Badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i wpływu SelG1 z terapią hydroksymocznikiem lub bez niej u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z kryzysami bólowymi (SUSTAIN)
21 stycznia 2020 zaktualizowane przez: Reprixys Pharmaceutical Corporation
Faza II, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane placebo, podwójnie ślepe, 12-miesięczne badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność SelG1 z terapią hydroksymocznikiem lub bez u pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową z kryzysami bólowymi związanymi z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Celem tego badania było ustalenie, czy badany lek SelG1 podawany pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, którzy przyjmowali lub nie przyjmowali hydroksymocznika, był skuteczny w zapobieganiu lub zmniejszaniu występowania kryzysów bólowych. SelG1 zapobiega sklejaniu się różnych komórek krwi. Zatrzymując te interakcje komórka-komórka, SelG1 może zapobiegać blokowaniu małych naczyń krwionośnych, a tym samym zmniejszać występowanie i nasilenie kryzysów bólowych. Oceniono inne działanie SelG1, a także bezpieczeństwo leku i czas jego utrzymywania się w krwioobiegu.
Źródło finansowania - Biuro FDA ds. Rozwoju Produktów Sierocych (OOPD)
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
198
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia
-
São Paulo, Brazylia
-
-
Bahia
-
Salvador, Bahia, Brazylia
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazylia
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazylia
-
-
-
-
-
Kingston, Jamajka
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone
-
Mobile, Alabama, Stany Zjednoczone
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone
-
Orange, California, Stany Zjednoczone
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone
-
-
Florida
-
Daytona Beach, Florida, Stany Zjednoczone
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
-
Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone
-
-
Louisiana
-
Baton Rouge, Louisiana, Stany Zjednoczone
-
New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone
-
-
New Jersey
-
New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone
-
Newark, New Jersey, Stany Zjednoczone
-
-
New York
-
Bronx, New York, Stany Zjednoczone
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone
-
New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
-
Greenville, North Carolina, Stany Zjednoczone
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone
-
Sumter, South Carolina, Stany Zjednoczone
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Stany Zjednoczone
-
Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
16 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Anemia sierpowatokrwinkowa (HbSS, HbSC, HbSβ⁰-talasemii lub HbSβ⁺-talasemii)
- W przypadku przyjmowania hydroksymocznika lub erytropoetyny leczenie musi być przepisane na co najmniej 6 miesięcy, przy czym dawka musi być stabilna przez co najmniej 3 miesiące
- Od 2 do 10 kryzysów związanych z bólem sierpowatokrwinkowym w ciągu ostatnich 12 miesięcy
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Przewlekły program transfuzji lub planowanie transfuzji wymiennej podczas badania
- Hemoglobina <4,0 g/dl
- Planowane rozpoczęcie, zakończenie lub zmiana dawki hydroksymocznika podczas badania
- Przewlekłe leczenie przeciwzakrzepowe (np. warfaryna, heparyna) inne niż aspiryna
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POCZWÓRNY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Wysoka dawka SelG1 (Selg1 5,0 mg/kg)
Wlew dożylny raz na 4 tygodnie do 50. tygodnia
|
|
|
EKSPERYMENTALNY: Niska dawka SelG1 (Selg1 2,5 mg/kg)
Wlew dożylny raz na 4 tygodnie do 50. tygodnia
|
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Wlew dożylny raz na 4 tygodnie do 50. tygodnia
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna częstość kryzysów związanych z bólem sierpowatokrwinkowym (SCPC) według mediany Hodgesa-Lehmanna
Ramy czasowe: Rok
|
SCPC definiuje się jako ostry epizod bólu, którego przyczyna nie została ustalona medycznie poza incydentem zamykania naczyń, który wymaga wizyty w placówce medycznej i leczenia doustnymi lub pozajelitowymi lekami narkotycznymi lub pozajelitowymi niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi.
Roczny wskaźnik SCPC definiuje się jako całkowitą liczbę kryzysów bólowych u pacjenta występujących od daty randomizacji do daty końcowej pomnożoną przez 365 podzieloną przez liczbę dni w tym samym okresie.
Data końcowa jest zdefiniowana jako data ostatniej dawki plus 14 dni.
W przypadku uczestników, którym nigdy nie podawano dawki, data końcowa była datą zakończenia badania.
Obliczenia te uwzględniają wcześniejsze wypadki lub utracone kontynuacje poprzez ekstrapolację wskaźnika SCPC każdego uczestnika na jeden rok.
|
Rok
|
|
Roczny wskaźnik epizodów bólu związanego z anemią sierpowatokrwinkową (SCPC) — według standardowej mediany
Ramy czasowe: Rok
|
SCPC definiuje się jako ostry epizod bólu, którego przyczyna nie została ustalona medycznie poza incydentem zamykania naczyń, który wymaga wizyty w placówce medycznej i leczenia doustnymi lub pozajelitowymi lekami narkotycznymi lub pozajelitowymi niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi.
Roczny wskaźnik SCPC definiuje się jako całkowitą liczbę kryzysów bólowych u pacjenta występujących od daty randomizacji do daty końcowej pomnożoną przez 365 podzieloną przez liczbę dni w tym samym okresie.
Data końcowa jest zdefiniowana jako data ostatniej dawki plus 14 dni.
W przypadku uczestników, którym nigdy nie podawano dawki, data końcowa była datą zakończenia badania.
Obliczenia te uwzględniają wcześniejsze wypadki lub utracone kontynuacje poprzez ekstrapolację wskaźnika SCPC każdego uczestnika na jeden rok.
|
Rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczna liczba dni hospitalizacji (kluczowy drugorzędowy punkt końcowy) na medianę Hodgesa-Lehmanna
Ramy czasowe: Rok
|
Roczny wskaźnik dni hospitalizacji obliczono jako liczbę dni hospitalizacji pomnożoną przez 365 podzieloną przez datę końcową minus datę randomizacji plus jeden, gdzie data końcowa jest zdefiniowana jako data ostatniej dawki plus 14 dni (dla osób nigdy nie dawkowanych, data końcowa równała się dacie zakończenia badania, która była ostatnim kontaktem w ośrodku dla tych pacjentów).
|
Rok
|
|
Czas do pierwszego kryzysu związanego z bólem sierpowatym
Ramy czasowe: Do jednego roku
|
Czas do pierwszego SCPC definiuje się jako miesiące od randomizacji do pierwszego SCPC.
Uczestnik bez SCPC przed wycofaniem się lub zakończeniem badania jest uważany za ocenzurowanego w momencie zakończenia badania.
Data końcowa to ostatnia dawka plus 14 dni.
W przypadku uczestników, którym nigdy nie podano dawki, data końcowa jest datą zakończenia badania.
|
Do jednego roku
|
|
Czas do drugiego kryzysu związanego z bólem sierpowatym
Ramy czasowe: Do jednego roku
|
Czas do drugiego SCPC definiuje się jako miesiące od randomizacji do drugiego SCPC.
Pacjent z mniej niż dwoma SCPC przed wycofaniem lub zakończeniem badania jest uważany za ocenzurowanego w momencie zakończenia badania.
Data końcowa to ostatnia dawka plus 14 dni.
W przypadku pacjentów, którym nigdy nie podawano dawek, data końcowa jest datą końcową badania.
|
Do jednego roku
|
|
Roczna częstość występowania nieskomplikowanego kryzysu związanego z bólem sierpowatokrwinkowym według mediany Hodgesa-Lehmanna
Ramy czasowe: Do jednego roku
|
Nieskomplikowany SCPC definiuje się jako ostry epizod bólu bez znanej przyczyny bólu innej niż epizod zamykania naczyń; wymagające wizyty w placówce medycznej; i wymagające leczenia pozajelitowym lub doustnym środkiem odurzającym (w tym opiatami) lub pozajelitowym NLPZ; ale NIE jest klasyfikowany jako zespół ostrej klatki piersiowej, sekwestracja wątroby, sekwestracja śledziony lub priapizm.
|
Do jednego roku
|
|
Roczna częstość występowania zespołu ostrej klatki piersiowej według mediany Hodgesa-Lehmanna
Ramy czasowe: Rok
|
Zespół ostrej klatki piersiowej (ACS) definiuje się na podstawie stwierdzenia nowego nacieku płucnego obejmującego co najmniej jeden pełny segment płuca, który odpowiadał konsolidacji pęcherzyków płucnych, ale wykluczał niedodmę (co wykazano na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej).
Co najmniej jeden z następujących dodatkowych objawów musi być również obecny: uczestnik musiał zgłaszać ból w klatce piersiowej, temperaturę powyżej 38,5oC, przyspieszony oddech, świszczący oddech lub kaszel.
|
Rok
|
|
Wynik zgłaszany przez pacjenta: zmiana w stosunku do wartości początkowej nasilenia bólu/obszaru interferencji bólu z kwestionariusza krótkiej inwentaryzacji bólu (BPI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, dzień 15, tydzień 14, tydzień 26, tydzień 38, tydzień 52 i tydzień 58, do 58 tygodni
|
Narzędzie BPI było wypełniane przez pacjentów podczas wcześniej określonych wizyt w ramach badania przed iw trakcie faz leczenia i oceny kontrolnej.
Pacjenci wypełniali krótki, długi formularz inwentaryzacji bólu, 1-tygodniowe wspomnienie podczas wskazanych wcześniej określonych wizyt w ramach badania.
BPI to wystandaryzowany kwestionariusz samoopisowy opracowany w celu dostarczenia informacji na temat intensywności bólu (wymiar czuciowy), a także stopnia, w jakim ból zakłóca funkcjonowanie (wymiar reaktywny).
BPI zadaje również pytania dotyczące uśmierzania bólu, jakości bólu i postrzegania przyczyny bólu przez pacjenta.
Ponieważ ból może być dość zmienny w ciągu dnia, BPI prosi pacjentów o ocenę bólu w momencie wypełniania kwestionariusza (ból teraz), a także w najgorszym, najmniejszym i średnim z poprzedniego tygodnia.
Oceny bólu i zakłóceń mieszczą się w zakresie od 0 (brak bólu/brak zakłóceń) do 10 (najgorszy ból/całkowite zakłócenia).
Do obliczenia ocen dla każdej domeny wykorzystano podręcznik punktacji BPI.
|
Wartość wyjściowa, dzień 15, tydzień 14, tydzień 26, tydzień 38, tydzień 52 i tydzień 58, do 58 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 lipca 2013
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 marca 2016
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 marca 2016
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
3 lipca 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 lipca 2013
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
10 lipca 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
31 stycznia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
21 stycznia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SelG1-00005
- R44HL093893 (NIH)
- R01FD004805 (FDA)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny panel ekspertów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.
Te dane próbne są obecnie dostępne zgodnie z procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .