PKU の成人による BMN165 の自己投与注射の有効性と安全性を評価する第 3 相試験 (Prism-2)
2021年4月29日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
フェニルケトン尿症（PKU）の成人が自己投与する BMN 165 の皮下注射の有効性と安全性を評価するための 4 部構成、第 3 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、4 群の中止試験
BMN 165 の臨床開発プログラムは、PKU を有する成人の血中 Phe 濃度を低下させる BMN 165 の安全性と有効性を実証するように設計されています。
調査の概要
詳細な説明
165-302 は、PKU の成人による BMN 165 の自己投与皮下注射の有効性と安全性を評価するためのフェーズ 3、4 パート、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、中止試験です。
この研究は、以前の研究で BMN165 に曝露した成人のみを対象としています。
試験 BMN 165-302 は、4 部構成の第 3 相試験です。
- パート1：非盲検期間
- パート 2: 8 週間の無作為二重盲検プラセボ対照期間
- パート 3: パート 3 の 2 つのサブパート:- パート 3A - このオープンラベル期間中にバイアルと注射器を使用して BMN 165 を投与。 パート 3B - この非盲検期間中にプレフィルドシリンジを使用して BMN 165 を投与。
- パート 4: 長期の非盲検延長期間。
研究の種類
介入
入学 (実際)
215
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92093
- University of California, San Diego Clinical and Translational Research Institute
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Oakland、California、アメリカ、94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32610
- University of Florida Clinical Research Center
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory Universty, Department of Human Genetics, Division of Medical Genetics
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University of Kentucky Medical Center
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Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
- University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Wayne State University Clinical Research Center at the Mott Center
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- University of Missouri Health Center
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University Center for Applied Research Sciences
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、アメリカ、68198
- University of Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Camden、New Jersey、アメリカ、08103
- Cooper Health Systems
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Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Atlantic Health System - Morristown Medical Center
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New York
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Albany、New York、アメリカ、12208
- Albany Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- University Hospitals Case Medical Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
- St. Christopher's Hospital for Children
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt Children's Hospital
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Houston Medical School
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah Hospital
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-
Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- University of Washinton
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Medical College of Wisconsin
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～66年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準
この研究に参加する資格のある個人は、次の基準をすべて満たす必要があります。
- -スクリーニング前に以前のBMN 165研究（PAL-003、165-205、または165-301）を完了している
- -スクリーニング前の少なくとも14日間、安定したBMN 165投与レジメンがあった
-スクリーニング時に少なくとも18歳で70歳以下です
- 18 歳未満で、修正 #1 (2014 年 1 月 10 日) に基づいて既に研究 165-301 に登録されている被験者は、この研究に登録できます。
- 18 歳以上で、気分状態のプロファイル (POMS) を理解して完成させる神経認知能力と言語能力を備えた人を特定しました - オブザーバー評価スケール
-18歳以上の有能な人物を特定している 研究の特定の時点での治験薬投与中に被験者を観察できる
- 在宅医療看護師が治験薬の観察を行う場合があります
- -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面で署名されたインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる;未成年者の場合、親または保護者は書面による同意を提供し、同意を求めることができます
- -すべての研究手順を喜んで順守することができます
- -出産の可能性のある女性の場合、スクリーニングでの妊娠検査が陰性であり、研究中に追加の妊娠検査を受ける意思がある
-性的に活発な場合、研究中および研究後4週間、2つの許容される避妊方法を使用する意思がある
- 男性は精管切除後 2 年間、妊娠が知られていない場合、研究中に他の形態の避妊を使用する必要はありません。
- 少なくとも2年間閉経している女性、スクリーニングの少なくとも1年前に卵管結紮を受けている女性、または子宮全摘出術を受けている女性は、研究中に他の避妊法を使用する必要はありません。
- -被験者が食事を維持できることを確認する研究栄養士から文書化された承認を受けている
- -注意欠陥多動性障害評価尺度（ADHD-RS）の研究者のプロンプトを理解し、回答する神経認知能力と言語能力を持っている
- -該当する場合、注意欠陥多動性障害（ADHD）、うつ病、不安症、または登録の8週間以上前のその他の精神障害のための薬物の安定した用量を維持し、変更が医学的に示されない限り、研究全体を通して安定した用量を維持する意思がある
- 身体診察、臨床検査評価、およびスクリーニング時の心電図検査によって証明される、一般的な健康状態
除外基準
次の除外基準のいずれかを満たす個人は、研究に参加する資格がありません。
- -スクリーニング前の30日以内の治験薬（BMN 165を除く）または治験医療機器の使用、またはすべての予定された研究評価の完了前の治験薬の必要性
- -PKUを治療することを目的とした薬物（BMN 165を除く）の使用（大きな中性アミノ酸の使用を含む）、治験薬の投与前2日以内
- Dextran®またはDextranの成分に対する既知の過敏症がある
- -スクリーニング前の3か月以内および研究参加中のメドロキシプロゲステロン注射を含む、PEG（BMN 165を除く）を含む注射薬の使用または使用予定
- レボドパの現在の使用
- HIV抗体、B型肝炎表面抗原、またはC型肝炎抗体の陽性検査
- -臓器移植または慢性免疫抑制療法の既往
- -過去12か月の薬物乱用の履歴、または現在のアルコールまたは薬物乱用
- Kuvan レジストリ調査 (PKUDOS) への現在の参加。 患者は、この研究への登録を許可するために PKUDOS 登録試験を中止することができます
- -スクリーニング時の妊娠中または授乳中、または妊娠を計画している（自己またはパートナー）または調査中のいつでも授乳中
- -研究への参加または安全性を妨げる併存疾患または状態。
- 研究期間中に計画された大手術
- 治験責任医師の観点から、被験者を治療遵守率が低い、または試験から早期に終了するリスクが高い状態に置く任意の状態
- アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）濃度が正常上限の少なくとも2倍
- クレアチニンが正常上限の1.5倍以上
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：BMN165 20mg/日
BMN165 20mg/日自己投与、毎日
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BMN165 20mg/日自己投与、毎日
他の名前：
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プラセボコンパレーター：20mg/日 プラセボ
20 mg/日 プラセボを毎日自己投与
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非薬物プラセボ、毎日自己投与
他の名前：
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アクティブコンパレータ：BMN165 40mg/日
BMN165 40mg/日を毎日自己投与
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BMN165 40mg/日を毎日自己投与
他の名前：
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プラセボコンパレーター：40mg/日 プラセボ
40 mg/日 プラセボを毎日自己投与
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非薬物プラセボ、毎日自己投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート 2 での血漿フェニルアラニン (Phe) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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BMN165 20 または 40 mg/日を投与された前に BMN165 にさらされた被験者の血中 phe 濃度と、一致するプラセボを投与された被験者との比較。
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パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート 2 の ADHD 評価尺度 (RS)-IV 不注意サブスケールによって測定された認知および気分症状のベースラインからの変化
時間枠：パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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注意欠陥多動性障害評価尺度 IV (ADHD RS-IV) は、研究者が評価した 9 項目の不注意サブスケール スコアで、0 から 27 の範囲であり、スコアが高いほど障害の程度が大きく、ベースライン スコアが 9 を超えると、症状の存在。
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パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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パート 4 での血漿フェニルアラニン (Phe) 濃度のベースラインからの変化
時間枠：第 4 週 57、105、161、209、および 249
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プレフィルドシリンジを使用してBMN165を投与された被験者の血中phe濃度に対するBMN165の複数回投与レベルの長期効果。
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第 4 週 57、105、161、209、および 249
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パート2でPKU POMS TMDによって測定された認知および気分症状のベースラインからの変化
時間枠：パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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フェニルケトン尿症 (PKU) 総気分障害 (TMD) 気分状態のプロファイル (POMS) PKU POMS TMD は自己評価であり、ツール内の各項目は 5 段階のリッカート スケールを使用して評価されます。 （非常に）。 |
パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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パート2のPKU POMS混乱サブスケールによって測定された認知および気分症状のベースラインからの変化
時間枠：パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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PKU POMS 混乱気分ドメイン (混乱サブスケールと呼ばれる) は自己評価であり、ツールの各項目は 0 (まったくない)、1 (少し)、2 (中程度) の 5 段階のリッカート スケールを使用して評価されます。 、3 (かなり)、および 4 (非常に)。
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パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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パート2でPOMS TMDによって測定された認知および気分症状のベースラインからの変化
時間枠：パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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フルレングスの POMS TMD は自己評価であり、ツールの各項目は 5 段階のリッカート スケールを使用して評価されます: 0 (まったくない)、1 (少し)、2 (適度に)、3 (かなり)そして4（非常に）。
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パート 2 のベースライン時とパート 2 の 8 週目のベースラインからの変化
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trial Specialist、BioMarin Pharmaceutical
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年7月29日
一次修了 (実際)
2016年1月13日
研究の完了 (実際)
2019年2月5日
試験登録日
最初に提出
2013年6月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年6月26日
最初の投稿 (見積もり)
2013年7月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月29日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 165-302
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
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