3. fázisú vizsgálat a PKU-ban szenvedő felnőttek által adott BMN165 öninjekciózás hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére (Prism-2)

BEVÉTELI KRITÉRIUMOK

A tanulmányban való részvételre jogosult személyeknek meg kell felelniük az alábbi feltételek mindegyikének:

• Elvégeztek egy korábbi BMN 165 vizsgálatot (PAL-003, 165-205 vagy 165-301) a szűrés előtt
• A szűrés előtt legalább 14 napig stabil BMN 165 adagolási rendet kaptak

• Legalább 18 éves és nem idősebb 70 évnél a szűréskor

  • Azok az alanyok, akik 18 évesnél fiatalabbak, és az 1. módosítás (10. JAN2014) alapján már beiratkoztak a 165-301-es vizsgálatba (10. JAN2014)
• Beazonosított egy 18 év feletti személyt, aki rendelkezik olyan neurokognitív és nyelvi képességekkel, hogy megértse és kiegészítse a Hangulati állapotok Profilja (POMS) – Megfigyelő értékelési skáláját

• azonosított egy 18 év feletti kompetens személy(eke)t, akik megfigyelhetik az alanyt a vizsgált gyógyszer beadása során a vizsgálat bizonyos pontjain

  • Az otthoni egészségügyi nővér elvégezheti a vizsgálati gyógyszeres megfigyeléseket
• hajlandóak és képesek írásos, aláírt, tájékozott beleegyezést adni a vizsgálat természetének ismertetése után és bármilyen kutatással kapcsolatos eljárás előtt; kiskorúak esetében a szülő vagy a gyám írásbeli hozzájárulását adja, és hozzájárulása kérhető
• Hajlandóak és képesek megfelelni minden tanulmányi eljárásnak
• Fogamzóképes korú nők esetében negatív terhességi teszt a szűréskor, és hajlandóak további terhességi tesztekre a vizsgálat során

• Ha szexuálisan aktív, hajlandó két elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmazni a vizsgálat alatt és 4 hétig azt követően

  • A vazektómia után 2 évig tartó, ismert terhesség nélküli férfiaknak nem kell más fogamzásgátlási módot alkalmazniuk a vizsgálat során.
  • Azoknak a nőknek, akik legalább 2 éve menopauzában élnek, a szűrés előtt legalább 1 évvel petevezeték-lekötésen esett át, vagy teljes méheltávolításon esett át, nem kell más fogamzásgátlási módot alkalmazniuk a vizsgálat során.
• Dokumentált jóváhagyást kaptak egy vizsgálati dietetikustól, amely megerősíti, hogy az alany képes fenntartani az étrendjét
• Rendelkezik neurokognitív és nyelvi képességekkel, hogy megértse és megválaszolja a vizsgáló által a Figyelemhiányos Hiperaktivitási Zavarok Értékelő Skála (ADHD-RS) A vizsgáló által minősített műszerre vonatkozó kéréseit, és teljesítse a POMS-Subject minősített skálát.
• Adott esetben a figyelemhiányos hiperaktivitási zavar (ADHD), depresszió, szorongás vagy egyéb pszichiátriai rendellenességek esetén a gyógyszer állandó dózisának fenntartása ≥8 héttel a beiratkozás előtt, és hajlandó fenntartani a stabil adagot a vizsgálat során, kivéve, ha a változtatás orvosilag indokolt.
• Általános jó egészségi állapot, amit a fizikális vizsgálat, a klinikai laboratóriumi értékelések és a szűréskor végzett EKG-vizsgálatok igazolnak

Kizárási kritériumok

Azok a személyek, akik megfelelnek az alábbi kizárási feltételek bármelyikének, nem vehetnek részt a vizsgálatban:

• Bármely vizsgálati termék (kivéve a BMN 165) vagy vizsgálati orvostechnikai eszköz használata a szűrést megelőző 30 napon belül, vagy bármely vizsgálati szer szükségessége az összes tervezett vizsgálati értékelés befejezése előtt
• Bármilyen gyógyszer (a BMN 165 kivételével) a PKU kezelésére, beleértve a nagy semleges aminosavak használatát, a vizsgálati gyógyszer beadását megelőző 2 napon belül
• Ismert túlérzékenysége a Dextran®-ra vagy a Dextran összetevőire
• Bármilyen PEG-et tartalmazó injektálható gyógyszer (a BMN 165 kivételével), beleértve a medroxiprogeszteron injekciót, használata vagy tervezett használata a szűrést megelőző 3 hónapon belül és a vizsgálatban való részvétel alatt
• A levodopa jelenlegi alkalmazása
• Pozitív teszt HIV antitestre, hepatitis B felületi antigénre vagy hepatitis C antitestre
• Szervátültetés vagy krónikus immunszuppresszív kezelés a kórtörténetében
• Kábítószerrel való visszaélés az elmúlt 12 hónapban, vagy jelenlegi alkohol- vagy kábítószer-használat
• Jelenlegi részvétel a Kuvan nyilvántartási vizsgálatban (PKUDOS). A betegek megszakíthatják a PKUDOS regisztrációs vizsgálatát, hogy beiratkozhassanak ebbe a vizsgálatba
• Terhes vagy szoptató a szűrés során, vagy terhességet tervez (ön vagy partner), vagy a vizsgálat során bármikor szoptat
• Egyidejű betegség vagy állapot, amely megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy a biztonságot.
• A tanulmányi időszakban tervezett nagy műtét
• Bármilyen állapot, amely a vizsgáló véleménye szerint nagy kockázatnak teszi ki a vizsgálati alanynál a rossz kezelési megfelelést vagy a vizsgálat korai befejezését.
• Az alanin aminotranszferáz (ALT) koncentrációja legalább kétszerese a normál érték felső határának
• A kreatinin a normálérték felső határának legalább 1,5-szerese