Zastosowanie TGA i TEM w ocenie skuteczności leczenia APCC lub rFVIIa (Thrombus)
Zastosowanie TGA i TEM w ocenie skuteczności leczenia koncentratem APCC lub rFVIIa u chorych na hemofilię nabytą oraz u chorych na hemofilię A z inhibitorami
Występowanie inhibitorów czynnika VIII stwierdza się u ~30% chorych na hemofilię A. Obecność inhibitora w mianie >5 BU/ml wymaga zastosowania czynników omijających: rekombinowanego koncentratu aktywowanego czynnika VIIa (rFVIIa) i/lub aktywowanego koncentrat zespołu protrombiny (APCC). Podobnie powikłania krwotoczne u pacjentów z nabytą hemofilią i mianem inhibitora >5 BU/ml należy leczyć lekami omijającymi.
Odpowiedź na leczenie środkami omijającymi jest specyficzna dla pacjenta i może różnić się u tego samego pacjenta podczas kolejnych krwawień. Niektórzy pacjenci dobrze reagują na oba produkty, jednak u innych lepszą kontrolę krwawienia zapewnia jeden z wymienionych powyżej środków (APCC lub rFVIIa). Istnieją sytuacje kliniczne, kiedy ciężkie krwawienia wymagają naprzemiennego stosowania obu tych środków.
Tradycyjne metody badań laboratoryjnych stosowane po leczeniu chorych na hemofilię bez inhibitorów są bezużyteczne w obecności inhibitora. Monitorowanie laboratoryjne terapii lekami omijającymi jest możliwe przy wykorzystaniu globalnych testów do oceny procesu krzepnięcia, którymi są: test generacji trombiny (TGA) i tromboelastometria (TEM).
W kilku badaniach wykazano, że TGA umożliwia monitorowanie terapii lekami omijającymi u pacjentów z hemofilią A i inhibitorem – wybór najskuteczniejszej opcji leczenia – rodzaju leku i jego dawki, a także laboratoryjną ocenę skuteczności leczenia.
Dotychczas nie przeprowadzono badań laboratoryjnych oceniających skuteczność leków omijających u pacjentów z nabytą hemofilią.
W stanach niedoboru czynnika VIII lub IX włókna fibryny wytwarzane przez trombinę są morfologicznie grubsze, a skrzepy krwi mają zwiększoną podatność na działanie enzymów fibrynolitycznych. Stabilność skrzepu krwi można ocenić za pomocą tromboelastometrii (TEM). Można postawić hipotezę, że jednoczesne zastosowanie metod TGA i TEM może pozwolić na ocenę indywidualnej odpowiedzi pacjenta na terapię lekami omijającymi. Kliniczne znaczenie minimalnej dawki APCC i rFVIIa potrzebnej do normalizacji TGA i TEM wymaga dalszych badań.
Cel badań: Sprawdzenie hipotezy, że jednoczesne zastosowanie testu generacji trombiny (TGA) i tromboelastometrii (TEM) może ułatwić wybór optymalnej terapii lekami omijającymi oraz monitorowanie laboratoryjne skuteczności tych leków u pacjentów z hemofilią nabytą lub hemofilią A z inhibitorem.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gdansk, Polska, 80-952
- Rekrutacyjny
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
Kontakt:
- Andrzej Mital, MD, PhD
-
Krakow, Polska, 31-501
- Rekrutacyjny
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
-
Kontakt:
- Jacek Musial, MD, PhD
-
Lodz, Polska, 93-510
- Rekrutacyjny
- Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
-
Kontakt:
- Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
-
Poznan, Polska, 61-505
- Rekrutacyjny
- Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
-
Kontakt:
- Krystyna Zawilska, MD,PhD
-
Warszawa, Polska, 02-776
- Rekrutacyjny
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
-
Kontakt:
- Jerzy Windyga, MD, PhD
-
Wroclaw, Polska, 50-367
- Rekrutacyjny
- Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
-
Kontakt:
- Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- pacjentów z nabytą hemofilią
- pacjentów z wrodzoną hemofilią A z inhibitorem
Kryteria wyłączenia:
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
hemofilia
Pacjenci z nabytą hemofilią.
Pacjenci z hemofilią A z inhibitorem.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena indywidualnej odpowiedzi pacjenta na terapię lekami omijającymi poprzez jednoczesne zastosowanie metod TGA i TEM.
Ramy czasowe: 48 godzin
|
Jest to badanie nieinwazyjne, ponieważ protokół nie przypisuje określonego leczenia poszczególnym podmiotom badania.
Pacjenci będą leczeni APCC lub rFVIIa w oparciu o doświadczenie ośrodka badawczego.
Pacjentom przepisuje się leczenie zgodnie z oceną lekarza lub lokalną praktyką kliniczną.
Jest to obserwacja codziennej praktyki klinicznej na miejscu.
|
48 godzin
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Krystyna Zawilska, MD, PhD, Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
- Główny śledczy: Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
- Główny śledczy: Andrzej Mital, MD, PhD, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
- Główny śledczy: Jerzy Windyga, MD, PhD, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
- Główny śledczy: Krzysztof Chojnowski, MD, PhD, Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
- Główny śledczy: Jacek Musial, MD, PhD, Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Dargaud Y, Negrier C. Thrombin generation testing in haemophilia comprehensive care centres. Haemophilia. 2010 Mar;16(2):223-30. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02082.x. Epub 2009 Aug 27.
- Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009 Jan;15(1):3-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01931.x. Epub 2008 Nov 10.
- Dargaud Y, Bordet JC, Lienhart A, Negrier C. Use of the thrombin generation test to evaluate response to treatment with recombinant activated factor VII. Semin Hematol. 2008 Apr;45(2 Suppl 1):S72-3. doi: 10.1053/j.seminhematol.2008.03.008. No abstract available.
- Livnat T, Martinowitz U, Zivelin A, Seligsohn U. Effects of factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA), recombinant factor VIIa or both on thrombin generation in normal and haemophilia A plasma. Haemophilia. 2008 Jul;14(4):782-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01688.x. Epub 2008 Mar 21.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- TGA-TEM
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .