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Uso de un TGA y TEM en la evaluación de la eficacia del tratamiento con APCC o rFVIIa (Thrombus)

Uso de un TGA y TEM en la evaluación de la eficacia del tratamiento con APCC o concentrado de rFVIIa en pacientes con hemofilia adquirida y en pacientes con hemofilia A con inhibidores

La aparición de inhibidores del factor VIII de la coagulación se diagnostica en ~30 % de los pacientes con hemofilia A. La presencia de un inhibidor con un título >5 UB/ml requiere el uso de agentes de derivación: concentrado de factor VIIa activado recombinante (rFVIIa) y/o factor VIIa activado concentrado de complejo de protrombina (APCC). De manera similar, las complicaciones hemorrágicas en pacientes con hemofilia adquirida y título de inhibidor > 5 UB/ml deben tratarse con agentes de derivación.

La respuesta al tratamiento con agentes de derivación es específica del paciente y puede variar en el mismo paciente durante hemorragias posteriores. Algunos pacientes tienen una buena respuesta a ambos productos, sin embargo, en otros pacientes se proporciona un mejor control del sangrado con uno de los agentes mencionados anteriormente (APCC o rFVIIa). Hay situaciones clínicas en las que las hemorragias graves requieren un uso alternativo de estos dos agentes.

Los métodos tradicionales de pruebas de laboratorio utilizados después del tratamiento en pacientes con hemofilia sin inhibidores son inútiles en presencia de un inhibidor. El monitoreo de laboratorio de la terapia con agentes de derivación es posible con el uso de pruebas globales para la evaluación del proceso de coagulación, que son las siguientes: ensayo de generación de trombina (TGA) y tromboelastometría (TEM).

Varios estudios revelaron que la TGA permite monitorear la terapia con agentes de derivación en pacientes con hemofilia A e inhibidor, la elección de la opción de tratamiento más efectiva, el tipo de agente y su dosis, así como la evaluación de laboratorio de la eficacia del tratamiento.

Hasta la fecha, no se han realizado pruebas de laboratorio que evalúen la eficacia de los agentes de derivación en pacientes con hemofilia adquirida.

En condiciones de deficiencia de factor VIII o IX, las fibras de fibrina generadas por la trombina son morfológicamente más gruesas y los coágulos de sangre tienen una mayor susceptibilidad a las enzimas fibrinolíticas. La estabilidad del coágulo de sangre se puede evaluar con el uso de tromboelastometría (TEM). Podemos suponer que el uso simultáneo de métodos TGA y TEM puede permitir una evaluación de la respuesta individual del paciente a la terapia con agentes de derivación. La importancia clínica de la dosis mínima de APCC y rFVIIa, necesaria para la normalización de TGA y TEM, requiere más estudios.

Propósito de las pruebas: examen de la hipótesis de que el uso simultáneo del ensayo de generación de trombina (TGA) y la tromboelastometría (TEM) puede facilitar la elección de la terapia óptima con agentes de derivación y el control de laboratorio de la eficacia de esos agentes en pacientes con hemofilia adquirida o hemofilia A con inhibidor.

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Descripción detallada

Esta sección no es aplicable

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

80

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Reclutamiento
        • Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
        • Contacto:
          • Andrzej Mital, MD, PhD
      • Krakow, Polonia, 31-501
        • Reclutamiento
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
        • Contacto:
          • Jacek Musial, MD, PhD
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Reclutamiento
        • Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
        • Contacto:
          • Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
      • Poznan, Polonia, 61-505
        • Reclutamiento
        • Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
        • Contacto:
          • Krystyna Zawilska, MD,PhD
      • Warszawa, Polonia, 02-776
        • Reclutamiento
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
        • Contacto:
          • Jerzy Windyga, MD, PhD
      • Wroclaw, Polonia, 50-367
        • Reclutamiento
        • Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
        • Contacto:
          • Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

60 pacientes con hemofilia adquirida 20 pacientes con hemofilia A congénita con inhibidor

Descripción

Criterios de inclusión:

  • pacientes con hemofilia adquirida
  • pacientes con hemofilia A congénita con inhibidor

Criterio de exclusión:

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
hemofilia
Pacientes con hemofilia adquirida. Pacientes con hemofilia A con inhibidor.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de la respuesta individual del paciente a la terapia con agentes de derivación mediante el uso simultáneo de métodos TGA y TEM.
Periodo de tiempo: 48 horas
Este es un estudio no intervencional ya que el protocolo no asignará un tratamiento específico a los sujetos particulares del estudio. Los pacientes serán tratados con APCC o rFVIIa según la experiencia del centro de estudio. A los pacientes se les prescribe un tratamiento de acuerdo con el juicio de su médico o la práctica clínica local. Esta es la observación de la práctica clínica diaria en el sitio.
48 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Investigadores

  • Investigador principal: Krystyna Zawilska, MD, PhD, Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
  • Investigador principal: Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
  • Investigador principal: Andrzej Mital, MD, PhD, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
  • Investigador principal: Jerzy Windyga, MD, PhD, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
  • Investigador principal: Krzysztof Chojnowski, MD, PhD, Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
  • Investigador principal: Jacek Musial, MD, PhD, Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de abril de 2014

Finalización primaria (Anticipado)

1 de abril de 2016

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de mayo de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

17 de mayo de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

18 de diciembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2015

Última verificación

1 de diciembre de 2015

Más información

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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