TGA:n ja TEM:n käyttö APCC- tai rFVIIa-hoidon tehokkuuden arvioinnissa (Thrombus)
TGA:n ja TEM:n käyttö APCC- tai rFVIIa-konsentraatilla hoidon tehokkuuden arvioinnissa potilailla, joilla on hankittu hemofilia ja potilailla, joilla on hemofilia A ja estäjät
Hyytymistekijä VIII:n estäjien esiintyminen diagnosoidaan noin 30 %:lla hemofilia A:ta sairastavista potilaista. Inhibiittorin läsnäolo, jonka titteri on >5 BU/ml, edellyttää ohitusaineiden käyttöä: yhdistelmä-DNA-tekniikalla aktivoitu tekijä VIIa -konsentraatti (rFVIIa) ja/tai aktivoitu protrombiinikompleksikonsentraatti (APCC). Samoin verenvuotokomplikaatioita potilailla, joilla on hankittu hemofilia ja inhibiittorititteri >5 BU/ml, tulee hoitaa ohituslääkkeillä.
Vaste ohitusainehoitoon on potilaskohtaista ja voi vaihdella samalla potilaalla myöhempien verenvuotojen aikana. Joillakin potilailla on hyvä vaste molemmille valmisteille, mutta toisilla potilailla saadaan parempi verenvuotojen hallinta jollakin edellä mainituista aineista (APCC tai rFVIIa). On kliinisiä tilanteita, joissa vakavat verenvuodot edellyttävät molempien aineiden vaihtoehtoista käyttöä.
Perinteiset laboratoriotutkimusmenetelmät, joita käytetään hoidon jälkeen hemofiliapotilailla ilman inhibiittoreita, ovat hyödyttömiä inhibiittorin läsnä ollessa. Hoidon laboratorioseuranta ohitusaineilla on mahdollista käyttämällä yleisiä hyytymisprosessin arviointitestejä, jotka ovat seuraavat: trombiinin muodostumismääritys (TGA) ja tromboelastometria (TEM).
Useat tutkimukset paljastivat, että TGA mahdollistaa A-hemofiliaa ja -inhibiittoria sairastavien potilaiden hoidon seurannan ohittavilla aineilla - tehokkaimman hoitovaihtoehdon valinnan - aineen tyypin ja annoksen sekä hoidon tehokkuuden laboratorioarvioinnin.
Tähän mennessä ei ole tehty laboratoriokokeita, joilla arvioitiin ohikulkevien aineiden tehokkuutta hankittua hemofiliaa sairastavilla potilailla.
Tekijä VIII:n tai IX:n puutostiloissa trombiinin tuottamat fibriinikuidut ovat morfologisesti paksumpia ja verihyytymien herkkyys fibrinolyyttisille entsyymeille on lisääntynyt. Veritulpan stabiilius voidaan arvioida käyttämällä tromboelastometriaa (TEM). Voimme olettaa, että TGA- ja TEM-menetelmien samanaikainen käyttö voi mahdollistaa potilaan yksilöllisen vasteen hoidon ohittavilla aineilla. TGA:n ja TEM:n normalisointiin tarvittavan APCC:n ja rFVIIa:n minimaalisen annoksen kliininen merkitys vaatii lisätutkimuksia.
Testien tarkoitus: Sellaisen hypoteesin tutkiminen, että trombiinin muodostumismäärityksen (TGA) ja tromboelastometrian (TEM) samanaikainen käyttö voi helpottaa optimaalisen hoidon valintaa ohituslääkkeillä ja näiden aineiden tehon laboratorioseurantaa potilailla, joilla on hankittu hemofilia tai hemofilia A inhibiittorilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Rekrytointi
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
Ottaa yhteyttä:
- Andrzej Mital, MD, PhD
-
Krakow, Puola, 31-501
- Rekrytointi
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
-
Ottaa yhteyttä:
- Jacek Musial, MD, PhD
-
Lodz, Puola, 93-510
- Rekrytointi
- Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
-
Ottaa yhteyttä:
- Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
-
Poznan, Puola, 61-505
- Rekrytointi
- Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
-
Ottaa yhteyttä:
- Krystyna Zawilska, MD,PhD
-
Warszawa, Puola, 02-776
- Rekrytointi
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
-
Ottaa yhteyttä:
- Jerzy Windyga, MD, PhD
-
Wroclaw, Puola, 50-367
- Rekrytointi
- Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
-
Ottaa yhteyttä:
- Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- hankittua hemofiliaa sairastaville potilaille
- potilailla, joilla on synnynnäinen hemofilia A ja inhibiittori
Poissulkemiskriteerit:
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
hemofilia
Potilaat, joilla on hankittu hemofilia.
Potilaat, joilla on hemofilia A ja estäjä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaan yksilöllisen vasteen arviointi ohitusainehoitoon käyttämällä samanaikaisesti TGA- ja TEM-menetelmiä.
Aikaikkuna: 48 tuntia
|
Tämä on ei-inverventiivinen tutkimus, koska tutkimussuunnitelmassa ei määrätä erityistä hoitoa tutkimuksen tietyille kohteille.
Potilaita hoidetaan APCC:llä tai rFVIIa:lla tutkimuspaikan kokemuksen perusteella.
Potilaille määrätään hoito lääkärin harkinnan tai paikallisen kliinisen käytännön mukaan.
Tämä on jokapäiväisen kliinisen käytännön havainnointi paikan päällä.
|
48 tuntia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Krystyna Zawilska, MD, PhD, Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
- Päätutkija: Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
- Päätutkija: Andrzej Mital, MD, PhD, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
- Päätutkija: Jerzy Windyga, MD, PhD, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
- Päätutkija: Krzysztof Chojnowski, MD, PhD, Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
- Päätutkija: Jacek Musial, MD, PhD, Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Dargaud Y, Negrier C. Thrombin generation testing in haemophilia comprehensive care centres. Haemophilia. 2010 Mar;16(2):223-30. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02082.x. Epub 2009 Aug 27.
- Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009 Jan;15(1):3-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01931.x. Epub 2008 Nov 10.
- Dargaud Y, Bordet JC, Lienhart A, Negrier C. Use of the thrombin generation test to evaluate response to treatment with recombinant activated factor VII. Semin Hematol. 2008 Apr;45(2 Suppl 1):S72-3. doi: 10.1053/j.seminhematol.2008.03.008. No abstract available.
- Livnat T, Martinowitz U, Zivelin A, Seligsohn U. Effects of factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA), recombinant factor VIIa or both on thrombin generation in normal and haemophilia A plasma. Haemophilia. 2008 Jul;14(4):782-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01688.x. Epub 2008 Mar 21.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TGA-TEM
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .