Estudo de Fase 3 para avaliar a eficácia e segurança de injeções autoadministradas de BMN165 por adultos com PKU (Prism-2)

CRITÉRIO DE INCLUSÃO

Os indivíduos elegíveis para participar deste estudo devem atender a todos os seguintes critérios:

• Ter concluído um estudo BMN 165 anterior (PAL-003, 165-205 ou 165-301) antes da triagem
• Tiveram um regime de dose estável de BMN 165 por pelo menos 14 dias antes da triagem

• Têm pelo menos 18 anos e não mais de 70 anos na triagem

  • Indivíduos com menos de 18 anos e já inscritos no Estudo 165-301 sob a Emenda nº 1 (10 de janeiro de 2014) podem se inscrever neste estudo
• Identificou uma pessoa com mais de 18 anos que possui capacidades neurocognitivas e linguísticas para compreender e completar a escala de avaliação do Profile of Mood States (POMS)-Observer

• Identificou uma(s) pessoa(s) competente(s) > 18 anos que podem observar o sujeito durante a administração do medicamento do estudo em determinados pontos do estudo

  • Uma enfermeira de cuidados de saúde domiciliar pode realizar as observações do medicamento do estudo
• Esteja disposto e seja capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa; para menores, o pai ou tutor fornece consentimento por escrito e o consentimento pode ser solicitado
• Estão dispostos e são capazes de cumprir todos os procedimentos do estudo
• Para mulheres com potencial para engravidar, um teste de gravidez negativo na triagem e dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo

• Se sexualmente ativo, disposto a usar dois métodos aceitáveis ​​de contracepção durante e por 4 semanas após o estudo

  • Homens após vasectomia por 2 anos sem gravidez conhecida não precisam usar nenhuma outra forma de contracepção durante o estudo.
  • As mulheres que estiveram na menopausa por pelo menos 2 anos, tiveram uma laqueadura de trompas pelo menos 1 ano antes da triagem ou tiveram uma histerectomia total não precisam usar nenhuma outra forma de contracepção durante o estudo.
• Recebeu aprovação documentada de um nutricionista do estudo, confirmando que o sujeito é capaz de manter sua dieta
• Ter capacidades neurocognitivas e lingüísticas para compreender e responder às solicitações do investigador para o instrumento avaliado pelo investigador da Escala de Avaliação do Transtorno do Déficit de Atenção e Hiperatividade (ADHD-RS) e para completar a escala de avaliação do POMS-Indivíduo
• Se aplicável, manteve a dose estável de medicação para Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade (TDAH), depressão, ansiedade ou outro transtorno psiquiátrico ≥ 8 semanas antes da inscrição e disposto a manter a dose estável durante o estudo, a menos que uma mudança seja indicada clinicamente
• Boa saúde geral, conforme evidenciado por exame físico, avaliações laboratoriais clínicas e testes de ECG na triagem

Critério de exclusão

Os indivíduos que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios de exclusão não serão elegíveis para participar do estudo:

• Uso de qualquer produto experimental (exceto BMN 165) ou dispositivo médico experimental dentro de 30 dias antes da triagem ou exigência de qualquer agente experimental antes da conclusão de todas as avaliações de estudo agendadas
• Uso de qualquer medicamento (exceto BMN 165) destinado a tratar PKU, incluindo o uso de aminoácidos neutros grandes, dentro de 2 dias antes da administração do medicamento do estudo
• Têm hipersensibilidade conhecida a Dextran® ou componentes de Dextran
• Uso ou uso planejado de quaisquer drogas injetáveis ​​contendo PEG (exceto para BMN 165), incluindo injeção de medroxiprogesterona, dentro de 3 meses antes da triagem e durante a participação no estudo
• Uso atual de levodopa
• Um teste positivo para anticorpo do HIV, antígeno de superfície da hepatite B ou anticorpo da hepatite C
• Uma história de transplante de órgãos ou terapia imunossupressora crônica
• Uma história de abuso de substâncias nos últimos 12 meses ou abuso atual de álcool ou drogas
• Participação atual no estudo de registro Kuvan (PKUDOS). Os pacientes podem descontinuar o estudo de registro PKUDOS para permitir a inscrição neste estudo
• Grávida ou amamentando na triagem ou planejando engravidar (própria ou parceira) ou amamentar a qualquer momento durante o estudo
• Doença ou condição concomitante que interferiria na participação ou na segurança do estudo.
• Grande cirurgia planejada durante o período do estudo
• Qualquer condição que, na visão do investigador, coloque o sujeito em alto risco de baixa adesão ao tratamento ou término precoce do estudo
• Concentração de alanina aminotransferase (ALT) pelo menos 2x o limite superior do normal
• Creatinina pelo menos 1,5x o limite superior do normal