Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 3 tutkimus PKU-potilaiden aikuisten itse antamien BMN165-injektioiden tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi (Prism-2)

torstai 29. huhtikuuta 2021 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Neliosainen, vaihe 3, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, nelihaarainen keskeytystutkimus fenyyliketonuriasta (PKU) sairastavien aikuisten itse antamien BMN 165:n ihonalaisten injektioiden tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi

BMN 165:n kliininen kehitysohjelma on suunniteltu osoittamaan BMN 165:n turvallisuus ja tehokkuus veren Phe-pitoisuuden vähentämisessä aikuisilla, joilla on PKU.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

165-302 on vaiheen 3, 4 osa, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu keskeytystutkimus PKU-potilaiden aikuisten BMN 165:n ihonalaisten injektioiden tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi.

Tämä tutkimus on avoin vain aikuisille, jotka ovat altistuneet BMN165:lle aikaisemmassa tutkimuksessa.

Tutkimus BMN 165-302 on neliosainen, vaiheen 3 tutkimus.

  • Osa 1: Avoin kausi
  • Osa 2: Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu 8 viikon jakso
  • Osa 3: Osan 3 kaksi alaosaa: - Osa 3A - BMN 165 annetaan injektiopullolla ja ruiskulla tämän avoimen etiketin aikana. Osa 3B - BMN 165 annetaan esitäytetyllä ruiskulla tämän avoimen jakson aikana.
  • Osa 4: Pitkäaikainen, avoin jatkokausi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

215

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California, San Diego Clinical and Translational Research Institute
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida Clinical Research Center
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Universty, Department of Human Genetics, Division of Medical Genetics
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana CTSI Clinical Research Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
        • Wayne State University Clinical Research Center at the Mott Center
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
        • University of Missouri Health Center
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University Center for Applied Research Sciences
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Camden, New Jersey, Yhdysvallat, 08103
        • Cooper Health Systems
      • Morristown, New Jersey, Yhdysvallat, 07960
        • Atlantic Health System - Morristown Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Yhdysvallat, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
        • University Hospitals Case Medical Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • University of Texas Houston Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
        • University of Washinton
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 68 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT

Tähän tutkimukseen osallistuvien henkilöiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:

  • olet suorittanut aikaisemman BMN 165 -tutkimuksen (PAL-003, 165-205 tai 165-301) ennen seulontaa
  • Heillä on ollut vakaa BMN 165 -annosohjelma vähintään 14 päivää ennen seulontaa

  • Ovat vähintään 18-vuotiaita ja enintään 70-vuotiaita seulonnassa

    • Koehenkilöt, jotka ovat alle 18-vuotiaita ja ovat jo ilmoittautuneet tutkimukseen 165-301 tarkistuksen 1 (10JAN2014) mukaisesti, voivat ilmoittautua tähän tutkimukseen
  • on tunnistanut yli 18-vuotiaan henkilön, jolla on neurokognitiiviset ja kielelliset kyvyt ymmärtää ja täydentää mielialaprofiilin (POMS) - Observer -arviointiasteikon

  • on tunnistanut pätevät henkilöt, jotka ovat yli 18-vuotiaita, jotka voivat tarkkailla kohdetta tutkimuslääkkeen annon aikana tutkimuksen tietyissä kohdissa

    • Kotisairaanhoitaja voi suorittaa tutkimuslääkehavaintoja
  • ovat halukkaita ja kykeneviä antamaan kirjallisen, allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä; alaikäisten osalta vanhempi tai huoltaja antaa kirjallisen suostumuksen, ja suostumus voidaan pyytää
  • Haluavat ja pystyvät noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä
  • Hedelmällisessä iässä oleville naisille negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja halukkuus tehdä lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana

  • Jos olet seksuaalisesti aktiivinen, valmis käyttämään kahta hyväksyttävää ehkäisymenetelmää tutkimuksen aikana ja 4 viikkoa sen jälkeen

    • Miesten, jotka on tehty vasektomiasta 2 vuoden ajan ja joilla ei ole tiedossa olevia raskauksia, ei tarvitse käyttää muita ehkäisymuotoja tutkimuksen aikana.
    • Naisten, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään 2 vuotta, joille on tehty munanjohdinsidonta vähintään 1 vuosi ennen seulontaa tai joilla on täydellinen kohdunpoisto, ei tarvitse käyttää muita ehkäisymuotoja tutkimuksen aikana.
  • He ovat saaneet dokumentoidun hyväksynnän tutkimusravitsemusterapeutilta, joka vahvistaa, että koehenkilö pystyy ylläpitämään ruokavaliotaan
  • Sinulla on neurokognitiiviset ja kielelliset valmiudet ymmärtää ja vastata tutkijan kehotuksiin tarkkaavaisuus-hyperaktiivisuushäiriön arviointiasteikon (ADHD-RS) tutkijan arvioitua instrumenttia varten ja täydentää POMS-subject-arviointiasteikolla.
  • Tarvittaessa säilytetään vakaa lääkeannos tarkkaavaisuus- ja ylivilkkaushäiriöön (ADHD), masennukseen, ahdistuneisuuteen tai muihin psykiatrisiin häiriöihin ≥ 8 viikkoa ennen ilmoittautumista ja halutaan säilyttää vakaa annos koko tutkimuksen ajan, ellei muutos ole lääketieteellisesti aiheellista
  • Yleinen hyvä terveys, josta on osoituksena fyysinen tarkastus, kliiniset laboratorioarvioinnit ja EKG-testit seulonnassa

Poissulkemiskriteerit

Henkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista poissulkemiskriteereistä, eivät ole oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen:

  • Minkä tahansa tutkimustuotteen (paitsi BMN 165) tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 30 päivän sisällä ennen seulontaa tai minkä tahansa tutkimusaineen vaatiminen ennen kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien suorittamista
  • PKU:n hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden (paitsi BMN 165:n) käyttö, mukaan lukien suurten neutraalien aminohappojen käyttö 2 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen antamista
  • Sinulla on tunnettu yliherkkyys Dextranille® tai sen komponenteille
  • PEG:tä sisältävien injektoitavien lääkkeiden käyttö tai suunniteltu käyttö (paitsi BMN 165), mukaan lukien medroksiprogesteroni-injektio, 3 kuukauden aikana ennen seulontaa ja tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Levodopan nykyinen käyttö
  • Positiivinen testi HIV-vasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille tai hepatiitti C -vasta-aineelle
  • Elinsiirtohistoria tai krooninen immunosuppressiivinen hoito
  • Päihteiden väärinkäyttö viimeisten 12 kuukauden aikana tai nykyinen alkoholin tai huumeiden väärinkäyttö
  • Osallistuminen Kuvan-rekisteritutkimukseen (PKUDOS). Potilaat voivat keskeyttää PKUDOS-rekisteritutkimuksen, jotta he voivat osallistua tähän tutkimukseen
  • Raskaana tai imettäessäsi seulonnassa tai suunnittelet raskautta (itse tai kumppani) tai imetät milloin tahansa tutkimuksen aikana
  • Samanaikainen sairaus tai tila, joka häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai turvallisuutta.
  • Opintojakson aikana suunniteltu suuri leikkaus
  • Mikä tahansa tila, joka tutkijan näkemyksen mukaan asettaa potilaan suuren riskin huonosta hoitomyöntyvyydestä tai tutkimuksen keskeyttämisestä ennenaikaisesti
  • Alaniiniaminotransferaasin (ALT) pitoisuus vähintään 2 kertaa normaalin yläraja
  • Kreatiniini on vähintään 1,5 kertaa normaalin yläraja

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: BMN165 20 mg/vrk
BMN165 20 mg/päivä itseannostettuna päivittäin
Lääke: BMN165 20 mg/vrk
BMN165 20 mg/päivä itseannostettuna päivittäin
Muut nimet:
  • PEG-PAL
Placebo Comparator: 20 mg/vrk lumelääke
20 mg/vrk Placebo itseannostettuna päivittäin
Lääke: Plasebo
Ei-lääke lumelääke, itseannostettu päivittäin
Muut nimet:
  • Dekstraani 40
Active Comparator: BMN165 40 mg/vrk
BMN165 40 mg/päivä itseannostettuna päivittäin
Lääke: BMN165 40 mg/vrk
BMN165 40 mg/päivä itseannostettuna päivittäin
Muut nimet:
  • PEG-PAL
Placebo Comparator: 40 mg/vrk lumelääke
40 mg/vrk Placebo itseannostettuna päivittäin
Lääke: Plasebo
Ei-lääke lumelääke, itseannostettu päivittäin
Muut nimet:
  • Dekstraani 40

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta verenplasman fenyylialaniinin (Phe) pitoisuudessa osassa 2
Aikaikkuna: Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8
Veren ph-pitoisuus potilailla, jotka olivat aiemmin altistuneet BMN165:lle ja joille annettiin BMN165:tä 20 tai 40 mg/vrk verrattuna niihin, joille annettiin vastaavaa lumelääkettä.
Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kognitiivisissa ja mielialaoireissa mitattuna ADHD-luokitusasteikolla (RS)-IV tarkkaamattomuuden alaasteikko osassa 2
Aikaikkuna: Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8
Tarkkailuvaje-hyperaktiivisuushäiriön arviointiasteikko IV (ADHD RS-IV) on tutkijan arvioima, 9-pisteinen, tarkkaamattomuuden ala-asteikon pisteet vaihtelevat välillä 0–27, korkeammat pisteet osoittavat suurempaa heikentymistä ja peruspisteet >9 osoittavat oireiden esiintyminen.
Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8
Muutos lähtötasosta verenplasman fenyylialaniinin (Phe) pitoisuudessa osassa 4
Aikaikkuna: Osassa 4 viikko 57, 105, 161, 209 ja 249
Useiden BMN165-annosten pitkäaikainen vaikutus veren phe-pitoisuuteen potilailla, joille annetaan BMN165:tä esitäytettyjen ruiskujen avulla.
Osassa 4 viikko 57, 105, 161, 209 ja 249
Muutos lähtötilanteesta kognitiivisissa ja mielialaoireissa PKU POMS TMD:n mittaamana osassa 2
Aikaikkuna: Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8

Fenyyliketonuria (PKU) mielialahäiriöiden (TMD) mielialaprofiili (POMS)

PKU POMS TMD on itsearvioitu, jokainen työkalun kohde on luokiteltu viiden pisteen Likert-asteikolla: 0 (ei ollenkaan), 1 (vähän), 2 (kohtalainen), 3 (melko vähän) ja 4 (erittäin).
Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8
Muutos lähtötasosta kognitiivisissa ja mielialaoireissa PKU POMS:n hämmennysala-asteikolla osassa 2
Aikaikkuna: Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8
PKU POMS hämmennystunnelma-alue (kutsutaan hämmennysala-asteikoksi) on itsearvioitu, työkalun jokainen kohde luokitellaan viiden pisteen Likert-asteikolla: 0 (ei ollenkaan), 1 (vähän), 2 (kohtalaisen) , 3 (melko vähän) ja 4 (erittäin).
Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8
POMS TMD:n osassa 2 mittaamien kognitiivisten ja mielialaoireiden muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8
Täyspitkä POMS TMD on itsearvioitu, jokainen työkalun kohde on arvioitu viiden pisteen Likert-asteikolla: 0 (ei ollenkaan), 1 (vähän), 2 (kohtalaisen), 3 (melko vähän), ja 4 (erittäin).
Osan 2 lähtötasolla ja muutos lähtötasosta osan 2 viikolla 8

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trial Specialist, BioMarin Pharmaceutical

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 29. heinäkuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. tammikuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 5. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 1. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 165-302

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fenyyliketonuria (PKU)

Kliiniset tutkimukset BMN165 20 mg/vrk

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Estonia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa