Kritéria vyloučení:
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
hemofilie
Pacienti se získanou hemofilií.
Pacienti s hemofilií A s inhibitorem.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posouzení individuální odpovědi pacienta na terapii by-passovými látkami současným použitím metod TGA a TEM.
Časové okno: 48 hodin
|
Toto je neinvenční studie, protože protokol nebude přidělovat konkrétní léčbu konkrétním subjektům studie.
Pacienti budou léčeni APCC nebo rFVIIa na základě zkušeností z místa studie.
Pacientům je předepsána léčba podle úsudku jejich lékaře nebo místní klinické praxe.
Jedná se o pozorování každodenní klinické praxe na místě.
|
48 hodin
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Krystyna Zawilska, MD, PhD, Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
- Vrchní vyšetřovatel: Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
- Vrchní vyšetřovatel: Andrzej Mital, MD, PhD, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
- Vrchní vyšetřovatel: Jerzy Windyga, MD, PhD, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
- Vrchní vyšetřovatel: Krzysztof Chojnowski, MD, PhD, Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
- Vrchní vyšetřovatel: Jacek Musial, MD, PhD, Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Dargaud Y, Negrier C. Thrombin generation testing in haemophilia comprehensive care centres. Haemophilia. 2010 Mar;16(2):223-30. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02082.x. Epub 2009 Aug 27.
- Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009 Jan;15(1):3-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01931.x. Epub 2008 Nov 10.
- Dargaud Y, Bordet JC, Lienhart A, Negrier C. Use of the thrombin generation test to evaluate response to treatment with recombinant activated factor VII. Semin Hematol. 2008 Apr;45(2 Suppl 1):S72-3. doi: 10.1053/j.seminhematol.2008.03.008. No abstract available.
- Livnat T, Martinowitz U, Zivelin A, Seligsohn U. Effects of factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA), recombinant factor VIIa or both on thrombin generation in normal and haemophilia A plasma. Haemophilia. 2008 Jul;14(4):782-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01688.x. Epub 2008 Mar 21.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- TGA-TEM
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .