Fase 3-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til selvadministrerte injeksjoner av BMN165 av voksne med PKU (Prism-2)

INKLUSJONSKRITERIER

Personer som er kvalifisert til å delta i denne studien må oppfylle alle følgende kriterier:

• Har fullført en tidligere BMN 165-studie (PAL-003, 165-205 eller 165-301) før screening
• Har hatt et stabilt BMN 165-doseregime i minst 14 dager før screening

• Er minst 18 år og ikke eldre enn 70 år ved visning

  • Emner som er < 18 år og allerede er registrert i studie 165-301 under Amendment #1 (10JAN2014) kan melde seg på denne studien
• Har identifisert en person som er > 18 år som har nevrokognitive og språklige evner til å forstå og fullføre skalaen Profile of Mood States (POMS)-observatørvurdert

• Har identifisert en(e) kompetent(e) person(er) > 18 år som kan observere forsøkspersonen under studiemedikamentadministrasjon på visse punkter i studien

  • En hjemmesykepleier kan utføre studiemedikamentobservasjonene
• Er villig og i stand til å gi skriftlig, signert informert samtykke etter at studiens natur er forklart og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer; for mindreårige gir forelder eller verge skriftlig samtykke og samtykke kan bli bedt om
• Er villig og i stand til å overholde alle studieprosedyrer
• For kvinner i fertil alder, en negativ graviditetstest ved screening og villige til å ta flere graviditetstester under studien

• Hvis seksuelt aktiv, villig til å bruke to akseptable prevensjonsmetoder under og i 4 uker etter studien

  • Menn etter vasektomi i 2 år uten kjente graviditeter trenger ikke å bruke andre former for prevensjon under studien.
  • Kvinner som har vært i overgangsalderen i minst 2 år, har hatt en tubal ligering minst 1 år før screening, eller har hatt en total hysterektomi, trenger ikke å bruke andre former for prevensjon under studien.
• Har mottatt dokumentert godkjenning fra en studiekostholdsekspert som bekrefter at forsøkspersonen er i stand til å opprettholde kostholdet sitt
• Ha nevrokognitiv og språklig kapasitet til å forstå og svare på etterforskerens forespørsler om vurderingsskalaen for oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelser (ADHD-RS) etterforskervurdert instrument og for å fullføre POMS-emnerangerte skala
• Hvis aktuelt, opprettholdt stabil dose av medisiner for oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD), depresjon, angst eller annen psykiatrisk lidelse ≥8 uker før innmelding og villig til å opprettholde stabil dose gjennom hele studien med mindre en endring er medisinsk indisert
• Generelt god helse, som dokumentert ved fysisk undersøkelse, kliniske laboratorieevalueringer og EKG-tester ved screening

Eksklusjonskriterier

Personer som oppfyller noen av følgende eksklusjonskriterier vil ikke være kvalifisert til å delta i studien:

• Bruk av ethvert undersøkelsesprodukt (unntatt BMN 165) eller medisinsk utstyr innen 30 dager før screening eller krav om undersøkelsesmiddel før fullføring av alle planlagte studievurderinger
• Bruk av medikamenter (unntatt BMN 165) beregnet på å behandle PKU, inkludert bruk av store nøytrale aminosyrer, innen 2 dager før administrering av studiemedisin
• Har kjent overfølsomhet overfor Dextran® eller komponenter av Dextran
• Bruk eller planlagt bruk av injiserbare legemidler som inneholder PEG (unntatt BMN 165), inkludert medroksyprogesteroninjeksjon, innen 3 måneder før screening og under studiedeltakelse
• Nåværende bruk av levodopa
• En positiv test for HIV-antistoff, hepatitt B-overflateantigen eller hepatitt C-antistoff
• En historie med organtransplantasjon eller kronisk immunsuppressiv behandling
• En historie med rusmisbruk de siste 12 månedene eller nåværende alkohol- eller narkotikamisbruk
• Aktuell deltakelse i Kuvan-registerstudien (PKUDOS). Pasienter kan avbryte PKUDOS-registerprøvingen for å tillate registrering i denne studien
• Gravid eller ammer ved screening eller planlegger å bli gravid (selv eller partner) eller ammer når som helst i løpet av studien
• Samtidig sykdom eller tilstand som ville forstyrre studiedeltakelse eller sikkerhet.
• Planlagt større operasjon i studieperioden
• Enhver tilstand som etter etterforskerens syn setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller avsluttes tidlig fra studien
• Alanin aminotransferase (ALT) konsentrasjon minst 2 ganger øvre normalgrense
• Kreatinin minst 1,5 ganger øvre normalgrense