Uso di un TGA e TEM nella valutazione dell'efficacia del trattamento con APCC o rFVIIa (Thrombus)
Uso di un TGA e TEM nella valutazione dell'efficacia del trattamento con APCC o concentrato di rFVIIa in pazienti con emofilia acquisita e in pazienti con emofilia A con inibitori
La presenza di inibitori del fattore VIII della coagulazione viene diagnosticata in circa il 30% dei pazienti con emofilia A. La presenza di inibitori con un titolo >5 BU/ml richiede l'uso di agenti bypassanti: concentrato di fattore VIIa attivato ricombinante (rFVIIa) e/o attivato concentrato di complesso protrombinico (APCC). Analogamente, le complicanze emorragiche nei pazienti con emofilia acquisita e titolo dell'inibitore >5 BU/ml devono essere trattate con agenti by-pass.
La risposta al trattamento con agenti bypassanti è specifica per il paziente e può variare nello stesso paziente durante i successivi sanguinamenti. Alcuni pazienti hanno una buona risposta a entrambi i prodotti, tuttavia in altri pazienti un migliore controllo dell'emorragia è fornito da uno degli agenti sopra menzionati (APCC o rFVIIa). Ci sono situazioni cliniche in cui i sanguinamenti gravi richiedono un uso alternativo di entrambi questi agenti.
I metodi tradizionali di analisi di laboratorio utilizzati dopo il trattamento nei pazienti con emofilia senza inibitori sono inutili in presenza di inibitori. Il monitoraggio di laboratorio della terapia con agenti by-passing è possibile con l'utilizzo di test globali per la valutazione del processo di coagulazione, che sono i seguenti: thrombin generation assay (TGA) e thromboelastometry (TEM).
Diversi studi hanno rivelato che la TGA consente un monitoraggio della terapia con agenti by-pass in pazienti con emofilia A e inibitore - la scelta dell'opzione terapeutica più efficace - il tipo di agente e la sua dose, nonché la valutazione di laboratorio dell'efficacia del trattamento.
Ad oggi non sono stati condotti test di laboratorio per valutare l'efficacia degli agenti bypassanti nei pazienti con emofilia acquisita.
In condizioni di carenza di fattore VIII o IX, le fibre di fibrina generate dalla trombina sono morfologicamente più spesse e i coaguli di sangue hanno una maggiore suscettibilità agli enzimi fibrinolitici. La stabilità del coagulo di sangue può essere valutata con l'uso della tromboelastometria (TEM). Possiamo ipotizzare che l'uso simultaneo delle metodiche TGA e TEM possa consentire una valutazione della risposta individuale del paziente alla terapia con agenti by-pass. Il significato clinico della dose minima di APCC e rFVIIa, necessaria per la normalizzazione di TGA e TEM, richiede ulteriori studi.
Scopo del test: esame dell'ipotesi che l'uso simultaneo del test di generazione della trombina (TGA) e della tromboelastometria (TEM) possa facilitare la scelta della terapia ottimale con agenti bypassanti e il monitoraggio di laboratorio dell'efficacia di tali agenti in pazienti con emofilia acquisita o emofilia A con inibitore.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Reclutamento
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
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Contatto:
- Andrzej Mital, MD, PhD
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Krakow, Polonia, 31-501
- Reclutamento
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
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Contatto:
- Jacek Musial, MD, PhD
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Lodz, Polonia, 93-510
- Reclutamento
- Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
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Contatto:
- Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
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Poznan, Polonia, 61-505
- Reclutamento
- Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
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Contatto:
- Krystyna Zawilska, MD,PhD
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Warszawa, Polonia, 02-776
- Reclutamento
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
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Contatto:
- Jerzy Windyga, MD, PhD
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Wroclaw, Polonia, 50-367
- Reclutamento
- Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
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Contatto:
- Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- pazienti con emofilia acquisita
- pazienti con emofilia A congenita con inibitore
Criteri di esclusione:
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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emofilia
Pazienti con emofilia acquisita.
Pazienti con emofilia A con inibitore.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione della risposta individuale del paziente alla terapia con agenti by-pass mediante l'uso simultaneo di metodi TGA e TEM.
Lasso di tempo: 48 ore
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Questo è uno studio non inventivo in quanto il protocollo non assegnerà un trattamento specifico ai particolari soggetti dello studio.
I pazienti saranno trattati con APCC o rFVIIa in base all'esperienza del sito dello studio.
Ai pazienti viene prescritto un trattamento in base al giudizio del proprio medico o alla pratica clinica locale.
Questa è l'osservazione della pratica clinica quotidiana in loco.
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48 ore
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Krystyna Zawilska, MD, PhD, Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
- Investigatore principale: Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
- Investigatore principale: Andrzej Mital, MD, PhD, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
- Investigatore principale: Jerzy Windyga, MD, PhD, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
- Investigatore principale: Krzysztof Chojnowski, MD, PhD, Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
- Investigatore principale: Jacek Musial, MD, PhD, Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Dargaud Y, Negrier C. Thrombin generation testing in haemophilia comprehensive care centres. Haemophilia. 2010 Mar;16(2):223-30. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02082.x. Epub 2009 Aug 27.
- Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009 Jan;15(1):3-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01931.x. Epub 2008 Nov 10.
- Dargaud Y, Bordet JC, Lienhart A, Negrier C. Use of the thrombin generation test to evaluate response to treatment with recombinant activated factor VII. Semin Hematol. 2008 Apr;45(2 Suppl 1):S72-3. doi: 10.1053/j.seminhematol.2008.03.008. No abstract available.
- Livnat T, Martinowitz U, Zivelin A, Seligsohn U. Effects of factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA), recombinant factor VIIa or both on thrombin generation in normal and haemophilia A plasma. Haemophilia. 2008 Jul;14(4):782-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01688.x. Epub 2008 Mar 21.
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Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
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Primo Inserito (Stima)
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Altri numeri di identificazione dello studio
- TGA-TEM
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