Badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo samodzielnego wstrzykiwania BMN165 przez osoby dorosłe z PKU (Prism-2)
29 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Czteroczęściowe, fazy 3, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, czteroramienne badanie przerwania leczenia w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa podskórnych wstrzyknięć BMN 165 samodzielnie podawanych przez osoby dorosłe z fenyloketonurią (PKU)
Program rozwoju klinicznego BMN 165 został opracowany w celu wykazania bezpieczeństwa i skuteczności BMN 165 w zmniejszaniu stężenia Phe we krwi u osób dorosłych z PKU.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
165-302 jest 4-częściowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo badaniem fazy III z przerwaniem leczenia, mającym na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa samodzielnego podawania podskórnych wstrzyknięć BMN 165 przez osoby dorosłe z PKU.
To badanie jest otwarte tylko dla dorosłych, którzy byli narażeni na BMN165 w poprzednim badaniu.
Badanie BMN 165-302 to czteroczęściowe badanie fazy 3.
- Część 1: Okres badań otwartych
- Część 2: Randomizowany, podwójnie ślepy, kontrolowany placebo okres 8 tygodni
- Część 3: Dwie podczęści Części 3: - Część 3A - BMN 165 podawany przy użyciu fiolki i strzykawki w tym okresie otwartej próby. Część 3B – BMN 165 podawany przy użyciu ampułko-strzykawki w tym okresie otwartej próby.
- Część 4: Długoterminowy, otwarty okres przedłużenia.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
215
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
- University of California, San Diego Clinical and Translational Research Institute
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- University of Florida Clinical Research Center
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory Universty, Department of Human Genetics, Division of Medical Genetics
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann and Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana CTSI Clinical Research Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky Medical Center
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
- University of Louisville, Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Wayne State University Clinical Research Center at the Mott Center
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
- University of Missouri Health Center
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University Center for Applied Research Sciences
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New Jersey
-
Camden, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08103
- Cooper Health Systems
-
Morristown, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07960
- Atlantic Health System - Morristown Medical Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Stany Zjednoczone, 12208
- Albany Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Case Medical Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
- St. Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh, University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt Children's Hospital
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas Houston Medical School
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
- University of Utah Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washinton
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 66 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
KRYTERIA PRZYJĘCIA
Osoby kwalifikujące się do udziału w tym badaniu muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:
- Ukończyć wcześniejsze badanie BMN 165 (PAL-003, 165-205 lub 165-301) przed badaniem przesiewowym
- Mieli stabilny schemat dawkowania BMN 165 przez co najmniej 14 dni przed badaniem przesiewowym
Mają co najmniej 18 lat i nie więcej niż 70 lat w momencie badania przesiewowego
- Pacjenci, którzy mają < 18 lat i zostali już włączeni do badania 165-301 zgodnie z poprawką nr 1 (10 STYCZNIA 2014 r.), mogą wziąć udział w tym badaniu
- Zidentyfikował osobę w wieku > 18 lat, która ma zdolności neurokognitywne i językowe do zrozumienia i wypełnienia skali oceny profilu stanów nastroju (POMS) - Obserwator
zidentyfikował kompetentną osobę (osoby) > 18 lat, która może obserwować uczestnika podczas podawania badanego leku w określonych punktach badania
- Pielęgniarka opieki domowej może prowadzić obserwacje badanego leku
- są chętni i zdolni do udzielenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem; w przypadku osób nieletnich rodzic lub opiekun przedstawia pisemną zgodę, o którą można poprosić
- Są chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich procedur badawczych
- W przypadku kobiet w wieku rozrodczym negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i chęć wykonania dodatkowych testów ciążowych w trakcie badania
Osoby aktywne seksualnie, chętne do stosowania dwóch dopuszczalnych metod antykoncepcji w trakcie i przez 4 tygodnie po badaniu
- Mężczyźni po wazektomii przez 2 lata bez znanej ciąży nie muszą stosować żadnych innych form antykoncepcji podczas badania.
- Kobiety, które były w okresie menopauzy przez co najmniej 2 lata, miały podwiązanie jajowodów co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym lub miały całkowitą histerektomię, nie muszą stosować żadnych innych form antykoncepcji podczas badania.
- Otrzymali udokumentowaną zgodę dietetyka biorącego udział w badaniu, potwierdzającą, że uczestnik jest w stanie utrzymać swoją dietę
- Mieć zdolności neurokognitywne i językowe, aby zrozumieć i odpowiedzieć na podpowiedzi badacza w Skali oceny zaburzeń nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD-RS) ocenianej przez badacza oraz wypełnić skalę oceny POMS-Obiekt
- Jeśli dotyczy, utrzymana stała dawka leku na zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD), depresję, lęk lub inne zaburzenie psychiczne ≥8 tygodni przed włączeniem i chęć utrzymania stałej dawki przez cały okres badania, chyba że zmiana jest wskazana medycznie
- Ogólny dobry stan zdrowia, potwierdzony badaniem fizykalnym, klinicznymi ocenami laboratoryjnymi i badaniami EKG podczas badań przesiewowych
Kryteria wyłączenia
Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia, nie będą kwalifikować się do udziału w badaniu:
- Używanie jakiegokolwiek badanego produktu (z wyjątkiem BMN 165) lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymogiem dotyczącym jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań
- Stosowanie jakiegokolwiek leku (z wyjątkiem BMN 165) przeznaczonego do leczenia PKU, w tym stosowanie dużych aminokwasów obojętnych, w ciągu 2 dni przed podaniem badanego leku
- Znana nadwrażliwość na Dextran® lub składniki Dextran
- Stosowanie lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków do wstrzykiwań zawierających PEG (z wyjątkiem BMN 165), w tym iniekcji medroksyprogesteronu, w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym i podczas udziału w badaniu
- Obecne zastosowanie lewodopy
- Dodatni wynik testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi HIV, antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C
- Historia przeszczepu narządu lub przewlekła terapia immunosupresyjna
- Historia nadużywania substancji odurzających w ciągu ostatnich 12 miesięcy lub obecne nadużywanie alkoholu lub narkotyków
- Bieżący udział w badaniu rejestru Kuvan (PKUDOS). Pacjenci mogą przerwać badanie rejestru PKUDOS, aby umożliwić włączenie do tego badania
- Ciąża lub karmienie piersią podczas badania przesiewowego lub planowanie ciąży (samodzielnie lub z partnerem) lub karmienie piersią w dowolnym momencie podczas badania
- Współistniejąca choroba lub stan, który mógłby kolidować z uczestnictwem w badaniu lub bezpieczeństwem.
- Poważna operacja planowana w okresie studiów
- Dowolny stan, który w opinii badacza naraża uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub przedwczesnego przerwania badania
- Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT) co najmniej 2x powyżej górnej granicy normy
- Kreatynina co najmniej 1,5x górna granica normy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: BMN165 20 mg/dzień
BMN165 20mg/dzień do samodzielnego podawania codziennie
|
BMN165 20mg/dzień do samodzielnego podawania codziennie
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: 20 mg/dzień Placebo
20 mg/dzień Placebo do samodzielnego podawania codziennie
|
Nielekowe placebo, codziennie do samodzielnego podawania
Inne nazwy:
|
|
Aktywny komparator: BMN165 40 mg/dzień
BMN165 40mg/dzień do samodzielnego podawania codziennie
|
BMN165 40mg/dzień do samodzielnego podawania codziennie
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: 40 mg/dzień Placebo
40 mg/dzień Placebo do samodzielnego podawania codziennie
|
Nielekowe placebo, codziennie do samodzielnego podawania
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia fenyloalaniny (Phe) w osoczu krwi w części 2
Ramy czasowe: Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
Stężenie fenogenów we krwi u osób wcześniej narażonych na BMN165, którym podawano BMN165 w dawce 20 lub 40 mg/dobę w porównaniu z tymi, którym podawano pasujące placebo.
|
Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie objawów poznawczych i nastroju mierzona za pomocą Skali Oceny ADHD (RS)-IV Podskala Nieuwagi w Części 2
Ramy czasowe: Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
Skala IV zespołu nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi (ADHD RS-IV) jest oceniana przez badaczy, składa się z 9 pozycji, punktacja w podskali nieuwagi mieści się w zakresie od 0 do 27, przy czym wyższe wyniki wskazują na większy stopień upośledzenia, a punktacja wyjściowa > 9 wskazuje na obecność objawów.
|
Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia fenyloalaniny (Phe) w osoczu krwi w części 4
Ramy czasowe: W części 4 tydzień 57, 105, 161, 209 i 249
|
Długoterminowy wpływ wielokrotnych poziomów dawek BMN165 na stężenie fenogenów we krwi u osobników, którym podawano BMN165 za pomocą ampułko-strzykawek.
|
W części 4 tydzień 57, 105, 161, 209 i 249
|
|
Zmiana objawów poznawczych i nastroju w stosunku do wartości wyjściowych mierzona za pomocą PKU POMS TMD w części 2
Ramy czasowe: Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
Fenyloketonuria (PKU) Całkowite zaburzenie nastroju (TMD) Profil stanów nastroju (POMS) PKU POMS TMD jest samooceną, każda pozycja w narzędziu jest oceniana przy użyciu pięciostopniowej skali Likerta: 0 (wcale), 1 (trochę), 2 (umiarkowanie), 3 (dość sporo) i 4 (niezwykle). |
Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
|
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie objawów poznawczych i nastroju mierzona za pomocą podskali splątania PKU POMS w części 2
Ramy czasowe: Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
Domena nastroju splątania PKU POMS (określana jako podskala splątania) jest samooceną, każda pozycja w narzędziu jest oceniana za pomocą pięciostopniowej skali Likerta: 0 (wcale), 1 (trochę), 2 (umiarkowanie) , 3 (całkiem sporo) i 4 (bardzo).
|
Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych objawów poznawczych i nastroju mierzona za pomocą POMS TMD w części 2
Ramy czasowe: Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
Pełnowymiarowy POMS TMD jest samooceną, każda pozycja w narzędziu jest oceniana przy użyciu pięciostopniowej skali Likerta: 0 (wcale), 1 (trochę), 2 (umiarkowanie), 3 (całkiem sporo), i 4 (bardzo).
|
Na linii bazowej Części 2 i zmiana od linii bazowej na Części 2 tydzień 8
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Clinical Trial Specialist, BioMarin Pharmaceutical
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
29 lipca 2013
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 stycznia 2016
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 lutego 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
18 czerwca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 czerwca 2013
Pierwszy wysłany (Oszacować)
1 lipca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
21 maja 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 kwietnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby metaboliczne
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Fenyloketonuria
- Antykoagulanty
- Substytuty osocza
- Substytuty krwi
- Dekstrany
Inne numery identyfikacyjne badania
- 165-302
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .