Estudio para evaluar la seguridad y el impacto de SelG1 con o sin terapia con hidroxiurea en pacientes con enfermedad de células falciformes con crisis de dolor (SUSTAIN)
21 de enero de 2020 actualizado por: Reprixys Pharmaceutical Corporation
Estudio de fase II, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, de 12 meses para evaluar la seguridad y la eficacia de SelG1 con o sin terapia con hidroxiurea en pacientes con enfermedad de células falciformes con crisis de dolor relacionadas con las células falciformes
El propósito de este estudio fue determinar si el fármaco en investigación SelG1, administrado a pacientes con enfermedad de células falciformes que tomaban o no hidroxiurea, era eficaz para prevenir o reducir la aparición de crisis de dolor. SelG1 evita que varias células del torrente sanguíneo se unan. Al detener estas interacciones célula-célula, SelG1 puede evitar que los vasos sanguíneos pequeños se bloqueen y, por lo tanto, reducir la aparición y la gravedad de las crisis de dolor. Se evaluaron otros efectos de SelG1, así como la seguridad del fármaco y cuánto tiempo permaneció en el torrente sanguíneo.
Fuente de financiación: Oficina de desarrollo de productos huérfanos (OOPD) de la FDA
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
198
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Rio de Janeiro, Brasil
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São Paulo, Brasil
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Bahia
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Salvador, Bahia, Brasil
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil
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São Paulo
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Campinas, São Paulo, Brasil
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São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos
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Mobile, Alabama, Estados Unidos
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos
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Oakland, California, Estados Unidos
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Orange, California, Estados Unidos
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Sacramento, California, Estados Unidos
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos
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Florida
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Daytona Beach, Florida, Estados Unidos
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Jacksonville, Florida, Estados Unidos
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Miami, Florida, Estados Unidos
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Orlando, Florida, Estados Unidos
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Tampa, Florida, Estados Unidos
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos
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Augusta, Georgia, Estados Unidos
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos
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Peoria, Illinois, Estados Unidos
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, Estados Unidos
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Louisiana
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Baton Rouge, Louisiana, Estados Unidos
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New Orleans, Louisiana, Estados Unidos
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Estados Unidos
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New Jersey
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New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
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Newark, New Jersey, Estados Unidos
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New York
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Bronx, New York, Estados Unidos
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Brooklyn, New York, Estados Unidos
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos
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Durham, North Carolina, Estados Unidos
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Greenville, North Carolina, Estados Unidos
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos
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Columbus, Ohio, Estados Unidos
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos
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Sumter, South Carolina, Estados Unidos
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Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos
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Houston, Texas, Estados Unidos
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Virginia
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Norfolk, Virginia, Estados Unidos
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Richmond, Virginia, Estados Unidos
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Kingston, Jamaica
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años a 65 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Enfermedad de células falciformes (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-talasemia o HbSβ⁺-talasemia)
- Si recibe hidroxiurea o eritropoyetina, el tratamiento debe haber sido prescrito durante al menos 6 meses, con la dosis estable durante al menos 3 meses.
- Entre 2 y 10 crisis de dolor relacionadas con células falciformes en los últimos 12 meses
Criterios clave de exclusión:
- En programa de transfusiones crónicas o planificación de exanguinotransfusión durante el estudio
- Hemoglobina <4,0 g/dL
- Iniciación planificada, finalización o alteración de la dosis de hidroxiurea durante el estudio
- Recibir tratamiento anticoagulante crónico (p. warfarina, heparina) que no sea aspirina
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Alta dosis de SelG1 (Selg1 5,0 mg/kg)
Infusión IV, una vez cada 4 semanas hasta la semana 50
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EXPERIMENTAL: SelG1 en dosis baja (Selg1 2,5 mg/kg)
Infusión IV, una vez cada 4 semanas hasta la semana 50
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
Infusión IV, una vez cada 4 semanas hasta la semana 50
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa anual de crisis de dolor relacionadas con células falciformes (SCPC) según la mediana de Hodges-Lehmann
Periodo de tiempo: Un año
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Un SCPC se define como un episodio agudo de dolor sin otra causa determinada médicamente que un evento vasooclusivo que requiere una visita a un centro médico y tratamiento con narcóticos orales o parenterales, o medicamentos antiinflamatorios no esteroideos parenterales.
La tasa anual de SCPC se define como el número total de crisis de dolor de un paciente desde la fecha de aleatorización hasta la fecha final multiplicado por 365 dividido por el número de días durante ese mismo período de tiempo.
La fecha de finalización se define como la fecha de la última dosis más 14 días.
Para los participantes que nunca recibieron la dosis, la fecha de finalización fue la fecha de finalización del estudio.
Este cálculo tiene en cuenta los abandonos tempranos o las pérdidas durante el seguimiento al extrapolar la tasa de SCPC de cada participante a un año.
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Un año
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Tasa anual de crisis de dolor relacionadas con células falciformes (SCPC) - Por mediana estándar
Periodo de tiempo: Un año
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Un SCPC se define como un episodio agudo de dolor sin otra causa determinada médicamente que un evento vasooclusivo que requiere una visita a un centro médico y tratamiento con narcóticos orales o parenterales, o medicamentos antiinflamatorios no esteroideos parenterales.
La tasa anual de SCPC se define como el número total de crisis de dolor de un paciente desde la fecha de aleatorización hasta la fecha final multiplicado por 365 dividido por el número de días durante ese mismo período de tiempo.
La fecha de finalización se define como la fecha de la última dosis más 14 días.
Para los participantes que nunca recibieron la dosis, la fecha de finalización fue la fecha de finalización del estudio.
Este cálculo tiene en cuenta los abandonos tempranos o las pérdidas durante el seguimiento al extrapolar la tasa de SCPC de cada participante a un año.
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Un año
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa anual de días hospitalizados (criterio de valoración secundario clave) según la mediana de Hodges-Lehmann
Periodo de tiempo: Un año
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La tasa anual de días de hospitalización se calculó como el número de días de hospitalización multiplicado por 365 dividido por la fecha de finalización menos la fecha de aleatorización más uno donde la fecha de finalización se define como la fecha de la última dosis más 14 días (para los sujetos que nunca recibieron la dosis, la fecha de finalización equivalía a la fecha de finalización del estudio, que era el último contacto en el sitio para estos pacientes).
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Un año
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Hora de la primera crisis de dolor relacionada con células falciformes
Periodo de tiempo: Hasta un año
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El tiempo hasta la primera SCPC se define como meses desde la aleatorización hasta la primera SCPC.
Un participante sin SCPC antes del retiro o la finalización del estudio se considera censurado en el momento de la fecha de finalización.
La fecha de finalización se define como la última dosis más 14 días.
Para los participantes que nunca recibieron la dosis, la fecha de finalización es la fecha de finalización del estudio.
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Hasta un año
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Tiempo hasta la segunda crisis de dolor relacionada con células falciformes
Periodo de tiempo: Hasta un año
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El tiempo hasta la segunda SCPC se define como meses desde la aleatorización hasta la segunda SCPC.
Un paciente con menos de dos SCPC antes del retiro o la finalización del estudio se considera censurado en el momento de la fecha de finalización.
La fecha de finalización se define como la última dosis más 14 días.
Para los pacientes que nunca recibieron la dosis, la fecha de finalización es la fecha de finalización del estudio.
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Hasta un año
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Tasa anual de crisis de dolor no complicadas relacionadas con células falciformes según la mediana de Hodges-Lehmann
Periodo de tiempo: Hasta un año
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El SCPC no complicado se define como un episodio agudo de dolor sin causa conocida para el dolor que no sea un evento vasooclusivo; requerir una visita a un centro médico; y que requieren tratamiento con un narcótico parenteral u oral (incluidos los opiáceos), o NSAID parenterales; pero NO se clasifica como síndrome torácico agudo, secuestro hepático, secuestro esplénico o priapismo.
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Hasta un año
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Tasa anual de síndrome torácico agudo por mediana de Hodges-Lehmann
Periodo de tiempo: Un año
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El síndrome torácico agudo (SCA) se define sobre la base del hallazgo de un nuevo infiltrado pulmonar que involucra al menos un segmento pulmonar completo que era compatible con la consolidación alveolar, pero excluyendo atelectasia (como se indica en la radiografía de tórax).
También debe estar presente al menos uno de los siguientes signos o síntomas adicionales: un participante debe haber informado dolor en el pecho, una temperatura de más de 38,5oC, taquipnea, sibilancias o tos.
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Un año
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Resultado informado por el paciente: cambio desde el inicio en el dominio de la intensidad del dolor/interferencia del dolor del cuestionario del Inventario Breve del Dolor (BPI)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 15, semana 14, semana 26, semana 38, semana 52 y semana 58, hasta 58 semanas
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Los pacientes completaron el instrumento BPI en visitas de estudio preespecificadas antes y durante las Fases de Evaluación de Tratamiento y Seguimiento.
Los pacientes completaron el breve inventario de dolor de formato largo, recuerdo de 1 semana en las visitas de estudio especificadas previamente indicadas.
El BPI es un cuestionario autoadministrado estandarizado desarrollado para proporcionar información sobre la intensidad del dolor (la dimensión sensorial), así como el grado en que el dolor interfiere con la función (la dimensión reactiva).
El BPI también hace preguntas sobre el alivio del dolor, la calidad del dolor y la percepción del paciente sobre la causa del dolor.
Dado que el dolor puede variar bastante a lo largo de un día, el BPI pide a los pacientes que califiquen su dolor en el momento de responder al cuestionario (dolor ahora), y también en su peor, menor y promedio durante la semana anterior.
Las puntuaciones de dolor e interferencia tienen un rango de 0 (sin dolor/sin interferencia) a 10 (peor dolor/interferencia completa).
Se utilizó el manual de puntuación del BPI para calcular las puntuaciones de cada dominio.
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Línea de base, día 15, semana 14, semana 26, semana 38, semana 52 y semana 58, hasta 58 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de julio de 2013
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de marzo de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de marzo de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de julio de 2013
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de julio de 2013
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
10 de julio de 2013
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
31 de enero de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de enero de 2020
Última verificación
1 de enero de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- SelG1-00005
- R44HL093893 (NIH)
- R01FD004805 (FDA)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de expertos independientes sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados se anonimizan para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.
Los datos de este ensayo están actualmente disponibles según el proceso descrito en www.clinicalstudydatarequest.com.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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