Исследование для оценки безопасности и воздействия SelG1 с терапией гидроксимочевиной или без нее у пациентов с серповидноклеточной анемией с болевыми кризами (SUSTAIN)
21 января 2020 г. обновлено: Reprixys Pharmaceutical Corporation
Фаза II, многоцентровое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, двойное слепое, 12-месячное исследование для оценки безопасности и эффективности SelG1 с терапией гидроксимочевиной или без нее у пациентов с серповидноклеточной анемией с болевым синдромом, связанным с серповидноклеточной анемией
Цель этого исследования состояла в том, чтобы определить, был ли исследуемый препарат SelG1 при введении пациентам с серповидно-клеточной анемией, принимающим или не принимающим гидроксимочевину, в предотвращении или уменьшении возникновения болевых кризов. SelG1 предотвращает слипание различных клеток в кровотоке. Остановив эти межклеточные взаимодействия, SelG1 может предотвратить закупорку мелких кровеносных сосудов и, следовательно, уменьшить возникновение и тяжесть болевых кризов. Оценивались и другие эффекты SelG1, а также безопасность препарата и длительность его нахождения в кровотоке.
Источник финансирования - Управление FDA по разработке продуктов для редких животных (OOPD)
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
198
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Rio de Janeiro, Бразилия
-
São Paulo, Бразилия
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Бразилия
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Бразилия
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Бразилия
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
-
Mobile, Alabama, Соединенные Штаты
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты
-
Oakland, California, Соединенные Штаты
-
Orange, California, Соединенные Штаты
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты
-
-
Florida
-
Daytona Beach, Florida, Соединенные Штаты
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
-
Augusta, Georgia, Соединенные Штаты
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
-
Peoria, Illinois, Соединенные Штаты
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Соединенные Штаты
-
New Orleans, Louisiana, Соединенные Штаты
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Соединенные Штаты
-
Newark, New Jersey, Соединенные Штаты
-
-
New York
-
Bronx, New York, Соединенные Штаты
-
Brooklyn, New York, Соединенные Штаты
-
New Hyde Park, New York, Соединенные Штаты
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты
-
Greenville, North Carolina, Соединенные Штаты
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
-
Sumter, South Carolina, Соединенные Штаты
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты
-
Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
-
-
-
-
-
Kingston, Ямайка
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 16 лет до 65 лет (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Серповидноклеточная анемия (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-талассемия или HbSβ⁺-талассемия)
- При приеме гидроксимочевины или эритропоэтина лечение должно быть назначено на срок не менее 6 месяцев, при этом доза должна быть стабильной в течение не менее 3 месяцев.
- От 2 до 10 болевых кризов, связанных с серповидно-клеточной анемией, за последние 12 месяцев.
Ключевые критерии исключения:
- Программа хронических переливаний или планирование обменных переливаний во время исследования
- Гемоглобин <4,0 г/дл
- Запланированное начало, прекращение или изменение дозы гидроксимочевины во время исследования
- Получающие постоянную антикоагулянтную терапию (например, варфарин, гепарин), кроме аспирина
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Высокая доза SelG1 (Selg1 5,0 мг/кг)
Внутривенное вливание, один раз каждые 4 недели до 50-й недели
|
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Низкая доза SelG1 (Selg1 2,5 мг/кг)
Внутривенное вливание, один раз каждые 4 недели до 50-й недели
|
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
Внутривенное вливание, один раз каждые 4 недели до 50-й недели
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая частота болевых кризисов, связанных с серповидноклеточной анемией (SCPC), по медиане Ходжеса-Лемана
Временное ограничение: Один год
|
SCPC определяется как острый эпизод боли без какой-либо другой медицинской причины, кроме вазоокклюзионного события, которое требует посещения медицинского учреждения и лечения пероральными или парентеральными наркотиками или парентеральными нестероидными противовоспалительными препаратами.
Годовой показатель SCPC определяется как общее количество болевых кризисов у пациента, возникающих с даты рандомизации до даты окончания, умноженное на 365, разделенное на количество дней в течение того же периода времени.
Дата окончания определяется как дата последней дозы плюс 14 дней.
Для участников, никогда не принимавших дозу, датой окончания была дата окончания исследования.
Этот расчет учитывает досрочное выбывание или выпадение из наблюдения путем экстраполяции показателя SCPC каждого участника на один год.
|
Один год
|
|
Годовая частота болевых кризисов, связанных с серповидно-клеточной анемией (SCPC) - по стандартной медиане
Временное ограничение: Один год
|
SCPC определяется как острый эпизод боли без какой-либо другой медицинской причины, кроме вазоокклюзионного события, которое требует посещения медицинского учреждения и лечения пероральными или парентеральными наркотиками или парентеральными нестероидными противовоспалительными препаратами.
Годовой показатель SCPC определяется как общее количество болевых кризисов у пациента, возникающих с даты рандомизации до даты окончания, умноженное на 365, разделенное на количество дней в течение того же периода времени.
Дата окончания определяется как дата последней дозы плюс 14 дней.
Для участников, никогда не принимавших дозу, датой окончания была дата окончания исследования.
Этот расчет учитывает досрочное выбывание или выпадение из наблюдения путем экстраполяции показателя SCPC каждого участника на один год.
|
Один год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовая частота госпитализированных дней (основная вторичная конечная точка) Медиана Ходжеса-Леманна
Временное ограничение: Один год
|
Годовой показатель количества дней госпитализации рассчитывался как количество дней госпитализации, умноженное на 365, разделенное на дату окончания минус дата рандомизации плюс один, где дата окончания определяется как дата последней дозы плюс 14 дней (для субъектов, никогда не получавших дозу, дата окончания совпадала с датой окончания исследования, которая была последним контактом этих пациентов).
|
Один год
|
|
Время до первого болевого кризиса, связанного с серповидноклеточной анемией
Временное ограничение: До одного года
|
Время до первого SCPC определяется как месяцы от рандомизации до первого SCPC.
Участник без SCPC до выхода или завершения исследования считается подвергнутым цензуре на момент даты окончания.
Дата окончания определяется как последняя доза плюс 14 дней.
Для участников, никогда не принимавших дозу, датой окончания является дата окончания исследования.
|
До одного года
|
|
Время до второго болевого кризиса, связанного с серповидно-клеточной анемией
Временное ограничение: До одного года
|
Время до второго SCPC определяется как месяцы от рандомизации до второго SCPC.
Пациент с менее чем двумя SCPC до прекращения или завершения исследования считается подвергнутым цензуре на момент даты окончания.
Дата окончания определяется как последняя доза плюс 14 дней.
Для пациентов, никогда не принимавших дозу, датой окончания является дата окончания исследования.
|
До одного года
|
|
Годовая частота неосложненного болевого кризиса, связанного с серповидноклеточной анемией, по медиане Ходжеса-Лемана
Временное ограничение: До одного года
|
Неосложненный SCPC определяется как острый эпизод боли без известной причины боли, кроме вазоокклюзионного явления; необходимость посещения медицинского учреждения; и требующие лечения парентеральными или пероральными наркотическими средствами (включая опиаты) или парентеральными НПВП; но НЕ классифицируется как острый грудной синдром, печеночная секвестрация, секвестрация селезенки или приапизм.
|
До одного года
|
|
Годовая частота острого грудного синдрома по медиане Ходжеса-Лемана
Временное ограничение: Один год
|
Острый грудной синдром (ОКС) определяется на основании обнаружения нового легочного инфильтрата, включающего по крайней мере один полный сегмент легкого, который соответствовал альвеолярной консолидации, но исключал ателектаз (по данным рентгенографии грудной клетки).
Также должен присутствовать по крайней мере один из следующих дополнительных признаков или симптомов: участник должен был сообщить о боли в груди, температуре выше 38,5°C, тахипноэ, хрипах или кашле.
|
Один год
|
|
Результат, о котором сообщает пациент: изменение по сравнению с исходным уровнем интенсивности боли/области интерференции боли по данным анкеты краткой инвентаризации боли (BPI)
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-й день, 14-я неделя, 26-я неделя, 38-я неделя, 52-я неделя и 58-я неделя, до 58 недель
|
Инструмент BPI был заполнен пациентами во время заранее определенных визитов в рамках исследования до и во время этапов лечения и последующей оценки.
Пациенты заполняли краткую длинную форму инвентаризации боли, вспоминая ее в течение 1 недели во время указанных заранее определенных визитов в рамках исследования.
BPI представляет собой стандартизированный опросник для самостоятельного заполнения, разработанный для предоставления информации об интенсивности боли (сенсорное измерение), а также о степени, в которой боль мешает функционированию (реактивное измерение).
BPI также задает вопросы об облегчении боли, качестве боли и восприятии пациентом причины боли.
Поскольку боль может сильно варьироваться в течение дня, BPI просит пациентов оценить свою боль во время ответа на вопросник (боль сейчас), а также наихудшую, наименьшую и среднюю за предыдущую неделю.
Баллы за боль и вмешательство имеют диапазон от 0 (нет боли/нет вмешательства) до 10 (самая сильная боль/полное вмешательство).
Руководство по оценке BPI использовалось для расчета баллов для каждого домена.
|
Исходный уровень, 15-й день, 14-я неделя, 26-я неделя, 38-я неделя, 52-я неделя и 58-я неделя, до 58 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июля 2013 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 марта 2016 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 марта 2016 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 июля 2013 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 июля 2013 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
10 июля 2013 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
31 января 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 января 2020 г.
Последняя проверка
1 января 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SelG1-00005
- R44HL093893 (Национальные институты здравоохранения США)
- R01FD004805 (FDA)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Novartis обязуется делиться с квалифицированными внешними исследователями доступом к данным на уровне пациентов и подтверждающими клиническими документами соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и утверждаются независимой экспертной группой на основе научной ценности. Все предоставленные данные обезличены для соблюдения конфиденциальности пациентов, участвовавших в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.
Эти данные испытаний в настоящее время доступны в соответствии с процессом, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .