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Étude visant à évaluer l'innocuité et l'impact de SelG1 avec ou sans traitement par hydroxyurée chez des patients atteints de drépanocytose et souffrant de crises de douleur (SUSTAIN)

21 janvier 2020 mis à jour par: Reprixys Pharmaceutical Corporation

Une étude de phase II, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, de 12 mois pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de SelG1 avec ou sans traitement par hydroxyurée chez les patients atteints de drépanocytose souffrant de crises de douleur liées à la drépanocytose

Le but de cette étude était de déterminer si le médicament expérimental SelG1, lorsqu'il était administré à des patients atteints de drépanocytose prenant ou non de l'hydroxyurée, était efficace pour prévenir ou réduire l'apparition de crises de douleur. SelG1 empêche diverses cellules de la circulation sanguine de s'agglutiner. En stoppant ces interactions cellule-cellule, SelG1 peut empêcher l'obstruction des petits vaisseaux sanguins et ainsi réduire la survenue et la sévérité des crises de douleur. D'autres effets de SelG1 ont été évalués, ainsi que l'innocuité du médicament et sa durée de séjour dans la circulation sanguine.

Source de financement - Bureau du développement des produits orphelins de la FDA (OOPD)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

198

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Brésil
      • Rio de Janeiro, Brésil
      • São Paulo, Brésil
    • Bahia
      • Salvador, Bahia, Brésil
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brésil
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brésil
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brésil
  • Jamaïque
      • Kingston, Jamaïque
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis
      • Mobile, Alabama, États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis
      • Oakland, California, États-Unis
      • Orange, California, États-Unis
      • Sacramento, California, États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis
    • Florida
      • Daytona Beach, Florida, États-Unis
      • Jacksonville, Florida, États-Unis
      • Miami, Florida, États-Unis
      • Orlando, Florida, États-Unis
      • Tampa, Florida, États-Unis
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis
      • Augusta, Georgia, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
      • Peoria, Illinois, États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, États-Unis
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, États-Unis
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis
      • Bethesda, Maryland, États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, États-Unis
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis
      • Newark, New Jersey, États-Unis
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis
      • Brooklyn, New York, États-Unis
      • New Hyde Park, New York, États-Unis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis
      • Durham, North Carolina, États-Unis
      • Greenville, North Carolina, États-Unis
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis
      • Columbus, Ohio, États-Unis
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis
      • Sumter, South Carolina, États-Unis
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis
      • Houston, Texas, États-Unis
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis
      • Richmond, Virginia, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Drépanocytose (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-thalassémie ou HbSβ⁺-thalassémie)
  • Si vous recevez de l'hydroxyurée ou de l'érythropoïétine, le traitement doit avoir été prescrit pendant au moins 6 mois, avec une dose stable pendant au moins 3 mois
  • Entre 2 et 10 crises de douleur liées à la drépanocytose au cours des 12 derniers mois

Critères d'exclusion clés :

  • Sur un programme de transfusion chronique ou prévoyant une exsanguinotransfusion pendant l'étude
  • Hémoglobine <4,0 g/dL
  • Initiation, arrêt ou modification de la dose planifiés d'hydroxyurée au cours de l'étude
  • Recevoir un traitement anticoagulant chronique (par ex. warfarine, héparine) autres que l'aspirine

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: SelG1 à forte dose (Selg1 5,0 mg/kg)
Perfusion IV, une fois toutes les 4 semaines jusqu'à la semaine 50
Médicament: SélG1
EXPÉRIMENTAL: SelG1 à faible dose (Selg1 2,5 mg/kg)
Perfusion IV, une fois toutes les 4 semaines jusqu'à la semaine 50
Médicament: SélG1
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Perfusion IV, une fois toutes les 4 semaines jusqu'à la semaine 50
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annuel de crises de douleur liées à la drépanocytose (SCPC) par médiane de Hodges-Lehmann
Délai: Un ans
Un SCPC est défini comme un épisode aigu de douleur sans autre cause médicalement déterminée qu'un événement vasoocclusif qui nécessite une visite dans un établissement médical et un traitement avec des narcotiques oraux ou parentéraux, ou des anti-inflammatoires non stéroïdiens parentéraux. Le taux annuel de SCPC est défini comme le nombre total de crises de douleur pour un patient survenant de la date de randomisation à la date de fin multiplié par 365 divisé par le nombre de jours au cours de cette même période. La date de fin est définie comme la date de la dernière dose plus 14 jours. Pour les participants n'ayant jamais reçu de dose, la date de fin était la date de fin de l'étude. Ce calcul tient compte des abandons précoces ou perdus de vue en extrapolant le taux SCPC de chaque participant à un an.
Un ans
Taux annuel de crises de douleur liées à la drépanocytose (SCPC) - par médiane standard
Délai: Un ans
Un SCPC est défini comme un épisode aigu de douleur sans autre cause médicalement déterminée qu'un événement vasoocclusif qui nécessite une visite dans un établissement médical et un traitement avec des narcotiques oraux ou parentéraux, ou des anti-inflammatoires non stéroïdiens parentéraux. Le taux annuel de SCPC est défini comme le nombre total de crises de douleur pour un patient survenant de la date de randomisation à la date de fin multiplié par 365 divisé par le nombre de jours au cours de cette même période. La date de fin est définie comme la date de la dernière dose plus 14 jours. Pour les participants n'ayant jamais reçu de dose, la date de fin était la date de fin de l'étude. Ce calcul tient compte des abandons précoces ou perdus de vue en extrapolant le taux SCPC de chaque participant à un an.
Un ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux annuel de jours d'hospitalisation (critère d'évaluation secondaire clé) par médiane de Hodges-Lehmann
Délai: Un ans
Le taux annuel de jours d'hospitalisation a été calculé comme le nombre de jours d'hospitalisation multiplié par 365 divisé par la date de fin moins la date de randomisation plus un, la date de fin étant définie comme la date de la dernière dose plus 14 jours (pour les sujets n'ayant jamais reçu de dose, la la date de fin correspondait à la date de fin de l'étude, qui était le dernier contact avec le site pour ces patients).
Un ans
Le moment de la première crise de douleur liée à la drépanocytose
Délai: Jusqu'à un an
Le délai avant le premier SCPC est défini en mois entre la randomisation et le premier SCPC. Un participant sans SCPC avant le retrait ou la fin de l'étude est considéré comme censuré au moment de la date de fin. La date de fin est définie comme la dernière dose plus 14 jours. Pour les participants qui n'ont jamais reçu de dose, la date de fin est la date de fin de l'étude.
Jusqu'à un an
Temps jusqu'à la deuxième crise de douleur liée à la drépanocytose
Délai: Jusqu'à un an
Le délai avant le deuxième SCPC est défini en mois entre la randomisation et le deuxième SCPC. Un patient avec moins de deux SCPC avant le retrait ou la fin de l'étude est considéré comme censuré au moment de la date de fin. La date de fin est définie comme la dernière dose plus 14 jours. Pour les patients n'ayant jamais reçu de dose, la date de fin correspond à la date de fin de l'étude.
Jusqu'à un an
Taux annuel de crise de douleur liée à la drépanocytose non compliquée par médiane de Hodges-Lehmann
Délai: Jusqu'à un an
Le CPSC non compliqué est défini comme un épisode douloureux aigu sans cause connue de douleur autre qu'un événement vasoocclusif ; nécessitant une visite dans un établissement médical; et nécessitant un traitement avec un narcotique parentéral ou oral (y compris les opiacés) ou des AINS parentéraux ; mais n'est PAS classé comme syndrome thoracique aigu, séquestration hépatique, séquestration splénique ou priapisme.
Jusqu'à un an
Taux annuel de syndrome thoracique aigu par médiane de Hodges-Lehmann
Délai: Un ans
Le syndrome thoracique aigu (SCA) est défini sur la base de la découverte d'un nouvel infiltrat pulmonaire impliquant au moins un segment pulmonaire complet qui était compatible avec une consolidation alvéolaire, mais excluant l'atélectasie (comme indiqué par la radiographie pulmonaire). Au moins un des signes ou symptômes supplémentaires suivants doit également être présent : un participant doit avoir signalé une douleur thoracique, une température supérieure à 38,5 oC, une tachypnée, une respiration sifflante ou une toux.
Un ans
Résultat signalé par le patient : changement par rapport au départ dans le domaine de l'intensité de la douleur/de l'interférence de la douleur à partir du questionnaire de l'inventaire bref de la douleur (BPI)
Délai: Baseline, Jour 15, Semaine 14, Semaine 26, Semaine 38, Semaine 52 et Semaine 58, jusqu'à 58 semaines
L'instrument BPI a été rempli par les patients lors de visites d'étude pré-spécifiées avant et pendant les phases de traitement et d'évaluation de suivi. Les patients ont rempli le bref formulaire détaillé d'inventaire de la douleur, rappel d'une semaine lors des visites d'étude pré-spécifiées indiquées. Le BPI est un questionnaire autodéclaré standardisé développé pour fournir des informations sur l'intensité de la douleur (la dimension sensorielle) ainsi que sur le degré d'interférence de la douleur avec la fonction (la dimension réactive). Le BPI pose également des questions sur le soulagement de la douleur, la qualité de la douleur et la perception qu'a le patient de la cause de la douleur. Étant donné que la douleur peut être assez variable au cours d'une journée, le BPI demande aux patients d'évaluer leur douleur au moment de répondre au questionnaire (douleur maintenant), et aussi à son pire, moins, et moyenne sur la semaine précédente. Les scores de douleur et d'interférence vont de 0 (aucune douleur/aucune interférence) à 10 (pire douleur/interférence complète). Le manuel de notation BPI a été utilisé pour calculer les scores pour chaque domaine.
Baseline, Jour 15, Semaine 14, Semaine 26, Semaine 38, Semaine 52 et Semaine 58, jusqu'à 58 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Reprixys Pharmaceutical Corporation

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Food and Drug Administration (FDA)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juillet 2013

Achèvement primaire (RÉEL)

1 mars 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mars 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 juillet 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 juillet 2013

Première publication (ESTIMATION)

10 juillet 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

31 janvier 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 janvier 2020

Dernière vérification

1 janvier 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SelG1-00005
  • R44HL093893 (NIH)
  • R01FD004805 (FDA)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Novartis s'engage à partager avec des chercheurs externes qualifiés l'accès aux données au niveau des patients et aux documents cliniques à l'appui des études éligibles. Ces demandes sont examinées et approuvées par un groupe d'experts indépendants sur la base du mérite scientifique. Toutes les données fournies sont anonymisées afin de respecter la vie privée des patients qui ont participé à l'essai conformément aux lois et réglementations applicables.

Ces données d'essai sont actuellement disponibles selon le processus décrit sur www.clinicalstudydatarequest.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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