Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k posouzení bezpečnosti a dopadu SelG1 s nebo bez léčby hydroxymočovinou u pacientů se srpkovitou anémií s krizí bolesti (SUSTAIN)

21. ledna 2020 aktualizováno: Reprixys Pharmaceutical Corporation

Fáze II, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená, 12měsíční studie k posouzení bezpečnosti a účinnosti SelG1 s nebo bez léčby hydroxyureou u pacientů se srpkovitou anémií s krizemi bolesti souvisejícími se srpkovitou anémií

Účelem této studie bylo zjistit, zda zkoumaný lék SelG1 při podávání pacientům se srpkovitou anémií, kteří užívají nebo neužívají hydroxymočovinu, byl účinný při prevenci nebo snížení výskytu krizí bolesti. SelG1 zabraňuje slepení různých buněk v krevním řečišti. Zastavením těchto interakcí buňka-buňka může SelG1 zabránit zablokování malých krevních cév a snížit tak výskyt a závažnost krizí bolesti. Byly hodnoceny další účinky SelG1, stejně jako bezpečnost léku a doba, po kterou zůstal v krevním řečišti.

Zdroj financování – Úřad FDA pro vývoj produktů pro sirotky (OOPD)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

198

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Rio de Janeiro, Brazílie
      • São Paulo, Brazílie
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brazílie
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazílie
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brazílie
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brazílie
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
      • Mobile, Alabama, Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy
      • Oakland, California, Spojené státy
      • Orange, California, Spojené státy
      • Sacramento, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy
    • Florida
      • Daytona Beach, Florida, Spojené státy
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy
      • Miami, Florida, Spojené státy
      • Orlando, Florida, Spojené státy
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
      • Augusta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
      • Peoria, Illinois, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Spojené státy
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy
      • Newark, New Jersey, Spojené státy
    • New York
      • Bronx, New York, Spojené státy
      • Brooklyn, New York, Spojené státy
      • New Hyde Park, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
      • Durham, North Carolina, Spojené státy
      • Greenville, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
      • Sumter, South Carolina, Spojené státy
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy
      • Richmond, Virginia, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Srpkovitá anémie (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-talasémie nebo HbSβ⁺-talasémie)
  • Pokud dostáváte hydroxymočovinu nebo erytropoetin, léčba musí být předepsána po dobu alespoň 6 měsíců, přičemž dávka musí být stabilní po dobu alespoň 3 měsíců
  • Mezi 2 a 10 krizí bolesti souvisejících se srpkovitou anémií za posledních 12 měsíců

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Na chronickém transfuzním programu nebo plánování výměnné transfuze během studie
  • Hemoglobin <4,0 g/dl
  • Plánované zahájení, ukončení nebo změna dávky hydroxymočoviny během studie
  • Při chronické antikoagulační léčbě (např. warfarin, heparin) jiné než aspirin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Vysoká dávka SelG1 (Selg1 5,0 mg/kg)
IV infuze, jednou za 4 týdny až do týdne 50
Lék: SelG1
EXPERIMENTÁLNÍ: Nízká dávka SelG1 (Selg1 2,5 mg/kg)
IV infuze, jednou za 4 týdny až do týdne 50
Lék: SelG1
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
IV infuze, jednou za 4 týdny až do týdne 50
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční míra srpkovitých krizí souvisejících s bolestí (SCPC) na Hodges-Lehmann Medián
Časové okno: Jeden rok
SCPC je definována jako akutní epizoda bolesti bez jiné lékařsky stanovené příčiny než vazookluzivní příhoda, která vyžaduje návštěvu zdravotnického zařízení a léčbu perorálními nebo parenterálními narkotiky nebo parenterálními nesteroidními protizánětlivými léky. Roční míra SCPC je definována jako celkový počet bolestivých krizí u pacienta, ke kterým došlo od data randomizace do data ukončení, vynásobený 365 děleno počtem dnů během stejného časového období. Datum ukončení je definováno jako datum poslední dávky plus 14 dní. U účastníků, kteří nikdy neužívali dávku, byl konečným datem datum ukončení studie. Tento výpočet zohledňuje brzké předčasné ukončení nebo ztrátu následných aktivit extrapolací míry SCPC každého účastníka na jeden rok.
Jeden rok
Roční míra srpkovitých krizí souvisejících s bolestí (SCPC) – na standardní medián
Časové okno: Jeden rok
SCPC je definována jako akutní epizoda bolesti bez jiné lékařsky stanovené příčiny než vazookluzivní příhoda, která vyžaduje návštěvu zdravotnického zařízení a léčbu perorálními nebo parenterálními narkotiky nebo parenterálními nesteroidními protizánětlivými léky. Roční míra SCPC je definována jako celkový počet bolestivých krizí u pacienta, ke kterým došlo od data randomizace do data ukončení, vynásobený 365 děleno počtem dnů během stejného časového období. Datum ukončení je definováno jako datum poslední dávky plus 14 dní. U účastníků, kteří nikdy neužívali dávku, byl konečným datem datum ukončení studie. Tento výpočet zohledňuje brzké předčasné ukončení nebo ztrátu následných aktivit extrapolací míry SCPC každého účastníka na jeden rok.
Jeden rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Roční počet dní hospitalizace (klíčový sekundární koncový bod) na Hodges-Lehmann Medián
Časové okno: Jeden rok
Roční míra hospitalizace byla vypočtena jako počet dní hospitalizovaných vynásobený 365 děleno konečným datem minus datum randomizace plus jedna, kde datum ukončení je definováno jako datum poslední dávky plus 14 dní (u subjektů, které nikdy dávku neužívaly, datum ukončení se rovnalo datu konce studie, které bylo pro tyto pacienty posledním kontaktem na místě).
Jeden rok
Čas do první krize bolesti související se srpkovitou anémií
Časové okno: Do jednoho roku
Čas do prvního SCPC je definován jako měsíce od randomizace do prvního SCPC. Účastník bez SCPC před stažením nebo dokončením studie je považován za cenzurovaného v době data ukončení. Datum ukončení je definováno jako poslední dávka plus 14 dní. U účastníků, kteří nikdy neužívali dávku, je konečným datem datum ukončení studie.
Do jednoho roku
Čas do druhé srpkovité krize související s bolestí
Časové okno: Do jednoho roku
Doba do druhého SCPC je definována jako měsíce od randomizace do druhého SCPC. Pacient s méně než dvěma SCPC před stažením nebo dokončením studie je považován za cenzurovaného v době data ukončení. Datum ukončení je definováno jako poslední dávka plus 14 dní. U pacientů, kteří nikdy neužívali dávku, je konečným datem datum konce studie.
Do jednoho roku
Roční míra nekomplikované srpkovité anémii související s bolestí podle Hodges-Lehmann Medián
Časové okno: Do jednoho roku
Nekomplikovaný SCPC je definován jako akutní epizoda bolesti bez známé příčiny bolesti kromě vazookluzivní příhody; vyžadující návštěvu zdravotnického zařízení; a vyžadující léčbu parenterálním nebo perorálním narkotikem (včetně opiátů) nebo parenterálními NSAID; ale NENÍ klasifikován jako akutní hrudní syndrom, sekvestrace jater, sekvestrace sleziny nebo priapismus.
Do jednoho roku
Roční míra akutního hrudního syndromu podle Hodges-Lehmann Medián
Časové okno: Jeden rok
Akutní hrudní syndrom (ACS) je definován na základě nálezu nového plicního infiltrátu zahrnujícího alespoň jeden kompletní plicní segment, který byl konzistentní s alveolární konsolidací, ale s vyloučením atelektázy (jak je indikováno rentgenem hrudníku). Musí být také přítomen alespoň jeden z následujících příznaků nebo symptomů: účastník musel mít hlášenou bolest na hrudi, teplotu vyšší než 38,5 °C, tachypnoe, sípání nebo kašel.
Jeden rok
Výsledek hlášený pacientem: změna od výchozího stavu v oblasti závažnosti bolesti/doméně rušení bolesti z dotazníku Brief Pain Inventory (BPI)
Časové okno: Výchozí stav, 15. den, 14. týden, 26. týden, 38. týden, 52. týden a 58. týden, až 58 týdnů
Nástroj BPI dokončili pacienti při předem specifikovaných studijních návštěvách před a během fází hodnocení léčby a následného sledování. Pacienti dokončili krátkou inventuru bolesti v dlouhé formě, 1 týdenní stažení na indikovaných předem specifikovaných studijních návštěvách. BPI je standardizovaný dotazník s vlastními údaji vyvinutý tak, aby poskytoval informace o intenzitě bolesti (senzorická dimenze) a také o míře, do jaké bolest zasahuje do funkce (reaktivní dimenze). BPI se také ptá na úlevu od bolesti, kvalitu bolesti a pacientovo vnímání příčiny bolesti. Vzhledem k tomu, že bolest může být během dne značně proměnlivá, BPI žádá pacienty, aby ohodnotili svou bolest v době, kdy odpovídali na dotazník (bolest nyní), a také při nejhorší, nejméně a průměrné za předchozí týden. Hodnocení bolesti a interference má rozsah od 0 (žádná bolest/žádná interference) do 10 (nejhorší bolest/úplná interference). K výpočtu skóre pro každou doménu byl použit manuál hodnocení BPI.
Výchozí stav, 15. den, 14. týden, 26. týden, 38. týden, 52. týden a 58. týden, až 58 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Reprixys Pharmaceutical Corporation

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Food and Drug Administration (FDA)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. července 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. března 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. března 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. července 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. července 2013

První zveřejněno (ODHAD)

10. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

31. ledna 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. ledna 2020

Naposledy ověřeno

1. ledna 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SelG1-00005
  • R44HL093893 (NIH)
  • R01FD004805 (FDA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislá odborná komise na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tyto zkušební údaje jsou v současné době k dispozici podle procesu popsaného na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Senegal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit