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Studio per valutare la sicurezza e l'impatto di SelG1 con o senza terapia con idrossiurea nei pazienti con anemia falciforme con crisi dolorose (SUSTAIN)

21 gennaio 2020 aggiornato da: Reprixys Pharmaceutical Corporation

Uno studio di fase II, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco, di 12 mesi per valutare la sicurezza e l'efficacia di SelG1 con o senza terapia con idrossiurea nei pazienti con anemia falciforme con crisi dolorose correlate all'anemia falciforme

Lo scopo di questo studio era determinare se il farmaco sperimentale SelG1 somministrato a pazienti con anemia falciforme che assumevano o meno idrossiurea fosse efficace nel prevenire o ridurre l'insorgenza di crisi dolorose. SelG1 impedisce a varie cellule del flusso sanguigno di aderire. Interrompendo queste interazioni cellula-cellula, SelG1 può impedire il blocco dei piccoli vasi sanguigni e quindi ridurre l'insorgenza e la gravità delle crisi dolorose. Sono stati valutati altri effetti di SelG1, oltre alla sicurezza del farmaco e per quanto tempo è rimasto nel flusso sanguigno.

Fonte di finanziamento - Ufficio FDA per lo sviluppo dei prodotti orfani (OOPD)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

198

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Rio de Janeiro, Brasile
      • São Paulo, Brasile
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brasile
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasile
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasile
  • Giamaica
      • Kingston, Giamaica
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
      • Oakland, California, Stati Uniti
      • Orange, California, Stati Uniti
      • Sacramento, California, Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti
    • Florida
      • Daytona Beach, Florida, Stati Uniti
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti
      • Miami, Florida, Stati Uniti
      • Orlando, Florida, Stati Uniti
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
      • Greenville, North Carolina, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
      • Sumter, South Carolina, Stati Uniti
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti
      • Houston, Texas, Stati Uniti
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Anemia falciforme (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-talassemia o HbSβ⁺-talassemia)
  • Se si riceve idrossiurea o eritropoietina, il trattamento deve essere stato prescritto per almeno 6 mesi, con la dose stabile per almeno 3 mesi
  • Tra 2 e 10 crisi dolorose correlate all'anemia falciforme negli ultimi 12 mesi

Criteri chiave di esclusione:

  • In un programma trasfusionale cronico o pianificando una exsanguinotrasfusione durante lo studio
  • Emoglobina <4,0 g/dL
  • Inizio, conclusione o modifica della dose pianificati di idrossiurea durante lo studio
  • Ricevere una terapia anticoagulante cronica (ad es. warfarin, eparina) diversi dall'aspirina

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: SelG1 ad alto dosaggio (Selg1 5,0 mg/kg)
Infusione EV, una volta ogni 4 settimane fino alla settimana 50
Droga: SelG1
SPERIMENTALE: SelG1 a basso dosaggio (Selg1 2,5 mg/kg)
Infusione EV, una volta ogni 4 settimane fino alla settimana 50
Droga: SelG1
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Infusione EV, una volta ogni 4 settimane fino alla settimana 50
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annuale di crisi dolorose correlate all'anemia falciforme (SCPC) secondo la mediana di Hodges-Lehmann
Lasso di tempo: Un anno
Un SCPC è definito come un episodio acuto di dolore senza altra causa determinata dal punto di vista medico se non un evento vasoocclusivo che richiede una visita in una struttura medica e un trattamento con narcotici orali o parenterali o farmaci antinfiammatori non steroidei per via parenterale. Il tasso annuale di SCPC è definito come il numero totale di crisi dolorose per un paziente che si verificano dalla data di randomizzazione alla data di fine moltiplicato per 365 diviso per il numero di giorni durante lo stesso periodo di tempo. La data di fine è definita come la data dell'ultima dose più 14 giorni. Per i partecipanti a cui non è stata mai somministrata la dose, la data di fine era la data di fine dello studio. Questo calcolo tiene conto degli abbandoni precoci o della perdita al follow-up estrapolando il tasso SCPC di ogni partecipante a un anno.
Un anno
Tasso annuale di crisi dolorose correlate all'anemia falciforme (SCPC) - Per mediana standard
Lasso di tempo: Un anno
Un SCPC è definito come un episodio acuto di dolore senza altra causa determinata dal punto di vista medico se non un evento vasoocclusivo che richiede una visita in una struttura medica e un trattamento con narcotici orali o parenterali o farmaci antinfiammatori non steroidei per via parenterale. Il tasso annuale di SCPC è definito come il numero totale di crisi dolorose per un paziente che si verificano dalla data di randomizzazione alla data di fine moltiplicato per 365 diviso per il numero di giorni durante lo stesso periodo di tempo. La data di fine è definita come la data dell'ultima dose più 14 giorni. Per i partecipanti a cui non è stata mai somministrata la dose, la data di fine era la data di fine dello studio. Questo calcolo tiene conto degli abbandoni precoci o della perdita al follow-up estrapolando il tasso SCPC di ogni partecipante a un anno.
Un anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso annuo di giorni di ricovero in ospedale (endpoint secondario chiave) per mediana di Hodges-Lehmann
Lasso di tempo: Un anno
Il tasso annuo di giorni di ricovero è stato calcolato come il numero di giorni di ricovero moltiplicato per 365 diviso per la data di fine meno la data di randomizzazione più uno dove la data di fine è definita come la data dell'ultima dose più 14 giorni (per i soggetti mai trattati, il la data di fine corrispondeva alla data di fine dello studio, che era l'ultimo contatto con il sito per questi pazienti).
Un anno
Tempo alla prima crisi dolorosa correlata all'anemia falciforme
Lasso di tempo: Fino a un anno
Il tempo al primo SCPC è definito come mesi dalla randomizzazione al primo SCPC. Un partecipante senza SCPC prima del ritiro o del completamento dello studio è considerato censurato al momento della data di fine. La data di fine è definita come l'ultima dose più 14 giorni. Per i partecipanti mai trattati, la data di fine è la data di fine dello studio.
Fino a un anno
Tempo alla seconda crisi dolorosa correlata all'anemia falciforme
Lasso di tempo: Fino a un anno
Il tempo al secondo SCPC è definito come mesi dalla randomizzazione al secondo SCPC. Un paziente con meno di due SCPC prima del ritiro o del completamento dello studio è considerato censurato al momento della data di fine. La data di fine è definita come l'ultima dose più 14 giorni. Per i pazienti a cui non è mai stata somministrata la dose, la data di fine è la data di fine dello studio.
Fino a un anno
Tasso annuale di crisi dolorose non complicate correlate all'anemia falciforme secondo la mediana di Hodges-Lehmann
Lasso di tempo: Fino a un anno
La SCPC non complicata è definita come un episodio acuto di dolore senza causa nota di dolore diversa da un evento vasoocclusivo; richiedere una visita a una struttura medica; e richiedono un trattamento con un narcotico parenterale o orale (compresi gli oppiacei) o FANS per via parenterale; ma NON è classificata come sindrome toracica acuta, sequestro epatico, sequestro splenico o priapismo.
Fino a un anno
Tasso annuale di sindrome toracica acuta secondo la mediana di Hodges-Lehmann
Lasso di tempo: Un anno
La Sindrome Toracica Acuta (ACS) è definita sulla base del riscontro di un nuovo infiltrato polmonare coinvolgente almeno un segmento polmonare completo coerente con il consolidamento alveolare, ma escludendo l'atelettasia (come indicato dalla radiografia del torace). Deve essere presente anche almeno uno dei seguenti segni o sintomi aggiuntivi: un partecipante deve aver riportato dolore toracico, temperatura superiore a 38,5°C, tachipnea, respiro sibilante o tosse.
Un anno
Esito riferito dal paziente: variazione rispetto al basale nella gravità del dolore/dominio di interferenza del dolore dal questionario Brief Pain Inventory (BPI)
Lasso di tempo: Basale, giorno 15, settimana 14, settimana 26, settimana 38, settimana 52 e settimana 58, fino a 58 settimane
Lo strumento BPI è stato completato dai pazienti durante visite di studio pre-specificate prima e durante le fasi di valutazione del trattamento e del follow-up. I pazienti hanno completato il breve inventario del dolore in forma lunga, richiamo di 1 settimana alle visite di studio pre-specificate indicate. Il BPI è un questionario auto-segnalato standardizzato sviluppato per fornire informazioni sull'intensità del dolore (la dimensione sensoriale) e sul grado in cui il dolore interferisce con la funzione (la dimensione reattiva). Il BPI pone anche domande sul sollievo dal dolore, sulla qualità del dolore e sulla percezione del paziente della causa del dolore. Dal momento che il dolore può essere abbastanza variabile nell'arco di una giornata, il BPI chiede ai pazienti di valutare il loro dolore al momento della risposta al questionario (dolore ora), e anche il peggiore, il minimo e la media della settimana precedente. I punteggi per il dolore e l'interferenza vanno da 0 (nessun dolore/nessuna interferenza) a 10 (peggior dolore/interferenza completa). Il manuale di punteggio BPI è stato utilizzato per calcolare i punteggi per ciascun dominio.
Basale, giorno 15, settimana 14, settimana 26, settimana 38, settimana 52 e settimana 58, fino a 58 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Reprixys Pharmaceutical Corporation

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Food and Drug Administration (FDA)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 marzo 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 marzo 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 luglio 2013

Primo Inserito (STIMA)

10 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

31 gennaio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 gennaio 2020

Ultimo verificato

1 gennaio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SelG1-00005
  • R44HL093893 (NIH)
  • R01FD004805 (FDA)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati, l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi idonei. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un gruppo di esperti indipendenti sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

Questi dati dello studio sono attualmente disponibili secondo il processo descritto su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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