Studie ter beoordeling van de veiligheid en impact van SelG1 met of zonder hydroxyurea-therapie bij patiënten met sikkelcelziekte met pijncrises (SUSTAIN)
21 januari 2020 bijgewerkt door: Reprixys Pharmaceutical Corporation
Een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde, 12 maanden durende fase II-studie om de veiligheid en werkzaamheid van SelG1 met of zonder hydroxyurea-therapie te beoordelen bij patiënten met sikkelcelziekte met sikkelcelgerelateerde pijncrises
Het doel van deze studie was om te bepalen of het onderzoeksgeneesmiddel SelG1, wanneer gegeven aan patiënten met sikkelcelziekte die al dan niet hydroxyurea gebruikten, effectief was in het voorkomen of verminderen van het optreden van pijncrises. SelG1 voorkomt dat verschillende cellen in de bloedbaan aan elkaar gaan kleven. Door deze cel-cel-interacties te stoppen, kan SelG1 voorkomen dat kleine bloedvaten verstopt raken en daardoor het optreden en de ernst van pijncrises verminderen. Andere effecten van SelG1 werden geëvalueerd, evenals de veiligheid van het medicijn en hoe lang het in de bloedbaan bleef.
Financieringsbron - FDA Office of Orphan Products Development (OOPD)
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
198
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazilië
-
São Paulo, Brazilië
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brazilië
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazilië
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazilië
-
-
-
-
-
Kingston, Jamaica
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten
-
Mobile, Alabama, Verenigde Staten
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten
-
Oakland, California, Verenigde Staten
-
Orange, California, Verenigde Staten
-
Sacramento, California, Verenigde Staten
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Verenigde Staten
-
-
Florida
-
Daytona Beach, Florida, Verenigde Staten
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten
-
Miami, Florida, Verenigde Staten
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten
-
Tampa, Florida, Verenigde Staten
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten
-
Augusta, Georgia, Verenigde Staten
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten
-
Peoria, Illinois, Verenigde Staten
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Verenigde Staten
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Verenigde Staten
-
New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten
-
Bethesda, Maryland, Verenigde Staten
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Verenigde Staten
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten
-
Newark, New Jersey, Verenigde Staten
-
-
New York
-
Bronx, New York, Verenigde Staten
-
Brooklyn, New York, Verenigde Staten
-
New Hyde Park, New York, Verenigde Staten
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten
-
Greenville, North Carolina, Verenigde Staten
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten
-
Sumter, South Carolina, Verenigde Staten
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Verenigde Staten
-
Houston, Texas, Verenigde Staten
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Verenigde Staten
-
Richmond, Virginia, Verenigde Staten
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Sikkelcelziekte (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-thalassemie of HbSβ⁺-thalassemie)
- Als u hydroxyurea of erytropoëtine krijgt, moet de behandeling gedurende ten minste 6 maanden zijn voorgeschreven, waarbij de dosis gedurende ten minste 3 maanden stabiel moet zijn
- Tussen de 2 en 10 sikkelcelgerelateerde pijncrises in de afgelopen 12 maanden
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Op een chronisch transfusieprogramma of plannen voor wisseltransfusie tijdens de studie
- Hemoglobine <4,0 g/dL
- Geplande start, stopzetting of dosisaanpassing van hydroxyurea tijdens het onderzoek
- Het krijgen van chronische antistollingstherapie (bijv. warfarine, heparine) anders dan aspirine
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: VERVIERVOUDIGEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Hoge dosis SelG1 (Selg1 5,0 mg/kg)
IV-infusie, eenmaal per 4 weken tot en met week 50
|
|
|
EXPERIMENTEEL: Lage dosis SelG1 (Selg1 2,5 mg/kg)
IV-infusie, eenmaal per 4 weken tot en met week 50
|
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
IV-infusie, eenmaal per 4 weken tot en met week 50
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijks aantal sikkelcelgerelateerde pijncrises (SCPC) per Hodges-Lehmann-mediaan
Tijdsspanne: Een jaar
|
Een SCPC wordt gedefinieerd als een acute episode van pijn zonder andere medisch vastgestelde oorzaak dan een vaso-occlusieve gebeurtenis waarvoor een bezoek aan een medische instelling en behandeling met orale of parenterale narcotica of parenterale niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen vereist is.
Het jaarlijkse percentage van SCPC wordt gedefinieerd als het totale aantal pijncrises voor een patiënt vanaf de datum van randomisatie tot de einddatum vermenigvuldigd met 365 gedeeld door het aantal dagen gedurende dezelfde periode.
Einddatum wordt gedefinieerd als de datum van de laatste dosis plus 14 dagen.
Voor deelnemers die nooit gedoseerd waren, was de einddatum de einddatum van de studie.
Deze berekening houdt rekening met vroege uitval of lost to follow-up door het SCPC-percentage van elke deelnemer te extrapoleren naar één jaar.
|
Een jaar
|
|
Jaarlijks aantal sikkelcelgerelateerde pijncrises (SCPC) - per standaardmediaan
Tijdsspanne: Een jaar
|
Een SCPC wordt gedefinieerd als een acute episode van pijn zonder andere medisch vastgestelde oorzaak dan een vaso-occlusieve gebeurtenis waarvoor een bezoek aan een medische instelling en behandeling met orale of parenterale narcotica of parenterale niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen vereist is.
Het jaarlijkse percentage van SCPC wordt gedefinieerd als het totale aantal pijncrises voor een patiënt vanaf de datum van randomisatie tot de einddatum vermenigvuldigd met 365 gedeeld door het aantal dagen gedurende dezelfde periode.
Einddatum wordt gedefinieerd als de datum van de laatste dosis plus 14 dagen.
Voor deelnemers die nooit gedoseerd waren, was de einddatum de einddatum van de studie.
Deze berekening houdt rekening met vroege uitval of lost to follow-up door het SCPC-percentage van elke deelnemer te extrapoleren naar één jaar.
|
Een jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Jaarlijks aantal ziekenhuisopnamedagen (belangrijk secundair eindpunt) per Hodges-Lehmann-mediaan
Tijdsspanne: Een jaar
|
Het aantal dagen ziekenhuisopname op jaarbasis werd berekend als het aantal dagen ziekenhuisopname vermenigvuldigd met 365 gedeeld door de einddatum min de randomisatiedatum plus één waarbij de einddatum is gedefinieerd als de datum van de laatste dosis plus 14 dagen (voor proefpersonen die nooit een dosis einddatum gelijk was aan de einddatum van de studie, wat het laatste locatiecontact was voor deze patiënten).
|
Een jaar
|
|
Tijd tot de eerste sikkelcelgerelateerde pijncrisis
Tijdsspanne: Tot een jaar
|
Tijd tot eerste SCPC wordt gedefinieerd als maanden vanaf randomisatie tot eerste SCPC.
Een deelnemer zonder SCPC vóór terugtrekking of voltooiing van het onderzoek wordt beschouwd als gecensureerd op het moment van de einddatum.
Einddatum wordt gedefinieerd als de laatste dosis plus 14 dagen.
Voor deelnemers die nooit een dosis hebben gekregen, is de einddatum de einddatum van de studie.
|
Tot een jaar
|
|
Tijd tot tweede sikkelcelgerelateerde pijncrisis
Tijdsspanne: Tot een jaar
|
Tijd tot tweede SCPC wordt gedefinieerd als maanden vanaf randomisatie tot tweede SCPC.
Een patiënt met minder dan twee SCPC's vóór stopzetting of voltooiing van het onderzoek wordt beschouwd als gecensureerd op het moment van de einddatum.
Einddatum wordt gedefinieerd als de laatste dosis plus 14 dagen.
Voor patiënten die nooit een dosis hebben gekregen, is de einddatum de einddatum van de studie.
|
Tot een jaar
|
|
Jaarlijks aantal ongecompliceerde sikkelcelgerelateerde pijncrises per Hodges-Lehmann-mediaan
Tijdsspanne: Tot een jaar
|
Ongecompliceerde SCPC wordt gedefinieerd als een acute episode van pijn zonder andere bekende oorzaak voor pijn dan een vaso-occlusieve gebeurtenis; een bezoek aan een medische instelling vereisen; en behandeling vereisen met een parenteraal of oraal verdovend middel (inclusief opiaten) of parenterale NSAID's; maar is NIET geclassificeerd als een acuut borstsyndroom, leversekwestratie, miltsekwestratie of priapisme.
|
Tot een jaar
|
|
Jaarlijkse snelheid van acuut borstsyndroom per Hodges-Lehmann-mediaan
Tijdsspanne: Een jaar
|
Acuut thoraxsyndroom (ACS) wordt gedefinieerd op basis van de vondst van een nieuw longinfiltraat waarbij ten minste één volledig longsegment betrokken was dat consistent was met alveolaire consolidatie, maar exclusief atelectase (zoals aangegeven op thoraxfoto).
Minstens één van de volgende aanvullende tekenen of symptomen moet ook aanwezig zijn: een deelnemer moet pijn op de borst, een temperatuur van meer dan 38,5oC, tachypnoe, piepende ademhaling of hoesten hebben gemeld.
|
Een jaar
|
|
Patiëntgerapporteerd resultaat: verandering ten opzichte van baseline in pijnernst/pijninterferentiedomein uit vragenlijst voor korte pijninventarisatie (BPI)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 15, week 14, week 26, week 38, week 52 en week 58, tot 58 weken
|
Het BPI-instrument werd door de patiënten ingevuld tijdens vooraf gespecificeerde studiebezoeken voorafgaand aan en tijdens de behandelings- en follow-upevaluatiefasen.
Patiënten vulden de korte pijninventarisatie lange vorm, 1 week terugroepactie in bij de aangegeven vooraf gespecificeerde studiebezoeken.
De BPI is een gestandaardiseerde zelfgerapporteerde vragenlijst die is ontwikkeld om informatie te geven over de intensiteit van pijn (de sensorische dimensie) en de mate waarin pijn het functioneren verstoort (de reactieve dimensie).
De BPI stelt ook vragen over pijnverlichting, pijnkwaliteit en de perceptie van de patiënt van de oorzaak van pijn.
Aangezien pijn in de loop van een dag behoorlijk kan variëren, vraagt de BPI patiënten om hun pijn te beoordelen op het moment dat ze op de vragenlijst reageren (pijn nu), en ook op zijn slechtst, minst en gemiddeld over de voorgaande week.
De scores voor pijn & hinder lopen van 0 (geen pijn/geen hinder) tot 10 (ergste pijn/volledige hinder).
De scorehandleiding van de BPI werd gebruikt om de scores voor elk domein te berekenen.
|
Basislijn, dag 15, week 14, week 26, week 38, week 52 en week 58, tot 58 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 juli 2013
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 maart 2016
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 maart 2016
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 juli 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 juli 2013
Eerst geplaatst (SCHATTING)
10 juli 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
31 januari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 januari 2020
Laatst geverifieerd
1 januari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SelG1-00005
- R44HL093893 (NIH)
- R01FD004805 (FDA)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk panel van deskundigen op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.
Deze proefgegevens zijn momenteel beschikbaar volgens het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .