Bruk av en TGA og TEM i vurderingen av effektiviteten av behandling med APCC eller rFVIIa (Thrombus)
Bruk av en TGA og TEM i vurderingen av effektiviteten av behandling med APCC eller rFVIIa-konsentrat hos pasienter med ervervet hemofili og hos pasienter med hemofili A med inhibitorer
Forekomst av hemmere for koagulasjonsfaktor VIII er diagnostisert hos ~30 % pasienter med hemofili A. Tilstedeværelse av inhibitor med en titer >5 BU/ml krever bruk av bypass-midler: rekombinant aktivert Faktor VIIa-konsentrat (rFVIIa) og/eller aktivert protrombinkomplekskonsentrat (APCC). Tilsvarende bør hemoragiske komplikasjoner hos pasienter med ervervet hemofili og inhibitortiter >5 BU/ml behandles med bypassmidler.
Respons på behandling med bypassmidler er pasientspesifikk, og kan variere hos samme pasient under påfølgende blødninger. Noen pasienter har god respons på begge produktene, men hos andre pasienter gis en bedre blødningskontroll med et av de nevnte midlene (APCC eller rFVIIa). Det er kliniske situasjoner når alvorlige blødninger krever en alternativ bruk av begge disse midlene.
Tradisjonelle metoder for laboratorietester brukt etter behandling hos pasienter med hemofili uten inhibitorer er ubrukelige i nærvær av inhibitor. Laboratorieovervåking av terapi med bypass-midler er mulig ved bruk av globale tester for koagulasjonsprosessvurderingen, som er som følger: trombingenerasjonsanalyse (TGA) og tromboelastometri (TEM).
Flere studier avslørte at TGA tillater overvåking av terapi med bypass-midler hos pasienter med hemofili A og inhibitor - valg av det mest effektive behandlingsalternativet - middeltype og dets dose, samt laboratorievurdering av behandlingseffektivitet.
Det er ikke utført laboratorietester for å vurdere effekten av by-pass-midler hos pasienter med ervervet hemofili.
Ved faktor VIII- eller IX-mangeltilstander er fibrins fibre generert av trombin morfologisk tykkere, og blodpropp har økt mottakelighet for fibrinolytiske enzymer. Blodproppstabilitet kan vurderes ved bruk av tromboelastometri (TEM). Vi kan anta at samtidig bruk av TGA- og TEM-metoder kan tillate en vurdering av pasientens individuelle respons på terapi med bypass-midler. Klinisk betydning av den minimale dosen av APCC og rFVIIa, nødvendig for TGA- og TEM-normalisering, krever ytterligere studier.
Testenes formål: Undersøkelse av hypotesen om at samtidig bruk av trombingenerasjonsanalyse (TGA) og tromboelastometri (TEM) kan lette valg av optimal terapi med bypass-midler og laboratorieovervåking av effekten av disse midlene hos pasienter med ervervet hemofili eller hemofili A med inhibitor.
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Studietype
Registrering (Forventet)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Rekruttering
- Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
-
Ta kontakt med:
- Andrzej Mital, MD, PhD
-
Krakow, Polen, 31-501
- Rekruttering
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
-
Ta kontakt med:
- Jacek Musial, MD, PhD
-
Lodz, Polen, 93-510
- Rekruttering
- Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
-
Ta kontakt med:
- Krzysztof Chojnowski, MD, PhD
-
Poznan, Polen, 61-505
- Rekruttering
- Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
-
Ta kontakt med:
- Krystyna Zawilska, MD,PhD
-
Warszawa, Polen, 02-776
- Rekruttering
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
-
Ta kontakt med:
- Jerzy Windyga, MD, PhD
-
Wroclaw, Polen, 50-367
- Rekruttering
- Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
-
Ta kontakt med:
- Maria Podolak-Dawidziak, MD, PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- pasienter med ervervet hemofili
- pasienter med medfødt hemofili A med inhibitor
Ekskluderingskriterier:
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
hemofili
Pasienter med ervervet hemofili.
Pasienter med hemofili A med inhibitor.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av pasientens individuelle respons på terapi med bypass-midler ved samtidig bruk av TGA- og TEM-metoder.
Tidsramme: 48 timer
|
Dette er en ikke-invervensjonell studie ettersom protokollen ikke vil tildele spesifikk behandling til de spesielle emnene i studien.
Pasienter vil bli behandlet med APCC eller rFVIIa basert på erfaringen fra studiestedet.
Pasienter foreskrives en behandling i henhold til legens vurdering eller lokal klinisk praksis.
Dette er observasjon av den daglige kliniske praksisen på stedet.
|
48 timer
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Krystyna Zawilska, MD, PhD, Centrum Diagnostyczno - Lecznicze INTERLAB
- Hovedetterforsker: Maria Podolak-Dawidziak, MD,PhD, Katedra i Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku, Akademia Medyczna
- Hovedetterforsker: Andrzej Mital, MD, PhD, Katedra i Klinika Hematologii i Transplantologii Gdanski Uniwersytet Medyczny
- Hovedetterforsker: Jerzy Windyga, MD, PhD, Instytut Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie
- Hovedetterforsker: Krzysztof Chojnowski, MD, PhD, Klinika Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Lodzi Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im. M. Kopernika
- Hovedetterforsker: Jacek Musial, MD, PhD, Szpital Uniwersytecki w Krakowie, Oddzial Kliniczny Alergii i Immunologii
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Dargaud Y, Negrier C. Thrombin generation testing in haemophilia comprehensive care centres. Haemophilia. 2010 Mar;16(2):223-30. doi: 10.1111/j.1365-2516.2009.02082.x. Epub 2009 Aug 27.
- Berntorp E. Differential response to bypassing agents complicates treatment in patients with haemophilia and inhibitors. Haemophilia. 2009 Jan;15(1):3-10. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01931.x. Epub 2008 Nov 10.
- Dargaud Y, Bordet JC, Lienhart A, Negrier C. Use of the thrombin generation test to evaluate response to treatment with recombinant activated factor VII. Semin Hematol. 2008 Apr;45(2 Suppl 1):S72-3. doi: 10.1053/j.seminhematol.2008.03.008. No abstract available.
- Livnat T, Martinowitz U, Zivelin A, Seligsohn U. Effects of factor VIII inhibitor bypassing activity (FEIBA), recombinant factor VIIa or both on thrombin generation in normal and haemophilia A plasma. Haemophilia. 2008 Jul;14(4):782-6. doi: 10.1111/j.1365-2516.2008.01688.x. Epub 2008 Mar 21.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TGA-TEM
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .