Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von selbstverabreichten Injektionen von BMN165 durch Erwachsene mit PKU (Prism-2)

EINSCHLUSSKRITERIEN

Personen, die zur Teilnahme an dieser Studie in Frage kommen, müssen alle folgenden Kriterien erfüllen:

• Vor dem Screening eine vorherige BMN 165-Studie (PAL-003, 165-205 oder 165-301) abgeschlossen haben
• Vor dem Screening mindestens 14 Tage lang ein stabiles BMN 165-Dosierungsschema erhalten haben

• Mindestens 18 Jahre und nicht älter als 70 Jahre bei der Vorführung sind

  • Probanden, die < 18 Jahre alt sind und bereits in Studie 165-301 gemäß Änderung Nr. 1 (10. JAN 2014) eingeschrieben sind, können sich in diese Studie einschreiben
• Hat eine Person identifiziert, die > 18 Jahre alt ist und über die neurokognitiven und sprachlichen Fähigkeiten verfügt, um die vom Beobachter bewertete Profile of Mood States (POMS)-Skala zu verstehen und zu vervollständigen

• Hat eine kompetente(n) Person(en) > 18 Jahre identifiziert, die den Probanden während der Verabreichung des Studienmedikaments zu bestimmten Zeitpunkten in der Studie beobachten können

  • Eine ambulante Pflegekraft kann die Beobachtungen des Studienmedikaments durchführen
• Sind bereit und in der Lage, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen forschungsbezogenen Verfahren; Bei Minderjährigen liegt eine schriftliche Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten vor, und die Zustimmung kann angefordert werden
• Sind bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten
• Für Frauen im gebärfähigen Alter ein negativer Schwangerschaftstest beim Screening und die Bereitschaft, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen

• Wenn sexuell aktiv, bereit, während und für 4 Wochen nach der Studie zwei akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden

  • Männer nach Vasektomie für 2 Jahre ohne bekannte Schwangerschaften müssen während der Studie keine anderen Formen der Empfängnisverhütung anwenden.
  • Frauen, die sich seit mindestens 2 Jahren in der Menopause befinden, mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben, müssen während der Studie keine anderen Formen der Empfängnisverhütung anwenden.
• Eine dokumentierte Genehmigung von einem Ernährungsberater der Studie erhalten haben, die bestätigt, dass der Proband in der Lage ist, seine Ernährung beizubehalten
• Haben Sie neurokognitive und sprachliche Fähigkeiten, um die Eingabeaufforderungen des Ermittlers für das vom Ermittler bewertete Instrument der Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörungs-Bewertungsskala (ADHS-RS) zu verstehen und zu beantworten und die POMS-Subjekt-Bewertungsskala zu vervollständigen
• Gegebenenfalls Aufrechterhaltung einer stabilen Medikamentendosis für Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung (ADHS), Depression, Angstzustände oder andere psychiatrische Störungen ≥ 8 Wochen vor der Einschreibung und Bereitschaft, während der gesamten Studie eine stabile Dosis beizubehalten, es sei denn, eine Änderung ist medizinisch indiziert
• Allgemein guter Gesundheitszustand, nachgewiesen durch körperliche Untersuchung, klinische Laboruntersuchungen und EKG-Tests beim Screening

Ausschlusskriterien

Personen, die eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, sind von der Teilnahme an der Studie ausgeschlossen:

• Verwendung eines Prüfpräparats (außer BMN 165) oder eines Prüfmedizinprodukts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen
• Verwendung von Medikamenten (außer BMN 165) zur Behandlung von PKU, einschließlich der Verwendung von großen neutralen Aminosäuren, innerhalb von 2 Tagen vor der Verabreichung des Studienmedikaments
• Eine bekannte Überempfindlichkeit gegen Dextran® oder Bestandteile von Dextran haben
• Verwendung oder geplante Verwendung von injizierbaren Arzneimitteln, die PEG enthalten (außer BMN 165), einschließlich Medroxyprogesteron-Injektion, innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening und während der Studienteilnahme
• Aktuelle Verwendung von Levodopa
• Ein positiver Test auf HIV-Antikörper, Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Antikörper
• Eine Organtransplantation in der Vorgeschichte oder eine chronische immunsuppressive Therapie
• Eine Vorgeschichte von Drogenmissbrauch in den letzten 12 Monaten oder aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch
• Aktuelle Teilnahme an der Kuvan-Registerstudie (PKUDOS). Patienten können die Registrierungsstudie PKUDOS abbrechen, um sich in diese Studie einschreiben zu können
• Schwanger oder stillend beim Screening oder geplant, schwanger zu werden (selbst oder Partnerin) oder zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie zu stillen
• Gleichzeitige Erkrankung oder Zustand, der die Teilnahme an der Studie oder die Sicherheit beeinträchtigen würde.
• Während des Studienzeitraums geplanter größerer chirurgischer Eingriff
• Jede Bedingung, die nach Ansicht des Prüfarztes den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Therapietreue oder eines vorzeitigen Abbruchs der Studie aussetzt
• Alanin-Aminotransferase (ALT)-Konzentration mindestens 2x der oberen Normgrenze
• Kreatinin mindestens das 1,5-fache der oberen Normgrenze