- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01856751
Uso de un TGA y TEM en la evaluación de la eficacia del tratamiento con APCC o rFVIIa (Thrombus)
Uso de un TGA y TEM en la evaluación de la eficacia del tratamiento con APCC o concentrado de rFVIIa en pacientes con hemofilia adquirida y en pacientes con hemofilia A con inhibidores
La aparición de inhibidores del factor VIII de la coagulación se diagnostica en ~30 % de los pacientes con hemofilia A. La presencia de un inhibidor con un título >5 UB/ml requiere el uso de agentes de derivación: concentrado de factor VIIa activado recombinante (rFVIIa) y/o factor VIIa activado concentrado de complejo de protrombina (APCC). De manera similar, las complicaciones hemorrágicas en pacientes con hemofilia adquirida y título de inhibidor > 5 UB/ml deben tratarse con agentes de derivación.
La respuesta al tratamiento con agentes de derivación es específica del paciente y puede variar en el mismo paciente durante hemorragias posteriores. Algunos pacientes tienen una buena respuesta a ambos productos, sin embargo, en otros pacientes se proporciona un mejor control del sangrado con uno de los agentes mencionados anteriormente (APCC o rFVIIa). Hay situaciones clínicas en las que las hemorragias graves requieren un uso alternativo de estos dos agentes.
Los métodos tradicionales de pruebas de laboratorio utilizados después del tratamiento en pacientes con hemofilia sin inhibidores son inútiles en presencia de un inhibidor. El monitoreo de laboratorio de la terapia con agentes de derivación es posible con el uso de pruebas globales para la evaluación del proceso de coagulación, que son las siguientes: ensayo de generación de trombina (TGA) y tromboelastometría (TEM).
Varios estudios revelaron que la TGA permite monitorear la terapia con agentes de derivación en pacientes con hemofilia A e inhibidor, la elección de la opción de tratamiento más efectiva, el tipo de agente y su dosis, así como la evaluación de laboratorio de la eficacia del tratamiento.
Hasta la fecha, no se han realizado pruebas de laboratorio que evalúen la eficacia de los agentes de derivación en pacientes con hemofilia adquirida.
En condiciones de deficiencia de factor VIII o IX, las fibras de fibrina generadas por la trombina son morfológicamente más gruesas y los coágulos de sangre tienen una mayor susceptibilidad a las enzimas fibrinolíticas. La estabilidad del coágulo de sangre se puede evaluar con el uso de tromboelastometría (TEM). Podemos suponer que el uso simultáneo de métodos TGA y TEM puede permitir una evaluación de la respuesta individual del paciente a la terapia con agentes de derivación. La importancia clínica de la dosis mínima de APCC y rFVIIa, necesaria para la normalización de TGA y TEM, requiere más estudios.
Propósito de las pruebas: examen de la hipótesis de que el uso simultáneo del ensayo de generación de trombina (TGA) y la tromboelastometría (TEM) puede facilitar la elección de la terapia óptima con agentes de derivación y el control de laboratorio de la eficacia de esos agentes en pacientes con hemofilia adquirida o hemofilia A con inhibidor.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Gdansk, Polonia, 80-952
- Reclutamiento
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
Contacto:
- Andrzej Mital, MD, PhD
-
Krakow, Polonia, 31-501
- Reclutamiento
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
-
Contacto:
- Jacek Musial, MD, PhD
-
Lodz, Polonia, 93-510
- Reclutamiento
- Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
-
Contacto:
- Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
-
Poznan, Polonia, 61-505
- Reclutamiento
- Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
-
Contacto:
- Krystyna Zawilska, MD,PhD
-
Warszawa, Polonia, 02-776
- Reclutamiento
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
-
Contacto:
- Jerzy Windyga, MD, PhD
-
Wroclaw, Polonia, 50-367
- Reclutamiento
- Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
-
Contacto:
- Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- pacientes con hemofilia adquirida
- pacientes con hemofilia A congénita con inhibidor
Criterio de exclusión:
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
---|
hemofilia
Pacientes con hemofilia adquirida.
Pacientes con hemofilia A con inhibidor.
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
---|---|---|
Evaluación de la respuesta individual del paciente a la terapia con agentes de derivación mediante el uso simultáneo de métodos TGA y TEM.
Periodo de tiempo: 48 horas
|
Este es un estudio no intervencional ya que el protocolo no asignará un tratamiento específico a los sujetos particulares del estudio.
Los pacientes serán tratados con APCC o rFVIIa según la experiencia del centro de estudio.
A los pacientes se les prescribe un tratamiento de acuerdo con el juicio de su médico o la práctica clínica local.
Esta es la observación de la práctica clínica diaria en el sitio.
|
48 horas
|
Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Krystyna Zawilska, MD, PhD, Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
- Investigador principal: Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
- Investigador principal: Andrzej Mital, MD, PhD, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
- Investigador principal: Jerzy Windyga, MD, PhD, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
- Investigador principal: Krzysztof Chojnowski, MD, PhD, Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
- Investigador principal: Jacek Musial, MD, PhD, Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Dargaud Y, Negrier C. Thrombin generation testing in haemophilia comprehensive care centres. Haemophilia. 2010 Mar;16(2):223-30. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02082.x. Epub 2009 Aug 27.
- Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009 Jan;15(1):3-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01931.x. Epub 2008 Nov 10.
- Dargaud Y, Bordet JC, Lienhart A, Negrier C. Use of the thrombin generation test to evaluate response to treatment with recombinant activated factor VII. Semin Hematol. 2008 Apr;45(2 Suppl 1):S72-3. doi: 10.1053/j.seminhematol.2008.03.008. No abstract available.
- Livnat T, Martinowitz U, Zivelin A, Seligsohn U. Effects of factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA), recombinant factor VIIa or both on thrombin generation in normal and haemophilia A plasma. Haemophilia. 2008 Jul;14(4):782-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01688.x. Epub 2008 Mar 21.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Anticipado)
Finalización del estudio (Anticipado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TGA-TEM
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .