痛みの発作を伴う鎌状赤血球症患者におけるヒドロキシ尿素療法の有無にかかわらず、SelG1の安全性と影響を評価するための研究 (SUSTAIN)
2020年1月21日 更新者：Reprixys Pharmaceutical Corporation
鎌状赤血球症患者における鎌状赤血球症患者におけるヒドロキシ尿素療法の有無にかかわらず、SelG1の安全性と有効性を評価するための第II相、多施設、無作為化、プラセボ対照、二重盲検、12か月の研究
この研究の目的は、治験薬 SelG1 がヒドロキシ尿素を服用している、または服用していない鎌状赤血球症患者に投与された場合に、疼痛発作の発生を予防または軽減するのに有効かどうかを判断することでした。 SelG1 は、血流中のさまざまな細胞がくっつくのを防ぎます。 これらの細胞間相互作用を停止することにより、SelG1 は細い血管が閉塞するのを防ぎ、痛みの発作の発生と重症度を軽減する可能性があります。 SelG1 のその他の効果、薬物の安全性、および血流中に留まる時間も評価されました。
資金源 - FDA オーファン製品開発局 (OOPD)
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
198
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ
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Mobile、Alabama、アメリカ
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、アメリカ
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California
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Los Angeles、California、アメリカ
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Oakland、California、アメリカ
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Orange、California、アメリカ
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Sacramento、California、アメリカ
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ
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Florida
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Daytona Beach、Florida、アメリカ
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Jacksonville、Florida、アメリカ
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Miami、Florida、アメリカ
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Orlando、Florida、アメリカ
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Tampa、Florida、アメリカ
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ
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Augusta、Georgia、アメリカ
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ
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Peoria、Illinois、アメリカ
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ
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Kentucky
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Louisville、Kentucky、アメリカ
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Louisiana
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Baton Rouge、Louisiana、アメリカ
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New Orleans、Louisiana、アメリカ
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ
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Bethesda、Maryland、アメリカ
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ
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Nevada
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Las Vegas、Nevada、アメリカ
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New Jersey
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New Brunswick、New Jersey、アメリカ
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Newark、New Jersey、アメリカ
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New York
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Bronx、New York、アメリカ
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Brooklyn、New York、アメリカ
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New Hyde Park、New York、アメリカ
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ
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Durham、North Carolina、アメリカ
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Greenville、North Carolina、アメリカ
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ
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Columbus、Ohio、アメリカ
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ
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Sumter、South Carolina、アメリカ
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ
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Houston、Texas、アメリカ
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Virginia
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Norfolk、Virginia、アメリカ
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Richmond、Virginia、アメリカ
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Kingston、ジャマイカ
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Rio de Janeiro、ブラジル
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São Paulo、ブラジル
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Bahia
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Salvador、Bahia、ブラジル
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、ブラジル
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São Paulo
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Campinas、São Paulo、ブラジル
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São José do Rio Preto、São Paulo、ブラジル
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～65年 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 鎌状赤血球症 (HbSS、HbSC、HbSβ⁰-サラセミア、または HbSβ⁺-サラセミア)
- ヒドロキシ尿素またはエリスロポエチンを投与されている場合、治療は少なくとも 6 か月間処方されている必要があり、用量は少なくとも 3 か月間安定している必要があります。
- 過去 12 か月間に 2 ～ 10 回の鎌状赤血球症関連の疼痛発作
主な除外基準:
- -慢性輸血プログラムまたは研究中の交換輸血の計画について
- ヘモグロビン <4.0 g/dL
- -研究中のヒドロキシ尿素の計画的な開始、終了、または用量変更
- 慢性的な抗凝固療法を受けている（例： ワルファリン、ヘパリン）アスピリン以外
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：四重
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：高用量 SelG1 (Selg1 5.0 mg/kg)
IV 注入、50 週目まで 4 週間に 1 回
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実験的：低用量 SelG1 (Selg1 2.5 mg/kg)
IV 注入、50 週目まで 4 週間に 1 回
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PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
IV 注入、50 週目まで 4 週間に 1 回
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Hodges-Lehmann 中央値あたりの鎌状赤血球症関連疼痛発作 (SCPC) の年間発生率
時間枠：1年
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SCPC は、医療施設の受診と経口または非経口麻薬、または非経口非ステロイド性抗炎症薬による治療を必要とする、血管閉塞性事象以外に医学的に決定された原因のない痛みの急性エピソードとして定義されます。
SCPC の年間発生率は、無作為化日から終了日までに発生した患者の疼痛発作の総数に 365 を掛け、同じ期間の日数で割ったものとして定義されます。
終了日は、最終投与日に 14 日を加えたものとして定義されます。
一度も投与されなかった参加者については、終了日は研究終了日であった。
この計算は、すべての参加者の SCPC 率を 1 年に外挿することにより、初期のドロップアウトまたはフォローアップの失敗を説明します。
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1年
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鎌状赤血球症に関連する疼痛発作 (SCPC) の年間発生率 - 標準中央値あたり
時間枠：1年
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SCPC は、医療施設の受診と経口または非経口麻薬、または非経口非ステロイド性抗炎症薬による治療を必要とする、血管閉塞性事象以外に医学的に決定された原因のない痛みの急性エピソードとして定義されます。
SCPC の年間発生率は、無作為化日から終了日までに発生した患者の疼痛発作の総数に 365 を掛け、同じ期間の日数で割ったものとして定義されます。
終了日は、最終投与日に 14 日を加えたものとして定義されます。
一度も投与されなかった参加者については、終了日は研究終了日であった。
この計算は、すべての参加者の SCPC 率を 1 年に外挿することにより、初期のドロップアウトまたはフォローアップの失敗を説明します。
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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Hodges-Lehmann 中央値あたりの年間入院日数 (主要な副次評価項目)
時間枠：1年
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入院日数の年間率は、入院日数に 365 を掛けて終了日から無作為化日を引いたものを 1 を加えた値で割ったものとして計算されました。終了日は、これらの患者の最後の施設連絡先である研究終了日と同じでした)。
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1年
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鎌状赤血球症に関連した最初の疼痛発作までの時間
時間枠：1年まで
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最初の SCPC までの時間は、無作為化から最初の SCPC までの月数として定義されます。
研究の中止または完了前に SCPC のない参加者は、終了日の時点で打ち切られたと見なされます。
終了日は、最後の投与に 14 日を加えたものとして定義されます。
投与されたことのない参加者の場合、終了日は研究終了日です。
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1年まで
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第二の鎌状赤血球症関連疼痛発作までの時間
時間枠：1年まで
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秒 SCPC までの時間は、無作為化から秒 SCPC までの月数として定義されます。
研究の中止または完了前に SCPC が 2 つ未満の患者は、終了日の時点で打ち切られたと見なされます。
終了日は、最後の投与に 14 日を加えたものとして定義されます。
一度も投与されていない患者の場合、終了日は研究終了日です。
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1年まで
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Hodges-Lehmann 中央値あたりの単純な鎌状赤血球症関連の疼痛発作の年間発生率
時間枠：1年まで
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合併症のない SCPC は、血管閉塞性イベント以外に既知の痛みの原因がない急性の痛みのエピソードとして定義されます。医療施設への訪問が必要です。非経口または経口麻薬（アヘン剤を含む）、または非経口NSAIDによる治療を必要とする;ただし、急性胸部症候群、肝隔離、脾臓隔離または持続勃起症には分類されません。
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1年まで
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ホッジス・レーマン中央値あたりの急性胸部症候群の年間発生率
時間枠：1年
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急性胸部症候群 (ACS) は、肺胞硬化と一致するが無気肺を除く (胸部 X 線で示される) 少なくとも 1 つの完全な肺セグメントを含む新しい肺浸潤の所見に基づいて定義されます。
次の追加の徴候または症状の少なくとも 1 つも存在する必要があります。
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1年
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患者報告結果：痛みの重症度/痛みの干渉ドメインのベースラインからの変化は、簡単な痛みのインベントリ（BPI）アンケートから
時間枠：ベースライン、15日目、14週目、26週目、38週目、52週目、58週目、最大58週
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BPI 機器は、治療およびフォローアップ評価段階の前および最中に、事前に指定された研究訪問時に患者によって完成されました。
患者は、指定された事前に指定された研究来院時に、1週間の簡単な痛みのインベントリの長期的なリコールを完了しました。
BPI は、痛みの強さ (感覚的側面) および痛みが機能を妨げる程度 (反応的側面) に関する情報を提供するために開発された、標準化された自己申告型のアンケートです。
BPI は、痛みの緩和、痛みの質、痛みの原因に対する患者の認識についても質問します。
痛みは 1 日でかなり変動する可能性があるため、BPI は患者にアンケートに回答した時点での痛み (現在の痛み) と、最悪、最小、および前週の平均を評価するよう求めます。
痛みと干渉のスコアは、0 (痛みなし/干渉なし) から 10 (最悪の痛み/完全な干渉) の範囲です。
BPI スコアリング マニュアルを使用して、各ドメインのスコアを計算しました。
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ベースライン、15日目、14週目、26週目、38週目、52週目、58週目、最大58週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年7月1日
一次修了 (実際)
2016年3月1日
研究の完了 (実際)
2016年3月1日
試験登録日
最初に提出
2013年7月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年7月9日
最初の投稿 (見積もり)
2013年7月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年1月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年1月21日
最終確認日
2020年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SelG1-00005
- R44HL093893 (NIH（アメリカ国立衛生研究所）)
- R01FD004805 (FDA)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した専門家パネルによって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データは現在、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されているプロセスに従って入手できます。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。