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PKU가 있는 성인의 BMN165 자가 주사제의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상 연구 (Prism-2)

2021년 4월 29일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical

페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 성인이 자가 투여한 BMN 165 피하 주사의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 4부, 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 4군, 중단 연구

BMN 165 임상 개발 프로그램은 PKU가 있는 성인의 혈중 Phe 농도 감소에 대한 BMN 165의 안전성과 효능을 입증하도록 설계되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

165-302는 PKU를 가진 성인에 의한 BMN 165의 자가 투여 피하 주사의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 4부분, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 중단 연구입니다.

이 연구는 이전 연구에서 BMN165에 노출된 성인에게만 열려 있습니다.

연구 BMN 165-302는 4단계 3상 연구입니다.

  • 파트 1: 오픈 라벨 기간
  • 파트 2: 8주의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 기간
  • 파트 3: 파트 3에 대한 두 개의 하위 파트:- 파트 3A - 이 오픈 라벨 기간 동안 바이알과 주사기를 사용하여 투여되는 BMN 165. 파트 3B - 이 공개 라벨 기간 동안 미리 채워진 주사기를 사용하여 BMN 165 투여.
  • 파트 4: 장기적인 오픈 라벨 연장 기간.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

215

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • University of California, San Diego Clinical and Translational Research Institute
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, 미국, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Universty, Department of Human Genetics, Division of Medical Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
        • Indiana CTSI Clinical Research Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, 미국, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48202
        • Wayne State University Clinical Research Center at the Mott Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65212
        • University of Missouri Health Center
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, 미국, 08103
        • Cooper Health Systems
      • Morristown, New Jersey, 미국, 07960
        • Atlantic Health System - Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, 미국, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98195
        • University of Washinton
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
        • Medical College of Wisconsin

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준

이 연구에 참여할 자격이 있는 개인은 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  • 스크리닝 전에 이전 BMN 165 연구(PAL-003, 165-205 또는 165-301)를 완료했습니다.
  • 스크리닝 전 최소 14일 동안 안정적인 BMN 165 용량 요법을 받았음

  • 스크리닝 시 18세 이상 70세 이하

    • 18세 미만이고 수정안 #1(2014년 1월 10일)에 따라 연구 165-301에 이미 등록된 피험자는 이 연구에 등록할 수 있습니다.
  • POMS(기분 상태 프로필)-관찰자 평가 척도를 이해하고 완료할 수 있는 신경인지 및 언어 능력이 있는 18세 이상의 사람을 확인했습니다.

  • 연구의 특정 시점에서 연구 약물 투여 동안 피험자를 관찰할 수 있는 18세 이상의 유능한 사람(들)을 확인했습니다.

    • 가정 의료 간호사는 연구 약물 관찰을 수행할 수 있습니다.
  • 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 서면으로 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있습니다. 미성년자의 경우 부모 또는 보호자가 서면 동의서를 제공하고 동의를 요청할 수 있습니다.
  • 모든 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있는 자
  • 가임 여성의 경우, 스크리닝 시 음성 임신 검사를 받았고 연구 기간 동안 추가 임신 검사를 받을 의향이 있음

  • 성적으로 활발한 경우, 연구 도중 및 연구 후 4주 동안 허용되는 두 가지 피임 방법을 사용할 의향이 있습니다.

    • 알려진 임신 없이 2년 동안 정관 절제술을 받은 남성은 연구 기간 동안 다른 형태의 피임법을 사용할 필요가 없습니다.
    • 최소 2년 동안 폐경 상태이거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁적출술을 받은 여성은 연구 기간 동안 다른 형태의 피임법을 사용할 필요가 없습니다.
  • 피험자가 식단을 유지할 수 있음을 확인하는 연구 영양사로부터 문서화된 승인을 받았습니다.
  • ADHD-RS(Attention Deficit Hyperactivity Disorder Rating Scale) 조사자 평가 도구에 대한 조사자의 프롬프트를 이해하고 답하고 POMS-대상 평가 척도를 완료할 수 있는 신경인지 및 언어 능력을 보유합니다.
  • 해당되는 경우, 등록 전 8주 이상 주의력 결핍 과잉 행동 장애(ADHD), 우울증, 불안 또는 기타 정신 장애에 대한 약물의 안정적인 용량을 유지했으며 의학적으로 변경 사항이 없는 한 연구 기간 동안 안정적인 용량을 유지할 의향이 있음
  • 신체 검사, 임상 검사실 평가 및 스크리닝 시 ECG 검사로 입증되는 일반적 건강 상태

제외 기준

다음 제외 기준을 충족하는 개인은 연구에 참여할 자격이 없습니다.

  • 스크리닝 전 30일 이내의 조사 제품(BMN 165 제외) 또는 조사 의료 기기의 사용 또는 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구
  • 연구 약물 투여 전 2일 이내에 큰 중성 아미노산의 사용을 포함하여 PKU를 치료하기 위한 임의의 약물(BMN 165 제외)의 사용
  • Dextran® 또는 Dextran 성분에 대해 알려진 과민증이 있는 경우
  • 스크리닝 전 3개월 이내 및 연구 참여 기간 동안 메드록시프로게스테론 주사를 포함하여 PEG(BMN 165 제외)를 포함하는 주사 가능한 약물의 사용 또는 계획된 사용
  • 레보도파의 현재 사용
  • HIV 항체, B형 간염 표면 항원 또는 C형 간염 항체에 대한 양성 검사
  • 장기 이식 또는 만성 면역억제 요법을 받은 이력
  • 지난 12개월 동안의 약물 남용 병력 또는 현재 알코올 또는 약물 남용
  • Kuvan 등록 연구(PKUDOS)에 현재 참여 중입니다. 환자는 이 연구에 등록하기 위해 PKUDOS 등록 시험을 중단할 수 있습니다.
  • 스크리닝 시 임신 또는 모유 수유 또는 임신 계획(본인 또는 배우자) 또는 연구 중 언제든지 모유 수유
  • 연구 참여 또는 안전을 방해할 동시 질병 또는 상태.
  • 연구 기간 동안 계획된 대수술
  • 조사자의 관점에서 피험자가 불량한 치료 준수 또는 연구 조기 종료 위험이 높은 모든 상태
  • ALT(Alanine aminotransferase) 농도가 정상 상한치의 최소 2배
  • 크레아티닌 정상 상한치의 최소 1.5배

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 삼루타

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: BMN165 20mg/일
BMN165 20mg/day 매일 자가 투여
의약품: BMN165 20mg/일
BMN165 20mg/day 매일 자가 투여
다른 이름들:
  • PEG-PAL
위약 비교기: 20mg/일 위약
매일 20 mg 위약 자가 투여
의약품: 위약
비약물 위약, 매일 자가 투여
다른 이름들:
  • 덱스트란 40
활성 비교기: BMN165 40mg/일
BMN165 40mg/day 매일 자가 투여
의약품: BMN165 40mg/일
BMN165 40mg/day 매일 자가 투여
다른 이름들:
  • PEG-PAL
위약 비교기: 40mg/일 위약
매일 40 mg 위약 자가 투여
의약품: 위약
비약물 위약, 매일 자가 투여
다른 이름들:
  • 덱스트란 40

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
2부에서 혈장 페닐알라닌(Phe) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경
이전에 BMN165 20 또는 40mg/일을 투여받은 BMN165에 이전에 노출된 피험자의 혈중 phe 농도는 일치하는 위약을 투여받은 피험자와 비교했습니다.
파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
파트 2에서 ADHD 등급 척도(RS)-IV 부주의 하위 척도에 의해 측정된 인지 및 기분 증상의 기준선으로부터의 변화
기간: 파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경
주의력 결핍 과잉 행동 장애 평가 척도 IV(ADHD RS-IV)는 연구자가 평가한 9개 항목, 부주의 하위 척도 점수 범위는 0~27이며, 점수가 높을수록 손상 정도가 높고 기준 점수 >9는 다음을 나타냅니다. 증상의 존재.
파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경
4부에서 혈장 페닐알라닌(Phe) 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 파트 4에서 57, 105, 161, 209 및 249주
미리 채워진 주사기를 사용하여 BMN165를 투여한 피험자의 혈중 phe 농도에 대한 BMN165의 다중 용량 수준의 장기 효과.
파트 4에서 57, 105, 161, 209 및 249주
파트 2에서 PKU POMS TMD로 측정한 인지 및 기분 증상의 기준선으로부터의 변화
기간: 파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경

페닐케톤뇨증(PKU) 전 기분 장애(TMD) 기분 상태 프로필(POMS)

PKU POMS TMD는 자체 평가되며 도구의 각 항목은 0(전혀 아님), 1(약간), 2(보통), 3(매우 많이), 4의 5점 리커트 척도를 사용하여 평가됩니다. (극도로).
파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경
2부에서 PKU POMS 혼돈 하위 척도에 의해 측정된 인지 및 기분 증상의 기준선으로부터의 변화
기간: 파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경
PKU POMS 혼란 기분 영역(혼란 하위 척도라고 함)은 자체 평가되며 도구의 각 항목은 5점 리커트 척도(0(전혀 아님), 1(약간), 2(보통))를 사용하여 평가됩니다. , 3(매우 약간), 4(매우 많이).
파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경
2부의 POMS TMD로 측정한 인지 및 기분 증상의 기준선으로부터의 변화
기간: 파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경
전체 길이 POMS TMD는 자체 평가되며 도구의 각 항목은 5점 리커트 척도(0(전혀 아님), 1(약간), 2(보통), 3(매우 많이))를 사용하여 평가됩니다. 및 4(매우).
파트 2 베이스라인 및 파트 2 8주차 베이스라인에서 변경

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

BioMarin Pharmaceutical

수사관

  • 연구 책임자: Clinical Trial Specialist, BioMarin Pharmaceutical

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2013년 7월 29일

기본 완료 (실제)

2016년 1월 13일

연구 완료 (실제)

2019년 2월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 6월 18일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 6월 26일

처음 게시됨 (추정)

2013년 7월 1일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 5월 21일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 4월 29일

마지막으로 확인됨

2021년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 165-302

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

페닐케톤뇨증(PKU)에 대한 임상 시험

BMN165 20mg/일에 대한 임상 시험

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약물 개입

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