Verwendung von TGA und TEM bei der Beurteilung der Wirksamkeit der Behandlung mit APCC oder rFVIIa (Thrombus)
Verwendung von TGA und TEM bei der Beurteilung der Wirksamkeit der Behandlung mit APCC oder rFVIIa-Konzentrat bei Patienten mit erworbener Hämophilie und bei Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitoren
Das Auftreten von Inhibitoren des Gerinnungsfaktors VIII wird bei etwa 30 % der Patienten mit Hämophilie A diagnostiziert. Das Vorhandensein eines Inhibitors mit einem Titer von >5 BU/ml erfordert die Verwendung von Bypass-Mitteln: rekombinantes aktiviertes Faktor VIIa-Konzentrat (rFVIIa) und/oder aktiviertes Prothrombinkomplexkonzentrat (APCC). Ebenso sollten hämorrhagische Komplikationen bei Patienten mit erworbener Hämophilie und einem Inhibitortiter >5 BU/ml mit Bypassing-Mitteln behandelt werden.
Das Ansprechen auf die Behandlung mit Bypassing-Mitteln ist patientenspezifisch und kann bei demselben Patienten bei nachfolgenden Blutungen unterschiedlich sein. Einige Patienten sprechen gut auf beide Produkte an, bei anderen Patienten wird jedoch eine bessere Blutungskontrolle durch einen der oben genannten Wirkstoffe (APCC oder rFVIIa) erreicht. Es gibt klinische Situationen, in denen schwere Blutungen eine abwechselnde Anwendung dieser beiden Wirkstoffe erfordern.
Herkömmliche Labortestmethoden, die nach der Behandlung bei Patienten mit Hämophilie ohne Inhibitoren angewendet werden, sind in Gegenwart von Inhibitoren nutzlos. Die Laborüberwachung der Therapie mit Bypassing-Mitteln ist durch den Einsatz globaler Tests zur Beurteilung des Gerinnungsprozesses möglich, die wie folgt sind: Thrombin-Generation-Assay (TGA) und Thromboelastometrie (TEM).
Mehrere Studien haben gezeigt, dass TGA eine Überwachung der Therapie mit Bypass-Mitteln bei Patienten mit Hämophilie A und Inhibitoren ermöglicht – die Wahl der wirksamsten Behandlungsoption – Art des Mittels und seine Dosis sowie eine Laborbewertung der Behandlungswirksamkeit.
Bisher wurden keine Labortests zur Beurteilung der Wirksamkeit von Bypassing-Mitteln bei Patienten mit erworbener Hämophilie durchgeführt.
Bei Faktor-VIII- oder IX-Mangelzuständen sind die durch Thrombin erzeugten Fibrinfasern morphologisch dicker und Blutgerinnsel weisen eine erhöhte Anfälligkeit für fibrinolytische Enzyme auf. Die Stabilität des Blutgerinnsels kann mithilfe der Thromboelastometrie (TEM) beurteilt werden. Wir können die Hypothese aufstellen, dass die gleichzeitige Anwendung von TGA- und TEM-Methoden eine Beurteilung der individuellen Reaktion des Patienten auf eine Therapie mit Bypass-Mitteln ermöglichen könnte. Die klinische Bedeutung der minimalen APCC- und rFVIIa-Dosis, die für die TGA- und TEM-Normalisierung erforderlich ist, erfordert weitere Studien.
Zweck der Tests: Prüfung der Hypothese, dass die gleichzeitige Anwendung des Thrombin-Generation-Assays (TGA) und der Thromboelastometrie (TEM) die Wahl der optimalen Therapie mit Bypass-Mitteln und die Laborüberwachung der Wirksamkeit dieser Mittel bei Patienten mit erworbener Hämophilie oder Hämophilie erleichtern kann A mit Inhibitor.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Voraussichtlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Gdansk, Polen, 80-952
- Rekrutierung
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
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Kontakt:
- Andrzej Mital, MD, PhD
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Krakow, Polen, 31-501
- Rekrutierung
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
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Kontakt:
- Jacek Musial, MD, PhD
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Lodz, Polen, 93-510
- Rekrutierung
- Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
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Kontakt:
- Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
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Poznan, Polen, 61-505
- Rekrutierung
- Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
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Kontakt:
- Krystyna Zawilska, MD,PhD
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Warszawa, Polen, 02-776
- Rekrutierung
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
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Kontakt:
- Jerzy Windyga, MD, PhD
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Wroclaw, Polen, 50-367
- Rekrutierung
- Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
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Kontakt:
- Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit erworbener Hämophilie
- Patienten mit angeborener Hämophilie A mit Inhibitor
Ausschlusskriterien:
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
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Hämophilie
Patienten mit erworbener Hämophilie.
Patienten mit Hämophilie A mit Inhibitor.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Beurteilung der individuellen Reaktion des Patienten auf eine Therapie mit Bypassing-Mitteln durch gleichzeitige Anwendung von TGA- und TEM-Methoden.
Zeitfenster: 48 Stunden
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Hierbei handelt es sich um eine nicht-inventionelle Studie, da das Protokoll den einzelnen Probanden der Studie keine spezifische Behandlung zuweist.
Die Patienten werden basierend auf den Erfahrungen am Studienort mit APCC oder rFVIIa behandelt.
Den Patienten wird eine Behandlung entsprechend der Beurteilung ihres Arztes oder der örtlichen klinischen Praxis verschrieben.
Dabei handelt es sich um eine Beobachtung des klinischen Alltags vor Ort.
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48 Stunden
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Mitarbeiter und Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Krystyna Zawilska, MD, PhD, Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
- Hauptermittler: Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
- Hauptermittler: Andrzej Mital, MD, PhD, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
- Hauptermittler: Jerzy Windyga, MD, PhD, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
- Hauptermittler: Krzysztof Chojnowski, MD, PhD, Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
- Hauptermittler: Jacek Musial, MD, PhD, Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
- Dargaud Y, Negrier C. Thrombin generation testing in haemophilia comprehensive care centres. Haemophilia. 2010 Mar;16(2):223-30. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02082.x. Epub 2009 Aug 27.
- Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009 Jan;15(1):3-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01931.x. Epub 2008 Nov 10.
- Dargaud Y, Bordet JC, Lienhart A, Negrier C. Use of the thrombin generation test to evaluate response to treatment with recombinant activated factor VII. Semin Hematol. 2008 Apr;45(2 Suppl 1):S72-3. doi: 10.1053/j.seminhematol.2008.03.008. No abstract available.
- Livnat T, Martinowitz U, Zivelin A, Seligsohn U. Effects of factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA), recombinant factor VIIa or both on thrombin generation in normal and haemophilia A plasma. Haemophilia. 2008 Jul;14(4):782-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01688.x. Epub 2008 Mar 21.
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Voraussichtlich)
Studienabschluss (Voraussichtlich)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Schätzen)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Schätzen)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
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Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- TGA-TEM
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