Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å vurdere sikkerhet og virkning av SelG1 med eller uten hydroksyureaterapi hos pasienter med sigdcellesykdom med smertekriser (SUSTAIN)

21. januar 2020 oppdatert av: Reprixys Pharmaceutical Corporation

En fase II, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind, 12-måneders studie for å vurdere sikkerhet og effekt av SelG1 med eller uten hydroksyurea-terapi hos sigdcelle-sykdomspasienter med sigdcelle-relaterte smertekriser

Hensikten med denne studien var å finne ut om undersøkelsesmedisinen SelG1 når det ble gitt til sigdcellesykdomspasienter som enten tok eller ikke tok hydroksyurea, var effektivt for å forhindre eller redusere forekomsten av smertekriser. SelG1 forhindrer at ulike celler i blodet fester seg sammen. Ved å stoppe disse celle-celle-interaksjonene kan SelG1 forhindre at små blodårer blir blokkert og derfor redusere forekomsten og alvorlighetsgraden av smertekriser. Andre effekter av SelG1 ble evaluert, så vel som sikkerheten til stoffet og hvor lenge det ble i blodet.

Finansieringskilde – FDA Office of Orphan Products Development (OOPD)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

198

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil
      • São Paulo, Brasil
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater
      • Mobile, Alabama, Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater
      • Oakland, California, Forente stater
      • Orange, California, Forente stater
      • Sacramento, California, Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater
    • Florida
      • Daytona Beach, Florida, Forente stater
      • Jacksonville, Florida, Forente stater
      • Miami, Florida, Forente stater
      • Orlando, Florida, Forente stater
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater
      • Augusta, Georgia, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
      • Peoria, Illinois, Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Forente stater
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Forente stater
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater
      • Bethesda, Maryland, Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forente stater
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater
      • Newark, New Jersey, Forente stater
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater
      • Brooklyn, New York, Forente stater
      • New Hyde Park, New York, Forente stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater
      • Durham, North Carolina, Forente stater
      • Greenville, North Carolina, Forente stater
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater
      • Columbus, Ohio, Forente stater
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater
      • Sumter, South Carolina, Forente stater
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater
      • Houston, Texas, Forente stater
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forente stater
      • Richmond, Virginia, Forente stater
  • Jamaica
      • Kingston, Jamaica

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Sigdcellesykdom (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-thalassemi eller HbSβ⁺-thalassemi)
  • Hvis du får hydroksyurea eller erytropoietin, må behandlingen ha vært foreskrevet i minst 6 måneder, med dose stabil i minst 3 måneder
  • Mellom 2 og 10 sigdcelle-relaterte smertekriser de siste 12 månedene

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • På et kronisk transfusjonsprogram eller planlegger utvekslingstransfusjon under studien
  • Hemoglobin <4,0 g/dL
  • Planlagt oppstart, avslutning eller doseendring av hydroksyurea under studien
  • Får kronisk antikoagulasjonsbehandling (f.eks. warfarin, heparin) annet enn aspirin

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Høydose SelG1 (Selg1 5,0 mg/kg)
IV-infusjon, en gang hver 4. uke til og med uke 50
Legemiddel: SelG1
EKSPERIMENTELL: Lavdose SelG1 (Selg1 2,5 mg/kg)
IV-infusjon, en gang hver 4. uke til og med uke 50
Legemiddel: SelG1
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
IV-infusjon, en gang hver 4. uke til og med uke 50
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig rate av sigdcelle-relaterte smertekriser (SCPC) per Hodges-Lehmann median
Tidsramme: Ett år
En SCPC er definert som en akutt smerteepisode uten annen medisinsk bestemt årsak enn en vasookklusiv hendelse som krever et legebesøk og behandling med orale eller parenterale narkotika, eller parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler. Den årlige raten for SCPC er definert som det totale antallet smertekriser for en pasient som oppstår fra randomiseringsdatoen til sluttdatoen multiplisert med 365 delt på antall dager i løpet av samme tidsperiode. Sluttdato er definert som siste dosedato pluss 14 dager. For deltakere som aldri fikk dose, var sluttdatoen sluttdatoen for studien. Denne beregningen tar hensyn til tidlig frafall eller tapt for oppfølging ved å ekstrapolere SCPC-raten for hver deltaker til ett år.
Ett år
Årlig rate av sigdcelle-relaterte smertekriser (SCPC) - per standard median
Tidsramme: Ett år
En SCPC er definert som en akutt smerteepisode uten annen medisinsk bestemt årsak enn en vasookklusiv hendelse som krever et legebesøk og behandling med orale eller parenterale narkotika, eller parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske legemidler. Den årlige raten for SCPC er definert som det totale antallet smertekriser for en pasient som oppstår fra randomiseringsdatoen til sluttdatoen multiplisert med 365 delt på antall dager i løpet av samme tidsperiode. Sluttdato er definert som siste dosedato pluss 14 dager. For deltakere som aldri fikk dose, var sluttdatoen sluttdatoen for studien. Denne beregningen tar hensyn til tidlig frafall eller tapt for oppfølging ved å ekstrapolere SCPC-raten for hver deltaker til ett år.
Ett år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig antall dager innlagt på sykehus (nøkkel sekundært endepunkt) Per Hodges-Lehmann Median
Tidsramme: Ett år
Den årlige frekvensen av dager innlagt ble beregnet som antall dager innlagt på sykehus multiplisert med 365 delt på sluttdatoen minus datoen for randomisering pluss én der sluttdatoen er definert som siste dosedato pluss 14 dager (for forsøkspersoner som aldri ble dosert, sluttdatoen var lik sluttdatoen for studien, som var den siste kontakten på stedet for disse pasientene).
Ett år
Tid for første sigdcelle-relatert smertekrise
Tidsramme: Inntil ett år
Tid til første SCPC er definert som måneder fra randomisering til første SCPC. En deltaker uten SCPC før tilbaketrekking eller fullføring av studien anses som sensurert på tidspunktet for sluttdatoen. Sluttdato er definert som siste dose pluss 14 dager. For deltakere som aldri har fått dose, er sluttdatoen sluttdatoen for studien.
Inntil ett år
Tid til andre sigdcelle-relatert smertekrise
Tidsramme: Inntil ett år
Tid til andre SCPC er definert som måneder fra randomisering til andre SCPC. En pasient med mindre enn to SCPC før tilbaketrekking eller fullføring av studien anses som sensurert på tidspunktet for sluttdatoen. Sluttdato er definert som siste dose pluss 14 dager. For pasienter som aldri har fått dose, er sluttdatoen sluttdatoen for studien.
Inntil ett år
Årlig rate av ukomplisert sigdcelle-relatert smertekrise per Hodges-Lehmann median
Tidsramme: Inntil ett år
Ukomplisert SCPC er definert som en akutt smerteepisode uten kjent årsak til smerte annet enn en vasookklusiv hendelse; krever et besøk til et medisinsk anlegg; og krever behandling med et parenteralt eller oralt narkotikum (inkludert opiater), eller parenterale NSAIDs; men er IKKE klassifisert som akutt brystsyndrom, leversekvestrering, miltsekvestrering eller priapisme.
Inntil ett år
Årlig rate av akutt brystsyndrom per Hodges-Lehmann Median
Tidsramme: Ett år
Akutt brystsyndrom (ACS) er definert på grunnlag av funnet av et nytt lungeinfiltrat som involverer minst ett komplett lungesegment som var forenlig med alveolar konsolidering, men ekskluderer atelektase (som indikert ved røntgen av thorax). Minst ett av følgende tilleggstegn eller symptomer må også være tilstede: en deltaker måtte ha rapportert brystsmerter, en temperatur på over 38,5oC, takypné, hvesing eller hoste.
Ett år
Pasientrapportert utfall: Endring fra baseline i smertens alvorlighetsgrad/smerteinterferensdomene fra spørreskjema (BPI)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15, uke 14, uke 26, uke 38, uke 52 og uke 58, opptil 58 uker
BPI-instrumentet ble fullført av pasientene ved forhåndsspesifiserte studiebesøk før og under behandlings- og oppfølgingsevalueringsfasene. Pasientene fullførte den korte smerteopptellingen i lang form, 1 ukes tilbakekalling ved de angitte forhåndsspesifiserte studiebesøkene. BPI er et standardisert selvrapportert spørreskjema utviklet for å gi informasjon om intensiteten av smerte (den sensoriske dimensjonen) samt i hvilken grad smerte forstyrrer funksjonen (den reaktive dimensjonen). BPI stiller også spørsmål om smertelindring, smertekvalitet og pasientens oppfatning av årsaken til smerte. Siden smerte kan være ganske varierende over en dag, ber BPI pasientene om å vurdere smertene sine ved å svare på spørreskjemaet (smerte nå), og også på sitt verste, minst og gjennomsnittlige i løpet av forrige uke. Poengsummen for smerte og forstyrrelser har et område fra 0 (ingen smerte/ingen interferens) til 10 (verste smerte/komplett forstyrrelse). BPI-scoringsmanualen ble brukt til å beregne poengsum for hvert domene.
Grunnlinje, dag 15, uke 14, uke 26, uke 38, uke 52 og uke 58, opptil 58 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Reprixys Pharmaceutical Corporation

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Food and Drug Administration (FDA)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. mars 2016

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

10. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

31. januar 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

21. januar 2020

Sist bekreftet

1. januar 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SelG1-00005
  • R44HL093893 (NIH)
  • R01FD004805 (FDA)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig ekspertpanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Disse prøvedataene er for øyeblikket tilgjengelige i henhold til prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Italy

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere